Right-to-Try = Right-to-Ask

10-05-2019

Waarom de Right-to-Try-wet een complete mislukking is

Hallo. Ik ben Art Caplan, hoofd van de Afdeling Medische Ethica aan de New York University School of Medicine.

Sommigen onder u herinneren zich misschien de State of the Union van dit jaar, toen president Trump zijn vele ideeën besprak, waaronder de mogelijkheid om HIV uit de wereld te helpen en de prijzen van geneesmiddelen naar beneden te halen. Eén van de dingen waarop hij bijzonder trots is, is de federale Right-to-Try Act (wet op het 'recht om geneesmiddelen uit te proberen'), die hijzelf, vicepresident Pence, en anderen in het Congres erdoor hielpen te krijgen.

Deze wet is nu ongeveer een jaar in voege. De president legde er de nadruk op dat Matt Bellina, die aanwezig was op de ondertekeningsceremonie in het Witte Huis toen de wet werd goedgekeurd, nu aan een geneesmiddel had kunnen geraken voor zijn ALS, en dit dankzij de wet. Trump zei dat de Right-to-Try-wet een grote stap voorwaarts is, iets waarop hij erg trots is. Volgens hem is het één van de grote verwezenlijkingen van zijn regering op gezondheidsvlak.

Het spijt me echter te moeten zeggen dat ik niet akkoord ga met de stelling dat de Right-to-Try-wet een reden tot trots is. Ik vind niet dat de wet werkt en ik denk dat ze in velerlei opzichten eerder een blijk is van de ideologische verbintenissen van de president dan een praktische verbintenis om mensen aan medicatie te helpen die nog niet is goedgekeurd door het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA).

In een notendop zegt de Right-to-Try-wet dat als je een geneesmiddel wilt proberen dat nog niet door het FDA werd gecontroleerd — met andere woorden, dat nog in de vroege testfases is — je dat moet kunnen doen zonder goedkeuring van het FDA, en zonder de goedkeuring van een institutionele nazichtraad of een comité voor onderzoeksethica. Je zou dus zonder meer aan het gewenste geneesmiddel moeten kunnen geraken.

Dat klinkt fantastisch, maar de wet legt geen verplichting op om aan iemand geneesmiddelen, apparaten of experimentele vaccins te verstrekken. Je kunt aan een sponsor, meestal een producent van geneesmiddelen of apparatuur, vragen — of, waarschijnlijker, hem smeken — je een geneesmiddel te verstrekken dat nog niet is goedgekeurd voor verkoop of voorschrift door het FDA, maar de meeste ondernemingen zullen hier geen gevolg aan geven.*

In het geval van Matt Bellina, de man die een ALS-geneesmiddel kreeg van het bedrijf BrainStorm, is het bijvoorbeeld zo dat de onderneming heeft verklaard dat ze het zich niet meer kan veroorloven nog bij voorbaat geneesmiddelen te verstrekken. Slechts dit ene individu werd geholpen. Het afgelopen jaar waren er welgeteld twee gevallen waarbij iemand op deze manier aan een geneesmiddel is geraakt, en van één ervan kan met enige overtuiging worden beweerd dat het niet echt een right-to-try-geval is. De president beloofde ons dat tienduizenden, ja honderdduizenden de beschikking zouden krijgen over niet-goedgekeurde geneesmiddelen, maar tot dus ver is dat slechts voor één persoon het geval.

Deze wet heeft dus gefaald. Ze moet worden aangepast en daarbij moet rekening worden gehouden met de harde feiten als het erop aankomt niet-goedgekeurde geneesmiddelen te verkrijgen. Die feiten zijn dat als je geen budget voorziet voor een dergelijke wet, kleine ondernemingen zoals BrainStorm zich het niet kunnen veroorloven om het even wie wat dan ook te geven. Ze zullen het niet lang volhouden hun geneesmiddelen weg te geven, want ze zijn te klein. Andere ondernemingen zullen dan weer zeggen dat ze geen stappen willen ondernemen zonder het FDA — "We kunnen er niet zeker van zijn dat ons geneesmiddel zal worden goedgekeurd als we niet constant contact houden met het FDA".

Bovendien is er geen enkele reden om het FDA te omzeilen, omdat het programma voor geëxpandeerde toegang van het FDA, dat al vele lange jaren bestaat, al vele duizenden patiënten toegang heeft gegeven tot niet-goedgekeurde geneesmiddelen. Vaak heeft het FDA ook informatie in eigendom over dosering en de toedieningfrequentie van geneesmiddelen waarvan een geneesmiddelenfabrikant zich wellicht niet bewust is. Het FDA kan dus een hulp zijn; het is geen struikelblok.

Right-to-Try lijkt oké; het neemt het op tegen agentschappen zoals het FDA en tegen regelgevers en beweert dat die in de weg lopen. Eens ze uit de weg zijn, zullen de mensen veel gemakkelijker aan geneesmiddelen geraken. Nu de federale wet een jaar en de wetten in bepaalde staten al enkele jaren in voege zijn, heeft in werkelijkheid niemand toegang tot die geneesmiddelen. Tenzij bedrijven kunnen worden gerustgesteld en betaald voor het weggeven van hun producten, gaan ze waarschijnlijk niet uit hun schulp kruipen, zelfs niet als men hen dat vraagt.

Ik ben Art Caplan van de Afdeling Medische Ethica aan de NYU. Bedankt voor het kijken.

*nvdr: Right-to-Try is eigenlijk Right-to-Ask, omdat elk farmabedrijf het recht heeft om niet op de vraag van de patiënt in te gaan.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Medscape