Menselijke motorneuronen van stamcellen dienstig als hulpmiddel tot medicatieontwikkeling met financiering door de ALS Association

Roberta Friedman, Ph. D., Informatiecoördinator van de Onderzoeksafdeling

(Korte samenvatting: in een gerichte inspanning ter ontdekking van medicijnen, gefinancierd door TREAT ALS, zullen bedrijfseigen stamcellen en genmanipulatietechnieken gecombineerd worden in een zoektocht naar doelwitten voor potentiële therapieën voor de aandoening).

De ALSA is in partnerschap gegaan met twee biotechbedrijven om nieuwe stamcel- en genmanipulatietechnieken in te zetten bij het zoeken naar effectieve behandeling van de aandoening Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Deze investering van 3 miljoen U.S. dollar door het TREAT-programma van de ALSA (Translational Research Advancing Therapy for ALS - naar de patiënt omzetbare onderzoeksbevorderende behandeling voor ALS), is tot op heden hun grootste investering gericht op ontwikkeling van medicatie.

TREAT ALS zoekt nieuwe wegen naar behandelingen en zet een klinisch onderzoeksproces op poten dat klaar zal zijn als nieuwe potentiële behandelingen geïdentifieerd worden. Verscheidene klinische pilootstudies van bestaande potentiële behandelingen zijn reeds aan de gang met financiering door TREAT ALS.

De bedrijven Galapagos NV (Euronext en LSE: GLPG), en Stem Cell Innovations, Inc. (SCI, SCLL.OB) gaan in partnerschap met de ALSA. Het financieren zal gebeuren in stappen die afhangen van het succes van het bedrijf op specifieke punten van het project. Dit wordt dus gedreven door het bereiken van bepaalde mijlpalen.

“De unieke bekwaamheid van SCI om menselijke motorneuronen te screenen op grote schaal, en de doelwitontdekkingsmotor van Galapagos, zullen nieuwe benaderingen bieden om medicijnen te ontwikkelen die ALS zouden kunnen stoppen”, zei Lucie Bruijn, Directeur Wetenschap en Vice President van de ALSA, “Wij zien deze samenwerking als een belangrijk initiatief binnen de missie van de ALSA om voor ALS een behandeling te vinden en het leven met ALS te verbeteren.”

SCI heeft een bedrijfseigen stamceltechnologie gebaseerd op cellen die buiten de ban van de president vallen. De stamcellen zijn in staat motor neuronen te produceren die stevig kunnen groeien in het labo.

“De culturen van menselijke motor neuronen afgeleid van onze PluriCells vormen de basis van deze opwindende samenwerking”, zei Dr. James Kelly, CEO van Stem Cell Innovations. “ Wij zijn zeer gelukkig te kunnen samenwerken met de ALSA en met Galapagos op dit ontdekkingsproject.”

Galapagos N.V. heeft een technologie die grote aantallen genen alternerend inbrengt en verwijdert in/uit in het labo gegroeide cellen.

De technologie kan worden uitgevoerd met de cellen groeiend en reagerend in een vast aantal kleine kamers, die automatisch worden gescand door robot beeldvormende apparatuur, gedetermineerde functionele array analyse met hoge doorstroming.

Als het manipuleren van deze genen de cellen redt terwijl zij belast worden door blootstelling aan toxische factoren zoals een overmaat aan glutamaat of door onttrekken van ondersteunende moleculen, dan zouden deze genen doelwitten vormen waarop medicijnen kunnen worden gericht.

“Wij zijn fier te werken met de ALSA in het gevecht tegen ALS”, zei Onno van de Stolpe, CEO van Galapagos. “Deze samenwerking bouwt verder op zowel onze expertise aangaande het centrale zenuwstelsel als op onze sterke franchise in het werken met non-profit gezondheidsorganisaties teneinde ziekte-wijzigende doelwitten te identificeren voor nog openstaande medische noden.”

Bron: www.alsa.org

Vertaling: Hendrik Clara