uniQure kondigt gunstige aanbeveling aan van Independent Data Monitoring Committee voor zijn Fase I/II EPISOD1 klinische proef van AMT-162 voor de behandeling van SOD1-ALS
14-02-2025
Onafhankelijke Data Monitoring Committee beveelt aan om door te gaan met dosisverhoging na geplande veiligheidsbeoordeling van eerste dosiscohort
Bedrijf verwacht inschrijving van tweede dosiscohort te starten in het eerste kwartaal van 2025
uniQure, een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën voor patiënten met ernstige medische behoeften bevordert, heeft aangekondigd dat de Independent Data Monitoring Committee (IDMC) voor EPISOD1, uniQure's Fase I/II klinische proef van AMT-162, een experimentele gentherapie voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) veroorzaakt door mutaties in het superoxidedismutase 1 (SOD1)-gen, de veiligheidsgegevens van 28 dagen van het eerste studiecohort heeft verzameld en beoordeeld. De beoordeling van de IDMC identificeerde geen significante veiligheidszorgen en adviseerde om door te gaan met de inschrijving in het tweede cohort.
"We zijn blij met de positieve uitkomst van deze eerste IDMC-bijeenkomst, die een betekenisvolle stap markeert in de klinische ontwikkeling van AMT-162 voor SOD1-ALS", aldus Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer van uniQure. "We zullen de studie blijven voortzetten en kijken ernaar uit om door te gaan met dosisverhoging in het tweede cohort van patiënten."
AMT-162 is een experimentele AAVrh10-gebaseerde gentherapie die een miRNA tot expressie brengt die is ontworpen om de expressie van het gemuteerde SOD1-eiwit te onderdrukken. Patiënten met SOD1-ALS brengen een verkeerd gevouwen SOD1-eiwit tot expressie. Dit verkeerd gevouwen eiwit is giftig voor motorneuronen en veroorzaakt degeneratie die na verloop van tijd leidt tot spierzwakte, verlies van functie en uiteindelijk de dood. AMT-162 kan een nieuwe eenmalige, intrathecale toegediende aanpak bieden om de progressie van SOD1-ALS te vertragen of te stoppen.
Over het klinische fase I/II-programma van AMT-162
EPISOD1 is een multicenter, open-label fase I/II-onderzoek van AMT-162 voor de behandeling van SOD1-ALS dat wordt uitgevoerd in de Verenigde Staten en bestaat uit drie dosis-escalerende cohorten met maximaal vier patiënten die elk een korte kuur immunosuppressie krijgen vóór en na een intrathecale infusie van AMT-162. De proef zal de veiligheid en verdraagzaamheid van AMT-162 onderzoeken en zal verkennende tekenen van werkzaamheid beoordelen door neurofilament light chain, een biomarker van neuronale schade, en SOD1-eiwit te meten. Aanvullende details zijn beschikbaar op www.clinicaltrials.gov (NCT06100276).
Vertaling: Gerda Eynatten-Bové
Bron: Persbericht uniQure
