Nieuwe ALSA medicijndoorlichting voor het zoeken naar nieuwe behandelingen voor ALS

Professor Roberta Friedman, Informatiecoördinator Onderzoeksafdeling ALSA

De ALS Association (ALSA) kondigde vandaag de financiering voor een samenwerkingsproject aan, dit project wil duizenden bestaande samenstellingen onderzoeken die mogelijk kunnen gebruikt worden bij de behandeling van ALS, ze gebruiken hiervoor uiterst kleine wormen die leven op laboratoriumschaaltjes en de aspecten van ALS vertonen.

De door de ALSA ter beschikking gestelde toelage ondersteunt de inspanningen van professor Richard Morimoto, dat heeft geleid tot een worm die het mutantgen SOD1 uitdrukt, dat verantwoordelijk is voor sommige erfelijke vormen van ALS. De onderzoekers verdenken de mutant SOD1 ervan de werking van de motorneuronen te dwarsbomen.

Morimoto, die werkzaam is aan de Noordwestelijke Universiteit van Evanston, wil samenwerken met Cambria Biosciences uit Woburn. Deze samenwerking wil zich toeleggen op het zoeken naar samenstellingen die de mogelijkheden van een cel veranderen, slecht geconstrueerde proteïne corrigeren of het verzenden naar de cellulaire afvalhoop.

De samenwerking met Cambria Biosciences zal ons toestaan om nieuwe veelbelovende samenstellingen sneller te identificeren die zich interfereren met het verschijnen van misvormde proteïnen en de bijbehorende cellulaire giftigheid die uiteindelijk het dier verlamt, zei Morimoto. Wij zijn zeer tevreden dat dit project de technische deskundigheid van Cambria in hoog doorgedreven doorlichting samenbrengt met onze kennis over het nieuwe dierlijke modelsysteem dat wij hebben opgezet.

Dr. Leo Liu, voorzitter van Cambria Biosciences, beaamde dat het werk van Dr. Morimoto de fundamenten heeft gelegd voor een nieuwe benadering in het ontdekken van een nieuwe behandeling voor ALS. Wij zijn zeer verheugd dat we dit onderzoeksproject samen met het ALSA en het laboratorium van Dr. Morimoto kunnen verwezenlijken.

ALSA steunt deze samenwerking door zijn programma om gevestigde onderzoekers aan te sporen zich bij het onderzoek naar efficiënte behandelingen voor ALS aan te sluiten.

De gezamenlijke onderzoeksinspanning, waarbij het ALS wormmodel word gebruikt, moet dienen om nieuw inzicht in het basisproces van de ziekte krijgen, en geschikte medicijnen te ontdekken.

In nauwe combinatie met het nieuwe initiatief van ALSA, Translational Research Advancing Therapy voor ALS (TREAT ALS), willen Morimoto en Cambria samenwerken met de TREAT ALS commissie om de beschikbare samenstellingen te herzien en een strategie uit te stippelen.

De millimeter lange worm, C.Elegans, wordt algemeen gebruikt in het laboratorium om genen te manipuleren en het resultaat te bestuderen in een levend organisme. Morimoto, een deskundige in de ziekte van Huntington en op het vlak van cellulaire reactie op beschadigde proteïnen, introduceerde het gen voor SOD1 in de worm, en kan zo de veranderingen in de proteïnen waarnemen in de transparante worm onder de microscoop, en ook de veranderingen in de manier van bewegen van de worm kan worden waargenomen, zodra het mutante gen SOD1 wordt uitgedrukt.

Met deze worm, en de deskundigheid van Cambria, willen de onderzoekers de bestaande samenstellingen doorlichten, en potentiële kandidaten voor de behandeling van ALS selecteren. Het succes van om het even welke veelbelovende samenstelling, uitgevoerd in het eerste en het tweede onderzoeksproces door de samenwerkende teams, zal dan leiden tot verdere proeven in een knaagdiermodel van ALS.

We zijn zeer verheugd om deze samenwerking tussen academici en biotechnologie aan te kunnen kondigen, en we geloven dat dit de juiste weg is om nieuwe behandelingen te vinden voor ALS, zei Lucie Bruijn van de ALSA.

Bron : www.alsa.org