Nieuw ALS-stagering systeem voor klinische studies

Op bezoek in Londen, ontmoetten we Professor Ammar Al-Chalabi van het Instituut voor Psychiatrie bij het MRC centrum voor neurodegeneratief onderzoek van het King's College London. Zijn meest recente en zeer belangrijke artikel, "een voorstel voor een stagering systeem voor Amyotrofische Laterale Sclerose," heeft gevolgen voor alle klinische proeven in ALS. Professor Al-Chalabi stelt universele faserings criteria voor ALS die een objectieve maatstaf voor de progressie van de ziekte bieden. Een dergelijk systeem zou kunnen gebruikt worden op verschillende manieren, van patiëntenzorg centra tot klinische proef ontwerp; het kan zelfs onderzoekers helpen om te bepalen welke onderzoeksgebieden dringend behoefte hebben aan financiële steun en andere middelen.

Velen van u weten dat de ALSFRS een schaal is die momenteel gebruikt wordt voor het meten van de patiënten symptomen. Het is echter nogal beperkt, eenvoudig en subjectief. Het door Professor Al-Chalabi voorgestelde stagering systeem zou veel meer uitgebreid en universeel zijn. Zijn onderzoeksgroep analyseerde 1471 ALS-patiënten gezien door clinici tussen 1993 en 2007. Nadien konden ze de mijlpalen van de ziekte definiëren en het volgende stagering systeem ontwikkelen.

Fase 1 symptoom begin ("functionele component door zwakte, spierverlies, spasticiteit, dysartrie of dysfagie in één regio in het centrale zenuwstelsel gedefinieerd als bulbair, bovenste lidmaat, onderste lidmaat of middenrif")
Fase 2A diagnose
Stap 2B is de functionele aantasting van een tweede regio.
Fase 3 is de functionele aantasting van een derde regio.
Fase 4A is de noodzaak voor gastrostomie;
Fase 4B is de noodzaak voor niet-invasieve beademing. 

De onderzoekers bestudeerden hoeveel tijd in het algemeen verstreek tussen mijlpalen en vonden dat de ziekte vorderde in voorspelbare verhoudingen, tenminste in de bevolking die zij studeerden als volgt:: diagnose trad op op 35% van het totale ziekteverloop, een tweede regio op 38%, een derde regio op 61%, de noodzaak voor gastrostomie op 77% en de noodzaak voor niet-invasieve ventilatie op 80%. Toekomstig onderzoek moet het stagering systeem in verschillende bevolkingsgroepen bestuderen. Professor Al-Chalabi verwacht dat de gestandaardiseerde tijd tussen mijlpalen tussen populaties en studies kan veranderen, al blijven de fasen waarschijnlijk constant.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ALS Worldwide