Multicenter Trial die veiligheid test van Mexiletine in sporadische ALS

23-07-2013

De registratie is gestart van een fase 2 studie met een medicament dat gewoonlijk gebruikt wordt voor de behandeling van abnormale hartritmes maar die beloftevolle resultaten toonde in ALS muis studies.

Artikel samenvatting:
• Onderzoekers zoeken ongeveer 60 mensen met sporadische Amyotrofische Laterale Sclerose (sALS) om deel te nemen aan een fase 2 proef met mexiletine.
• De studie die op 10 plaatsen in de Verenigde Staten wordt uitgevoerd, is ontworpen voor de evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van het product bij mensen met sporadische ALS (waar er geen bekende familiegeschiedenis van de ziekte is).
• Mexiletine blokkeert natrium kanalen en is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration voor de behandeling van abnormale hartritmes (hartritmestoornissen).
• Preklinische studies met mexiletine behandeling verlengden de overleving in een muismodel van ALS.

Mexiletine is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration voor de behandeling van hartritme stoornissen. Het is ook gebruikt voor de behandeling van schade aan de zenuwen bij diabetes (diabetische neuropathie) en langdurige spiercontractie (myotonie) bij neuromusculaire aandoeningen. Het blokkeert natrium kanalen, de cellulaire poriën via dewelke natrium stromen.

Volgens de studiesamenvatting op de NEALS website, hebben studies aangetoond dat mexiletine de overleving verlengt in dierlijke modellen van ALS.

Hoewel mexiletine verkrijgbaar is op voorschrift, zijn de gevolgen ervan in ALS onbekend. MDA adviseert patiënten om niet met mexiletine te behandelen tot zijn veiligheid en doeltreffendheid in ALS is bewezen in klinische proeven. (Medicamenten voor hartritmestoornissen vergelijkbaar met mexiletine melden een verhoogd risico op overlijden of op een hartaanval, en mexiletine kan de kans op onregelmatige hartslagen verhogen.)

10 Amerikaanse studie sites

Onderzoekers van de studie willen ongeveer 60 mensen met sporadische ALS insluiten voor de 12 weken durende studie, die op 10 studie plaatsen in de Verenigde Staten zal worden uitgevoerd. Michael Weiss, die werkt op de Universiteit van Washington Medical Center en co-directeur is van het MDA/ALS centrum aldaar, is de hoofdonderzoeker van de studie. MDA financiert deze studie niet.

Deelnemers zullen willekeurig worden toegewezen aan één van de drie groepen. Één groep ontvangt een lage dosis mexiletine; de tweede ontvangt een hogere dosis; en de derde groep krijgt een placebo.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: MDA/ALS Newsmagazine

Share