Spreiding van ALS
25-02-2014
De Chief Scientific Officer van Amorfix toont de weg in het ALS-onderzoek
TSX: AMF
TORONTO, 20 februari 2014 /CNW/ - Amorfix Life Sciences Ltd. kondigde vandaag aan dat Dr. Neil Cashman, de Chief Scientific Officer van Amorfix, de resultaten heeft gepubliceerd van een studie die een doorbraak is vermits die laat zien hoe ALS zich verspreidt in het lichaam en die ingrijpende gevolgen heeft voor de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor de behandeling van deze verwoestende ziekte. De wetenschappelijke tekst werd gepubliceerd in het prestigieuze tijdschrift Proceedings of the National Academy of Sciences.
Eerdere studies van Dr. Cashman’s laboratorium toonden aan dat misgevouwen superoxide dismutase 1 (mSOD1) gekoppeld en waarschijnlijk oorzakelijk is aan ALS. Bovendien veroorzaakt mSOD1 dat het eigen SOD1, een molecule dat normaal beschermend is naar cellen toe, gaat misvouwen en dus zenuwen gaat doden in plaats van hen te beschermen. Dit is het zogenaamde Jekyll and Hyde verschijnsel waarbij een molecule met gunstige eigenschappen misvouwt en zo een molecule wordt dat schadelijk is voor het lichaam. Uit de resultaten van de huidige studie blijkt dat mSOD1 niet alleen in staat is om misfolding van inheemse SOD1 in cellen te induceren, maar ook tot verspreiding in heel het zenuwstelsel kan leiden met de progressieve neurologische schade zoals we vaststellen bij ALS.
Amorfix heeft therapeutische antilichamen geproduceerd die alleen binden aan de mSOD1 en deze neutraliseren, en niet aan inheemse SOD1 en, als zodanig, de schadelijke moleculen wegnemen en toestaan dat de beschermende SOD1 verder normaal functioneren. Deze resultaten suggereren dat onze therapeutische antistoffen het potentieel hebben om de verspreiding van neurologische schade in ALS te remmen en de progressie van de ziekte te stoppen.
"Dit onderzoek werpt licht op hoe deze fatale ziekte vordert in het zenuwstelsel en biedt extra wetenschappelijke ondersteuning voor onze voortdurende inspanningen bij Amorfix om nieuwe therapeutica en diagnostische hulpmiddelen voor vroegtijdige opsporing en behandeling van ALS te ontwikkelen ", zei Dr. Robert Gundel, President en Chief Executive Officer bij Amorfix. "Onze therapeutische antistoffen, exclusief aan Biogen-Idec in licentie gegeven, zijn in ontwikkeling terwijl onze interne inspanningen gericht zijn op de ontwikkeling van een diagnostische metgezel ontworpen voor de vroegtijdige opsporing van ALS vóór het begin van deze ernstige ziekte. Wij zijn enthousiast om de weg te bereiden in deze belangrijke uitdaging, aangezien dit een nieuwe benadering van therapeutische interventie betekent voor patiënten die op dit moment weinig behandelingsopties hebben."
Bron Amorfix biowetenschappen Ltd.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: Wall Street Journal
Onderzoekers ontdekken hoe ALS zich verspreidt
20-02-2014
Een studie geleid door onderzoekers van de Universiteit van British Columbia en de Vancouver Kustregio Health Research Institute toont hoe de fatale neurodegeneratieve ziekte Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) van cel naar cel wordt overgedragen, en suggereert hoe de verspreiding van de ziekte zou kunnen worden geblokkeerd.
"Dit werk verklaart een belangrijk stuk van de puzzel bij het bepalen hoe de ziekte wordt overgebracht in het zenuwstelsel," zegt hoofdonderzoeker Dr. Neil Cashman, van Canada Research Chair in Neurodegeneration and Protein Misfolding. "Door te begrijpen hoe dit gebeurt, kunnen we nadenken over de beste manier om de progressieve neurologische schade die optreedt bij ALS te stoppen."
Onderzoek toont aan dat mis gevouwen niet-mutant SOD1 kan worden verspreid van regio tot regio in het zenuwstelsel, dit biedt een moleculaire verklaring voor de progressieve verspreiding van ALS.
De vandaag in de Proceedings van de National Academy of Sciences, gepubliceerde studie toont ook aan dat de verspreiding kan worden geblokkeerd met behulp van antilichamen. Antilichamen werden specifiek geproduceerd om te binden aan die regio's van SOD1 die blootgesteld worden bij het misvouwen, en ze blokkeren de verspreiding ervan. Als niet-mutant SOD1 misvouwen de oorzaak van ALS is, zoals de studie suggereert, dan kunnen de antilichamen ALS-progressie stopzetten, zeggen de onderzoekers.
Dit werk bouwt voort op eerder onderzoek in Cashman’s lab. ALS wordt geassocieerd met het mutant SOD1 eiwit (superoxide dismutase 1) en eerder onderzoek vond dat de ziekte-geassocieerde mutant SOD1 ook verandering van vorm in andere eiwitten – en dit op moleculair niveau- kunnen veroorzaken in levende cellen. De getroffen eiwitten accumuleren zich dan op een manier vergelijkbaar met het proces dat ten grondslag ligt aan prionziekten – dit zijn zeldzame, fatale, degeneratieve hersenaandoeningen bij zowel mens als dier.
ALS is een ziekte die zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg aantast. Motorische neuronen ontaarden geleidelijk en sterven af zodat de hersenen de spierbeweging niet meer kunnen starten en controleren. Patiënten kunnen in de latere stadia van de ziekte volledig worden verlamd. Wereldwijd worden er ongeveer 140.000 nieuwe gevallen gediagnosticeerd per jaar.
Achtergrond:
Dr. Neil Cashman is professor en president van Canada Research in Neurodegeneration and Protein Misfolding, en academisch directeur van het Vancouver Kustregio gezondheids ALS centrum. Hij is ook lid van het onderzoekscentrum van de hersenen, een partnerschap tussen UBC en het Vancouver Kustregio Health Research Institute.
Prionziekte:
Prionziekten behoren tot de categorie van hersenaandoeningen genaamd proteïnopathies, waartoe ook de ziekte van Alzheimer en de ziekte van Parkinson behoren. De meest voorkomende menselijke vorm van prionziekte is Creutzfeldt - Jacob (nv-CJD).
Prionziekten bij dieren omvatten de boviene spongiforme encefalopathie (BSE) (gekkekoeienziekte) bij runderen, scrapie bij schapen en geiten, en chronische Wasting Disease (CWD) bij herten en elanden.
Extra links:
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: HealthCanal
