Medicijn faalt in Amerikaanse studie om mensen met ALS te helpen

19-02-2009

Een studie van 2 jaar over een medicijn dat voordien wat potentieel toonde voor het helpen van mensen met Amyotrofische Laterale Sclerose ontdekte dat het helemaal geen voordeel gaf, vertelden de onderzoekers maandag.

Er is momenteel maar één enkel medicijn beschikbaar voor mensen met ALS, een ongeneeslijke en fatale ziekte die de zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg aantast, en het verstrekt enkel de bescheiden voordelen van het verlengen van de levensduur met misschien een paar maanden.

Onderzoekers zijn geestdriftig om iets beters te vinden. De nieuwe studie was ontwikkeld om de definitieve test te zijn van de Cephalon Inc (CEPH.O: Quote, Profile, Research, Stock Buzz) experimentele insulineachtige groeifactor-1, of IGF-1, een medicijn dat ook gekend is als Myotrophin.

Het onderzoek betrok 210 mannen en 120 vrouwen met ALS in 20 medische centra verspreid over de Verenigde Staten, waarvan de helft 2 keer per dag injecties kregen met dit groeihormoon, en de andere helft gelijkaardige injecties kreeg met een placebo.

Na 2 jaar, deden degenen die het medicijn kregen niet beter op het vlak van spiersterkte, dagelijkse werking of overleving, schreven Dr. Eric Sorenson van de Mayo Clinic in Rochester, Minnesota, en zijn collega’s in het tijdschrift Neurology.

"We ontdekten dat het medicijn niet werkt,” zei Sorenson.

Cephalon, gevestigd in Frazer, Pennsylvania, doneerde het medicijn voor gebruik in de studie, maar had geen controle over hoe het onderzoek gevoerd werd, zei Sorenson.

"We hebben geen plannen voor verdere studies van Myotrophin, en geen andere medicijnen in ontwikkeling voor ALS,” vertelde Sheryl Williams van Cephalon per e-mail.

"Veel bedrijven hebben geprobeerd om medicijnen te ontwikkelen voor ALS maar na meer dan een decennium, is er nog geen enkel FDA-goedgekeurd medicijn voor deze patiënten,” zei Williams.

Twee vorige studies hadden bekeken of het medicijn ALS kon behandelen, waarbij één studie leek te signaleren dat het groeihormoon beloftevol zou kunnen zijn, terwijl de andere studie helemaal geen waardes vond. Deze derde studie was bedoeld om de zaak te beslechten.

"Ik denk dat het belangrijk was om uit te klaren of er potentieel wat voordeel zou kunnen zijn. Ik denk dat de ontgoocheling natuurlijk zo is, dat we wanhopig op zoek zijn naar een behandeling voor ALS,” zei Lucie Bruijn van de ALS Association, die de studie hielp financieren, in een telefonisch interview.

ALS, één van de meest courante neuronmusculaire ziektes wereldwijd, veroorzaakt spierverzwakking, en verslechtert uiteindelijk. Het ontwikkelt zich meestal bij mensen tussen de leeftijd van 40 en 60, en verslechtert progressief naarmate de tijd vordert.

De helft van de mensen die de diagnose ALS krijgen, sterft binnen de 3 jaar, en 80 percent sterft binnen de 5 jaar.

“De prognose van deze ziekte is even slecht als eender welke ziekte in de geneeskunde. Het feit dat we nog altijd zo weinig te bieden hebben aan deze mensen is zo teleurstellend,” zei Sorensen in een telefonisch interview.

Riluzole van Sanofi-Aventis's (SASY.PA: Quote, Profile, Research, Stock Buzz), of Rilutek, is het enige medicijn voor ALS dat goedgekeurd is door de Amerikaanse Food and Drug Administration en het lijkt bij sommige mensen de progressie van de ziekte te vertragen en het leven te verlengen met een paar maanden.

Het FDA weigerde recent het gebruik van Myotrophin voor ALS goed te keuren.

Een geschatte 5600 mensen worden elk jaar gediagnosticeerd met ALS in de Verenigde Staten, met zoveel als 30.000 mensen die op een bepaald moment met de ziekte leven, volgens de ALS Association.

Vertaling: Joke Mulleners

Bron: ALS Independence

Share