Right-to-Try = Right-to-Ask

10-05-2019

Pourquoi la loi du droit à l’essai est un échec complet

Bonjour. Je suis Art Caplan, chef de la Division Ethique Médicale à la New York University School of Medicine.

Certains d’entre vous se rappelleront le State of the Union Address (Discours sur l’Etat de l'Union), lorsque le président Trump a discuté de plusieurs idées qu’il avait, y compris la possibilité d’éliminer le VIH et d’abaisser le prix des médicaments. Une des choses qu’il a dites dont il était particulièrement fier était la Loi Fédérale du Droit à l’Essai (Right-to-Try) que lui, le Vice-Président Pence et d’autres dans le Congrès ont aidé à adopter.

La loi a été retenue pendant approximativement une année. Le président a mis en évidence que Matt Bellina, qui était présent à la cérémonie de signature à la Maison Blanche lorsque la loi a passé, a pu recevoir un médicament pour sa SLA (Sclérose Latérale Amyotrophique) à cause de la loi. Trump a dit que la Loi du Droit à l’Essai était un grand pas en avant, dont il était très fier, et une des grandes réussites en matière de santé de son administration.

Et bien, je regrette de dire que je ne suis pas d’accord que la Loi du Droit à l’Essai est une chose dont on peut être fier. Je ne crois pas qu’elle fonctionne et, dans bien des cas, elle se profile plutôt comme un engagement idéologique de la part du président que comme un engagement pratique pour faire accéder les gens à des médicaments qui ne sont pas encore approuvés par le US Food and Drug Administration (FDA).

En bref, la Loi du Droit à l’Essai dit que si vous voulez essayer un médicament qui n’a pas encore passé la barre du FDA — est encore dans les premières phases d’essai — alors vous devriez être capable de le faire sans l’approbation du FDA et sans l’approbation d’un comité d’examen institutionnel ou un comité d’éthique de recherche. On devrait tout simplement être capable d’obtenir n’importe quel médicament qu’on nécessite.

Cela sonne bien, mais la loi n’a créé aucun devoir ou aucune obligation de donner quelqu’un des médicaments, appareils, ou vaccins expérimentaux. Ainsi, vous pouvez demander — ou plutôt supplier — un sponsor, normalement une compagnie de médicaments ou appareils, de vous donner un médicament qui n’a pas encore été approuvé pour vente ou prescription par le FDA. Mais la plupart des compagnies ne le feront pas.*

En effet, dans le cas de Matt Bellina, le monsieur qui a reçu un médicament SLA d’une compagnie nommée BrainStorm, la compagnie a dit qu’elle ne peut plus se permettre de donner à quelqu’un un médicament. Seul cet individu a été aidé. Durant l’année passée il y a eu deux cas, dont un cas n’est sans doute pas un réel cas de Droit à l’Essai, où quelqu’un a eu accès. Le président a promis que des dizaines de milliers, des centaines de milliers de gens auraient accès à des médicaments non-approuvés. A ce jour, il s’agit d’une seule personne.

C’est une loi qui a fait échec. Elle doit être accommodée. Elle doit être changée et elle doit tenir compte des réalités de se procurer des médicaments non-approuvés. La réalité est que si vous ne prévoyez pas d’argent pour une loi comme celle-ci, alors les petites compagnies comme BrainStorm ne peuvent se permettre de donner quelque chose à qui que ce soit. Elles ne seront pas capables de donner leurs médicaments très longtemps. Elles sont tout simplement trop petites. D’autres compagnies diront qu’elles ne feront rien sans le FDA — ’’Nous ne croyons pas que nous puissions faire approuver notre médicament si nous ne parlons pas avec le FDA sur tous les points à temps.’’

De plus, il n’y a pas de raison de se soustraire au FDA, parce que le programme d’accès élargi du FDA, qui existe déjà depuis beaucoup, beaucoup d’années, a donné accès à des médicaments non-approuvés à des milliers et des milliers de patients. Souvent, le FDA a des informations de propriétaire concernant le dosage et la fréquence de l’administration des médicaments, qu’une compagnie de médicaments peut ignorer. Ainsi, le FDA peut en fait être une aide, et non pas un obstacle.

Droit à l’Essai sonne bien ; elle s’en prend à des agences comme le FDA et aux régulateurs, et dit qu’ils font obstacle. Faites-les partir et les gens auront beaucoup plus vite accès aux médicaments. La réalité, après une année de la loi fédérale et plusieurs années de lois d’état, est que personne n’a accès. Jusqu’au moment où vous trouvez des manières de réassurer les compagnies et de les payer pour donner leurs produits, elle ne semblent pas vouloir agir, même si on le demande.
Je suis Art Caplan de la Division of Medical Ethics à NYU. Merci pour regarder. 

*ndlr: le Right-to-try ou droit à l'essai est en fait le droit de demander, car chaque société pharmaceutique a le droit de ne pas répondre à la question du patient.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : Medscape