Un panel de la FDA américaine vote contre le traitement de la SLA de BrainStorm

Les conseillers de l’agence régulatoire américaine de la santé ont voté mercredi contre la thérapie de BrainStorm Cell Therapeutics (BCLI. O) pour la maladie neurodégénérative rare et mortelle appelée sclérose latérale amyotrophique (SLA), marquant le plus récent obstacle d’un long examen régulatoire.

Alors que 17 membres du panel ont voté que les données présentées ne démontrent pas de preuves substantielles de l’efficacité de NurOwn dans le traitement de la SLA légère à modérée, un a voté en faveur et un membre s’est abstenu.

La décision du panel fait suite à des années de va-et-vient dans la communication entre l’agence et la société sur le bénéfice clinique de NurOwn après que la thérapie n’ait pas atteint l’objectif principal d’une étude de phase avancée en 2020.

« En tant que personne vivant avec la SLA... je suis très sensible à l’approbation d’un médicament... cela pourrait finalement entraîner plus de mal que de bien à long terme », a déclaré Andrew Buckley, l’un des membres votants du panel.

Brainstorm a déclaré que les données de nouvelles analyses ont montré que la thérapie était bénéfique dans le traitement d’un plus petit sous-ensemble de patients atteints de SLA et de marqueurs réduits de la dégénérescence nerveuse.

La société explorera toutes les options disponibles dans les semaines à venir, a déclaré Stacy Lindborg, co-PDG de BrainStorm, dans un communiqué envoyé par courrier électronique.

« Nous croyons fermement que les données de NurOwn présentées aujourd’hui fournissent des arguments convaincants pour approbation, avec des preuves cliniques chez les personnes atteintes de la maladie moins avancée, étayées par des données de biomarqueurs solides et cohérentes qui sont prédictives de la réponse clinique », a déclaré Lindborg.

Les examinateurs de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ont déclaré lundi qu’il n’y avait pas suffisamment de preuves pour soutenir l’efficacité de NurOwn et qu’il manquait de grandes quantités de données dans la demande de la société.
« Fournir de faux espoirs peut être problématique sur le plan éthique et de faux espoirs sont fournis lorsque la probabilité d’un résultat positif est surestimée. Et je pense que cela semble être le cas ici », a déclaré Lisa Lee, l’une des panélistes.

Plus tôt cette année, BrainStorm Cell a demandé à la FDA d’examiner la demande pour un plus petit groupe de patients atteints de SLA légère à modérée, au lieu de tous les patients, après que l’agence ait refusé d’accepter le dépôt basé sur l’échec de l’essai.

La thérapie cellulaire NurOwn utilise des cellules souches prélevées dans la moelle osseuse de chaque patient qui sont ensuite manipulées pour sécréter des niveaux élevés de certaines protéines, qui favorisent la croissance des cellules nerveuses.

A ce jour, la FDA a donné son approbation traditionnelle pour trois médicaments - Radicava de la société japonaise Mitsubishi Tanabe, le médicament générique Riluzole et le médicament Relyvrio d’Amylyx Pharmaceuticals (AMLX. O) - pour le traitement de la SLA.

Biogen’s (BIIB. O) Qalsody a reçu l’approbation accélérée de l’agence en avril, avec l’approbation traditionnelle en attente de données pour présenter l’efficacité du médicament.

La FDA suit généralement les conseils de son panel, mais n’est pas tenue de le faire. L’agence devrait prendre une décision sur le médicament d’ici le 8 décembre.

Bron: Reuters

Traduction: Anne