Neuralstem studie begint in Michigan

15-10-2013

ALS-stamcel studie begint in Michigan met injecties bij eerste twee patiënten

Meer patiënten worden ingesloten in het U-M en de Emory University in deze fase II studie

Newswise-ANN ARBOR, Mich. — twee patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) hebben stamcel injecties in hun ruggenmerg gekregen aan de University of Michigan Health System – dat zijn de eerste twee die de experimentele injecties in Michigan krijgen als onderdeel van een nationale klinische studie.

Beide vrijwillige patiënten zijn terug naar huis en krijgen follow-up monitoring en worden getest om U-M onderzoekers de veiligheid en eventuele potentiële effecten van de injecties, te helpen beoordelen.

Meer patiënten met de ziekte worden geëvalueerd voor mogelijke deelname aan de proef op U-M en in Emory University.
De fase II studie is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration en wordt gefinancierd door Neuralstem, Inc., een bedrijf in Maryland, waarvoor de studie als product stamcellen test. De klinische proef beoogt het effect dat geïnjecteerde stam cellen wellicht hebben op motorische neuronen te bestuderen. Dit zijn spier-controlerende zenuwcellen die in ALS-patiënten afsterven, waardoor ze hen uiteindelijk beroven van het vermogen om te lopen, te spreken en te ademen.

Eva L. Feldman, M.D., Ph.D., Russell N. DeJong hoogleraar neurologie aan de U-M Medical School en directeur van het A. Alfred Taubman Medical Research Institute, is de hoofdonderzoeker van de studie. Feldman werkt als onbetaalde adviseur voor het bedrijf, en heeft de analyse van de resultaten van de fase I studie afgesloten in 2012, uitgevoerd.

In de eerder dit jaar gepresenteerde gegevens, werden ruggenmerg injecties van maximaal 100.000 cellen toegediend in een veilig en goed verdragen fase I studie uitgevoerd in Emory. De onderzoekers meldden mogelijke tekens dat in een deelgroep van de deelnemers, ALS-progressie zou kunnen onderbroken zijn.

"Er wordt ons toegestaan stelselmatig meer injecties en meer stamcellen te geven in deze fase 2," aldus Feldman. "Wij zijn zeer blij dat het ons gelukt is om deze belangrijke studie naar de Universiteit van Michigan te halen."

Parag Patil, M.D., Ph.D., een U-M neurochirurg en biomedisch ingenieur, voerde beide operaties uit bij deze twee deelnemers in de U-M studie. Telkens werd de wervelkolom van de patiënt geopend en werd het ruggenmerg blootgesteld om cellen te ontvangen. De cellen werden ingebracht via een speciaal ontworpen toedieningsapparaat dat werd aangebracht op het bot van het ruggenmerg zo dat het kon meebewegen met de ademhaling van de patiënt ademhaling gedurende de ganse operatie.

Patil, een assistent-professor in U-M departement van Neurochirurgie, Neurologie, Biomedische technologie en Anesthesiologie, en een Young Friend van het Taubman Instituut voor aankomende onderzoekers, werkt ook als een betaalde technisch adviseur voor Neuralstem om het toedienings apparaat verder te ontwikkelen.

Een derde deelnemer in deze fase II studie onderging dezelfde operatie in september aan de Emory University in Atlanta, de andere site van de studie.

Deze fase II met dosis escalatie is ontworpen om tot 15 ambulante patiënten te behandelen in vijf verschillende doses cohorten, met versnelde dosering en aangepast versneld schema voor behandeling.
De eerste 12 patiënten, verdeeld in vier cohorten, krijgen alleen injecties in de cervicale regio van het ruggenmerg, waar de ademhalingsfunctie wordt gecontroleerd. Deze eerste groep van drie patiënten ontvingen 10 cervicale injecties van 200.000 cellen per injectie. De studie zal opklimmen tot een maximum van 20 cervicale injecties met tot 400.000 cellen per injectie.

De laatste drie fase II patiënten krijgen injecties in zowel de cervicale als lumbale zones van de wervelkolom. Deze patiënten krijgen 20 injecties van 400.000 cellen elk, in de lumbale regio bovenop de 20 injecties die zij dan reeds hebben ontvangen in hun cervicale regio.

De studie heeft ook een versneld schema voor behandeling, en is ontworpen om vooruit te gaan a rato van een cohorte per maand met een maand tussen cohorten voor observaties. De onderzoekers verwachten dat alle patiënten kunnen worden behandeld tegen het einde van het tweede kwartaal 2014.

Patiënten die op zoek zijn naar informatie over de studie kunnen contact opnemen met de relevante dienst. Voor de University of Michigan Health System, bezoek: http://www.umclinicalstudies.org/HUM00072488. Voor Emory gezondheidszorg, bel (404) 778-7777.

Bezoek voor meer informatie over de ALS-behandeling en het onderzoek aan de U-M Health System, http://umhealth.me/UM-ALS.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Newswise

Share