Biogen geeft update over bijeenkomst adviescommissie FDA over Tofersen voor SOD1-ALS

SOD1-ALS is een zeldzame genetische vorm van de ziekte die ongeveer 330 mensen in de Verenigde Staten treft

Biogen heeft de uitkomst bekend gemaakt van de vergadering van het Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) over tofersen, een onderzoeksproduct voor de behandeling van superoxide dismutase 1 (SOD1) amyotrofische laterale sclerose (ALS). 

Op de vraag "Is het beschikbare bewijsmateriaal voldoende om te concluderen dat een vermindering van de plasmaconcentratie van de lichte keten van neurofilamenten (NfL) bij met tofersen behandelde patiënten een redelijke kans biedt om het klinische voordeel van tofersen voor de behandeling van patiënten met SOD1-ALS te voorspellen?" stemde het comité unaniem ja (9 ja tegen 0 nee), voor een mogelijke versnelde goedkeuring. 

Op de tweede vraag, "leveren de klinische gegevens van de placebogecontroleerde studie en de beschikbare resultaten van uitbreidingsstudies op lange termijn, met aanvullende ondersteunende resultaten van de effecten op relevante biomarkers (d.w.z. veranderingen in de plasma NfL-concentratie en/of verminderingen in SOD1), substantieel bewijs voor de effectiviteit van tofersen bij de behandeling van patiënten met SOD1-ALS?" stemde het comité met 3 (ja), 5 (nee) en 1 (onthouding) voor een mogelijke traditionele goedkeuring. 

Daarnaast besprak het comité beide onderwerpen en bereikte consensus dat het baten-risicoprofiel gunstig was op basis van de beoordeling van het geheel van gegevens voor tofersen bij mensen met SOD1-ALS.

 "Na het horen van de aangrijpende ervaringen van de ALS gemeenschap en het bestuderen van alle gegevens, stemde het comité dat verminderingen van neurofilament redelijk waarschijnlijk klinisch voordeel van tofersen voorspellen. Indien goedgekeurd, zou tofersen potentieel een belangrijke vooruitgang betekenen voor mensen die leven met SOD1-ALS," zei Priya Singhal, M.D., M.P.H, Executive Vice President en hoofd van de ontwikkeling en interim hoofd van het onderzoek en de wereldwijde veiligheid en regelgeving bij Biogen. "We danken de FDA voor het bijeenroepen van deze belangrijke discussie. Bovenal zijn we dankbaar aan alle mensen met SOD1- ALS die deelnamen aan onze tofersen studies, en hun verzorgers, families, studieonderzoekers en de hele gemeenschap, zonder wie deze wetenschappelijke vooruitgang niet mogelijk was geweest." 

FDA Advisory Committees geven niet-bindende aanbevelingen ter overweging door de FDA. De New Drug Application voor tofersen voor de behandeling van SOD1-ALS werd ingediend bij de FDA voor overweging onder versnelde goedkeuring. De FDA zet haar beoordeling van tofersen voort met een Prescription Drug User Fee Act actiedatum van 25 april 2023.

Vertaling: Gerda-Eynatten-Bové

Bron: website Biogen