Amyotrofische laterale sclerose: vergoeding Qalsody in de wacht, HAS eist meer klinisch bewijs

De Haute Autorité de Santé (HAS) in Frankrijk heeft onlangs Qalsody (tofersen) geweigerd, een innovatieve behandeling voor een zeldzame vorm van amyotrofische laterale sclerose (ALS) die gekoppeld is aan het SOD1-gen, maar blijft de aanvraag voor vergoeding onderzoeken. Hoewel deze weigering reacties heeft uitgelokt in de medische wereld en bij patiënten, blijft de HAS openstaan voor een herbeoordeling.

Qalsody, een uitstekende hoop voor ALS-patiënten

Qalsody, geproduceerd door het laboratorium van Biogen, richt zich op een specifieke genetische mutatie (SOD1) die aanwezig is bij ongeveer 1,6% van de Charcot-patiënten in Frankrijk, d.w.z. tussen 60 en 160 personen. De therapie werd in april 2023 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en in februari 2024 door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Het is gebaseerd op een antisense oligonucleotidetechnologie die ontworpen is om de niveaus van neurofilamenten, biomarkers die geassocieerd worden met neuronale schade, te verlagen.

In oktober 2024 weigerde de HAS echter een vergunning voor vervroegde toegang, met als argument dat de gegevens van de klinische studie in fase 3, die in 2022 werd gepubliceerd in het New England Journal of Medicine, geen significant voordeel aantoonden voor de klinische progressie van ALS. De resultaten van deze studie toonden geen significant voordeel op de ALS Functional Scale (ALSFRS-R), de belangrijkste maat voor klinische werkzaamheid.

Omstreden werkzaamheidscriteria en voortdurende evaluatie

De weigering van vroege toegang was voornamelijk gebaseerd op twee criteria waaraan Qalsody niet voldeed: een aangetoond klinisch voordeel en een verbetering van de patiëntenzorg. De HAS was van mening dat de beschikbare gegevens niet voldoende waren om een substantieel effect op de ziekteprogressie te garanderen. Hoewel Qalsody een effect liet zien op biologische markers, met name de afname van neurofilamenten, vertaalde deze verbetering zich niet in een tastbaar klinisch voordeel aan het einde van de klinische studie van 28 weken.

Ondanks dit eerste besluit sluit de HAS vergoeding van Qalsody via een andere standaard aanvraagprocedure niet uit. De besprekingen tussen de HAS en Biogen worden voortgezet met het oog op een verdere herziening. In deze context heeft de HAS zich bereid verklaard rekening te houden met alle nieuwe klinische gegevens die mogelijk worden ingediend en die een sprankje hoop bieden aan patiënten en families die getroffen zijn door deze verwoestende ziekte.

Publiek debat en toenemende druk van patiëntenverenigingen

Het besluit van de HAS heeft geleid tot een heftige reactie van de Association for ALS Research (ARSLA), die het besluit "wreed en onaanvaardbaar" vindt voor Franse patiënten. Geconfronteerd met deze situatie heeft de vereniging een petitie gelanceerd gericht aan president Emmanuel Macron, waarin wordt opgeroepen om de beslissing te herzien en Qalsody, dat al beschikbaar is in andere Europese landen zoals Duitsland en Italië, te vergoeden.

Dit debat benadrukt de complexe kwesties rond de toegang tot innovatieve behandelingen voor zeldzame ziekten. De komende weken zullen beslissend zijn, aangezien het nieuwe advies van de HAS van invloed kan zijn op de nationale strategie voor de zorg voor ALS-patiënten en mogelijk toegang kan bieden tot deze behandeling voor mensen die op therapeutisch gebied op een dood spoor zijn beland.

Bron: Caducee.net
Vertaling: Anne Jolie