Amylyx Pharmaceuticals kondigt FDA-goedkeuring aan van RELYVRIO™ voor de behandeling van ALS
04-10-2022
- RELYVRIO (voorheen bekend als AMX0035 in de VS) is een orale combinatietherapie met vaste dosis voor de behandeling van volwassenen met ALS.
- RELYVRIO vertraagde het verlies van fysieke functies aanzienlijk in een gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische studie bij ALS
- Gedetailleerde gegevens van de CENTAUR klinische studie werden gepubliceerd in de New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve, en de Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.
Amylyx Pharmaceuticals kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) RELYVRIO™ (natriumfenylbutyraat en taurursodiol) heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met amyotrofische laterale sclerose (ALS). RELYVRIO (voorheen bekend als AMX0035 in de VS) vertraagde het verlies van fysieke functie bij mensen met ALS aanzienlijk in een gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische studie. RELYVRIO kan worden ingenomen als monotherapie of in combinatie met bestaande goedgekeurde behandelingen.
"De goedkeuring van RELYVRIO door de FDA is een spannende mijlpaal voor de ALS-gemeenschap en een belangrijke stap in de richting van onze missie om op een dag een einde te maken aan het lijden dat wordt veroorzaakt door neurodegeneratieve ziekten", aldus Joshua Cohen en Justin Klee, co-CEO's van Amylyx. "We willen de ALS-gemeenschap in het algemeen, waaronder professionals in de gezondheidszorg en mensen die met ALS leven, hartelijk bedanken voor hun begeleiding, steun aan onze klinische programma's en voor het delen van hun ervaringen met ons. Hun verhalen hebben ons geïnspireerd en ons team geholpen om de klok van ALS beter te begrijpen en ons een diep gevoel van urgentie in te boezemen, dat ons verder voorwaarts zal stuwen. Dit is nog maar het begin en er is nog veel meer te doen."
ALS is een meedogenloos progressieve en dodelijke neurodegeneratieve aandoening die wordt veroorzaakt door het afsterven van motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg. Het verlies van motorische neuronen bij ALS leidt tot een verslechtering van de spierfunctie, het onvermogen om te bewegen en te spreken, ademhalingsverlamming en uiteindelijk de dood. Meer dan 90% van de mensen met ALS hebben een sporadische ziekte, zonder duidelijke familiegeschiedenis. ALS treft ongeveer 29.000 mensen in de VS.
In een verklaring zeggen ALS-organisaties: "Onze organisaties zijn op een missie om een wereld zonder ALS te creëren. Met de goedkeuring van vandaag zijn we bemoedigd dat RELYVRIO mensen die met ALS leven en hun familie de mogelijkheid kan bieden om langer functioneel onafhankelijk te blijven. Dit is vooral belangrijk voor een snel progressieve ziekte met een mediane overlevingstijd vanaf de diagnose van slechts twee tot drie jaar. Dit is belangrijk voor mensen die leven met ALS, hun naasten, zorgverleners, clinici, onderzoekers en belangenbehartigers, omdat we nu een nieuwe behandelingsoptie hebben die een grote stap voorwaarts kan betekenen voor de toekomst van de ALS-zorg."
De goedkeuring van RELYVRIO is gebaseerd op gegevens van CENTAUR, een multicenter fase 2-klinische studie bij 137 deelnemers met ALS die een gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase van 6 maanden en een open-labeluitbreiding (OLE) op lange termijn omvatte. Gedetailleerde gegevens van CENTAUR werden gepubliceerd in de New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve, en de Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry.
De meest voorkomende bijwerkingen van RELYVRIO (minstens 15% en minstens 5% meer dan bij placebo) waren diarree, buikpijn, misselijkheid en infectie van de bovenste luchtwegen. Gastro-intestinale bijwerkingen traden gedurende het hele onderzoek op, maar kwamen vaker voor tijdens de eerste drie weken van de behandeling.
"Elke keer dat we een nieuw middel hebben om de progressie van deze ziekte te vertragen, is dat een belangrijke mijlpaal in de strijd tegen ALS. De gepubliceerde gegevens over zowel functie als overleving in een gerandomiseerde studie - en wat dit betekent voor mensen die leven met ALS - zijn een stap voorwaarts voor de ALS-gemeenschap," aldus Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D., hoofdonderzoekster van de CENTAUR studie, onderzoekster bij het Sean M. Healey & AMG Center for ALS in het Massachusetts General Hospital, en universitair hoofddocente Fysische Geneeskunde en Revalidatie aan de Harvard Medical School en het Spaulding Rehabilitation Hospital.
"De goedkeuring van een nieuwe behandeling die de progressie van ALS helpt vertragen, de fysieke functie behoudt en mogelijk de overleving verlengt, kan een grote impact hebben op de honderden mensen met ALS die ik momenteel behandel", aldus Merit Cudkowicz, arts, mede-hoofdonderzoekster van de CENTAUR studie en mede-oprichtster van het Northeast ALS Consortium, hoofd neurologie en directrice van het Healey & AMG Centrum voor ALS en hoofd neurologie van het Massachusetts General Hospital, en de Julieanne Dorne Professor Neurologie aan de Harvard Medical School. "Er zijn te weinig opties om deze uniform fatale en snelle ziekte aan te pakken, en ik ben bemoedigd door dit resultaat en wat het betekent voor mijn patiënten en hun families."
"Onze prioriteit is nu om ervoor te zorgen dat volwassenen met ALS in de VS, van wie de artsen RELYVRIO hebben voorgeschreven, er zo snel mogelijk toegang toe krijgen", aldus Margaret Olinger, Global Head of Commercial en Chief Commercial Officer van Amylyx. "Artsen zullen onmiddellijk kunnen voorschrijven en we verwachten dat gespecialiseerde apotheken in de komende vier tot zes weken kunnen beginnen met het vullen van recepten en het verzenden van RELYVRIO naar mensen met ALS."
Na afweging van de input van vele belanghebbenden in de ALS-gemeenschap in de VS heeft Amylyx besloten RELYVRIO lager te prijzen dan het laatste door de FDA goedgekeurde product dat beschikbaar is voor mensen met ALS. Om ervoor te zorgen dat iedereen die in aanmerking komt voor RELYVRIO toegang krijgt, biedt Amylyx ondersteuning aan zorgverleners, ALS-patiënten en hun naasten via het Amylyx Care Team (ACT) Support Program. ACT biedt mensen met ALS die RELYVRIO voorgeschreven hebben gekregen, en hun naasten, één speciaal aanspreekpunt om hun behandeltraject te begeleiden. ACT werkt onvermoeibaar aan hulp bij het navigeren door de verzekering in een poging om mogelijke barrières voor toegang te overwinnen. ACT helpt bij het bevestigen van de dekking en biedt financiële bijstand aan personen die daarvoor in aanmerking komen met out-of-pocket kosten. ACT biedt ook voorlichting, ondersteuning en middelen om volwassenen met ALS te helpen bij het starten en voortzetten van de RELYVRIO behandeling, zoals voorgeschreven door hun zorgverlener.
Over de CENTAUR studie
CENTAUR was een multicenter fase 2 klinische studie bij 137 deelnemers met ALS en omvatte een 6 maanden durende gerandomiseerde placebo-gecontroleerde fase en een open-label extensie (OLE) lange termijn follow-up fase. De studie voldeed aan het primaire eindpunt.
Gedetailleerde gegevens over de veiligheid en functionele werkzaamheid van CENTAUR werden gepubliceerd in de New England Journal of Medicine. Gegevens van aanvullende analyses van de CENTAUR-studie werden gepubliceerd in Muscle & Nerve in 2020 en 2022, en in het Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry in 2022.
Over RELYVRIO™ (voorheen bekend als AMX0035 in de VS)
RELYVRIO™ (natriumfenylbutyraat en taurursodiol) is een oraal, vast gedoseerd geneesmiddel dat is goedgekeurd voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) bij volwassenen in de VS en onder voorwaarden is goedgekeurd als ALBRIOZA™ voor de behandeling van ALS in Canada. Bovendien onderzoekt het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van AMX0035 voor de behandeling van ALS in Europa. AMX0035 wordt onderzocht voor de mogelijke behandeling van andere neurodegeneratieve ziekten.
Link=> Standpunt TRICALS Food and Drug Administration (FDA) keurt AMX0035 (Amylyx) goed
Vertaling: Gerda Eynatten-Bové
Bron: website Amylyx
Noot van de redactie:
In afwachting van mogelijks gelijkaardige goedkeuring door het EMA, is toegang tot AMX0035 in Europa enkel mogelijk via deelname aan de PHOENIX Fase 3 klinische studie. In België wordt deze uitgevoerd in UZ Leuven olv Prof. Philip Van Damme. We brengen je graag in contact via onderzoek@als.be
