‘Real world’ bewijs voor Radicava® (Edaravone) in ALS aangeleverd door een databank van het National Infusion Center in de US

Terry Heiman-Patterson¹, Johnna Perdrizet², Barbara Prosser³, Wendy Agnese², Stephen Apple²
1) Temple University Lewis Katz School of Medicine, 2) Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc., 3) Soleo Health

Doel
‘Real world’ bewijs verzamelen voor Radicava®, aangeleverd door een dienstverlener voor infusies in de thuissituatie of op alternatieve plaatsen.

Achtergrond
Radicava® (edaravone) kwam in augustus 2017 beschikbaar voor zorgverleners in de US. Een cruciale gerandomiseerde, gecontroleerde klinische studie uitgevoerd in Japan toonde aan dat edaravone de snelheid van verlies van functies vertraagt bij ALS. Radicava® wordt toegediend via infusie in ziekenhuiscentra, in infusiecentra, of in de thuissituatie. Als 1 van slechts 2 medische therapiën die zijn goedgekeurd voor behandeling van ALS in de US, en omdat de cruciale klinische studies met edaravone werden uitgevoerd in Japan, is er interesse in de ‘real world’ ervaring met Radicava®. Tot op vandaag was ‘real world’ bewijs over het gebruik van Radicava® in de US echter niet beschikbaar.

Design/Methoden
Soleo Health, een dienstverlener van infusies in de thuissituatie of op alternatieve plaatsen en van gespecialiseerde apotheekdiensten in de US, stelde een databank samen met ‘real world’ bewijs over het gebruik van Radicava® via zijn SoleMetrics® klinische uitkomst programma. Een retrospectieve analyse werd uitgevoerd van deze databank, die gegevens bevatte van 167 ALS-patiënten die Radicava® kregen voor minstens 3 maanden.

Resultaten
De patiënten die Radicava® kregen, hadden een gemiddelde leeftijd van 60 jaar. De patiënten hadden Radicava® gebruikt voor een gemiddelde van 332 dagen per patiënt. Veranderingen in de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) score tijdens de geanalyseerde periode bedroeg gemiddeld ongeveer −0.62 eenheden per maand. Herbekijken van de veiligheidsgegevens was niet inconsistent met de klinische studies. Bij het interpreteren van deze resultaten dient rekening te worden gehouden met beperkingen afkomstig van vrijwillige rapportering en occasionele missende informatie.

Conclusies
We verwachten dat de onderzoeksgegevens van dit ‘real world’ rapport clinici die overwegen om Radicava® therapie bij hun ALS-patiënten te gebruiken, kan helpen.

Vertaling: ALS Liga: Dirk

Bron: Abstract AAN 2020 symposium

● Experience of Using Edaravone in a US-based ALS Center
● Edaravone Utilization and Outcomes within a Nationally Integrated Health System
● Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) patients experience with Edaravone in Argentina