Genervon biofarmaceuticals heeft GM6 meer dan tien jaar geleden ontdekt toen ze werkten op het identificeren van een "master regulator" van meerdere cellulaire routes die gebreken in het zenuwstelsel kunnen corrigeren. GM6 (ook wel GM604 genoemd) is een kort peptide afgeleid van de motoneuronotrophic factor (MNTF), een proteïne dat betrokken is bij de ontwikkeling van het embryo. Genervon beweert dat GM6 meer dan 4.000 verschillende genen, daarin de modulatie van meer dan 80 ALS-gerelateerde genen inbegrepen. Afgelopen december heeft Genervon aangekondigd dat GM604 de levensduur van SOD1 muizen met 30% verlengt, en het begin van de symptomen van ALS in deze muizen met 27% kan uitstellen. Genervon meldt nu extra spannend nieuws; ze hebben onlangs de goedkeuring van de FDA ontvangen voor het testen van GM604 in een fase IIa klinische studie in ALS. Genervon zal spoedig starten met het werven van 12 patiënten voor haar fase IIa studie op twee verschillende locaties: het Massachusetts General Hospital en het Columbia Medical Center in New York. Genervon ontving onlangs ook goedkeuring voor een fase II studie van GM6 in de ziekte Parkinson's, en zijn momenteel bezig met het werven van patiënten voor hun fase II studie in beroerte.

Bron: ALS Forum

Klinische studie test 'Master Regulator' in ALS

Genervon Biopharmaceuticals start een fase 2 studie om zijn experimentele drug GM604 te testen bij mensen met Amyotrofische Laterale Sclerose

Hoogtepunten van het artikel:
• Er is een fase 2 klinische studie voor het testen van de experimentele drug GM604 bij mensen met ALS, gestart in twee centra in de Verenigde Staten.
• De studie, die naar verwachting 12 volwassenen met ALS zal includeren, is ontworpen voor het testen van de veiligheid en verdraagbaarheid van GM604.

Er is een fase 2 klinische studie voor het testen van de experimentele drug GM604 bij mensen met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) gestart in twee studiecentra in de Verenigde Staten. Insluiten begint naar verwachting binnenkort.

De GM604-technologie, ontwikkeld door Genervon biofarmaceutica in Pasadena, Californië, is gebaseerd op "master regulators," moleculen gevonden in het vroege stadium van de menselijke ontwikkeling waaronder de ontwikkeling van het menselijk zenuwstelsel.

Volgens Genervon, heeft het GM604 molecuul een structuur identiek aan één van de negen actieve onderdelen van een neurotrofine genaamd motorneurontrophic factor (MNTF). Het bedrijf zegt dat het neuroprotectie biedt via controle en regulering van de talrijke ALS-geassocieerde genen en trajecten.

De studie, die naar verwachting 12 volwassenen met ALS zal insluiten, is ontworpen voor het testen van de veiligheid en de verdraagbaarheid van GM604. Aanvullende studie doelstellingen zijn onder andere de voortijdige bepaling van effecten van GM604 op de biomarkers van de ALS-ziekte en andere metingen van ziekte progressie.

Hoe deelnemen aan de fase 2 trial

Kandidaten voor deelname aan de studie moeten tenminste 18 jaar oud zijn en voldoen aan de criteria van El Escorial voor een definitieve diagnose van ALS. Ze moeten bovendien:
• kunnen voldoen aan studie procedures;
• medische toestemming hebben om een lumbale (onderrug) punctie te ondergaan voor het verzamelen van cerebrospinaal vocht;
• geen voorgeschiedenis hebben van leverziekte, ernstig nierfalen, diabetes, hart-en vaatziekten of kanker; en
• voldoen aan de aanvullende criteria.

Voor meer informatie, zie GM604 fase 2A gerandomiseerde dubbelblinde Placebo-gecontroleerde Pilot Trial in Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) , of zoek via het studie ID NCT01854294 op ClinicalTrials.gov

Vertaling: ALS Liga: Anne