Weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van Masitinib AB Science (masitinib mesilaat)

Heroverweging bevestigt weigering

Na heroverweging van zijn oorspronkelijke advies heeft het Europees Geneesmiddelenbureau zijn aanbeveling bevestigd om een vergunning te weigeren voor het in de handel brengen van het geneesmiddel Masitinib AB Science, een geneesmiddel bedoeld voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS). Het Geneesmiddelenbureau heeft zijn advies na heronderzoek uitgebracht op 17 oktober 2024. Het Bureau had zijn oorspronkelijke advies uitgebracht op 27 juni 2024. Het bedrijf dat de autorisatie heeft aangevraagd voor Masitinib AB Science is AB Science.

Wat is Masitinib AB Science en waarvoor was het bedoeld?

Masitinib AB Science is ontwikkeld als geneesmiddel voor de behandeling van volwassenen met ALS. Het was bedoeld om te worden gebruikt in combinatie met riluzole (een ander geneesmiddel voor ALS). ALS is een progressieve ziekte van het zenuwstelsel, waarbij zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg die vrijwillige bewegingen controleren geleidelijk achteruitgaan, wat leidt tot verlies van spierfunctie en verlamming. Masitinib AB Science bevat de werkzame stof masitinib mesilaat en zou beschikbaar zijn als tabletten. Masitinib AB Science werd op 29 augustus 2016 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij zeldzame ziekten) voor de behandeling van ALS. Meer informatie over de aanwijzing als weesgeneesmiddel is te vinden op de website van het Bureau: ema.europa.eu/medicines/human/orphan-designations/eu3161722.

Hoe werkt Masitinib AB Science?

De werkzame stof in Masitinib AB Science, masitinib mesilaat, is een eiwitkinaseremmer. Dit betekent dat het specifieke enzymen blokkeert die bekend staan als eiwitkinases. Het blokkeren van deze enzymen beïnvloedt de activiteit van bepaalde cellen van het immuunsysteem (de natuurlijke afweer van het lichaam) die betrokken zijn bij ontstekingen. Door deze enzymen te blokkeren, werd verwacht dat masitinib mesilaat ontstekingen zou verminderen en zenuwcellen zou beschermen tegen schade, waardoor de verergering van ALS-symptomen zou worden vertraagd.

Wat presenteerde het bedrijf om zijn aanvraag te ondersteunen?

Het bedrijf presenteerde de resultaten van de belangrijkste klinische studie waaraan 394 volwassenen met ALS deelnamen. De patiënten kregen Masitinib AB Science of placebo (een schijnbehandeling) tweemaal per dag gedurende 48 weken. Alle patiënten kregen ook riluzole. De belangrijkste maatstaf voor de effectiviteit was de verandering gedurende 48 weken in de ALSFRS-R score, een maatstaf voor ALS-symptomen die het dagelijks leven van patiënten beïnvloeden.

Wat waren de belangrijkste redenen om de vergunning voor het in de handel brengen te weigeren?

Ten tijde van de initiële beoordeling was het EMA van mening dat de onderzoeksgegevens niet betrouwbaar waren, aangezien de bevindingen van inspecties van goede klinische praktijken (GCP), gecoördineerd door het EMA en andere regelgevende instanties, problemen met de uitvoering van de studie aan het licht hadden gebracht die niet voldoende konden worden aangepakt door het bedrijf. Daarnaast konden de voordelen van Masitinib AB Science niet overtuigend worden aangetoond; het onderzoek vond geen verschil tussen het geneesmiddel en placebo in de belangrijkste maatstaf voor effectiviteit voor de totale onderzoekspopulatie en had verschillende methodologische problemen. Deze bezwaren veranderden niet na herbestudering van de verstrekte gegevens en na raadpleging van een groep deskundigen op het gebied van neurologie en patiëntenvertegenwoordigers. Bij het nemen van zijn definitieve beslissing hield het Bureau ook rekening met informatie die door patiëntenorganisaties was verstrekt (zogenaamde interventies door derden). Daarom bleef het Geneesmiddelenbureau bij zijn standpunt dat de voordelen van Masitinib AB Science niet opwogen tegen de risico's en adviseerde het een vergunning voor het in de handel brengen te weigeren.

Heeft deze weigering gevolgen voor patiënten in klinische studies?

Het bedrijf heeft het Bureau geïnformeerd dat er geen gevolgen zijn voor patiënten in klinische studies met Masitinib AB Science. Als u deelneemt aan een klinische studie en meer informatie wilt over uw behandeling, spreek dan met uw studiearts.

Vertaling: ALS Liga - Anne
Bron: EMA website – referentie EMA/472277/2024 EMEA/H/C/005897