ALSA financiert preklinisch project met als doel de levering van trofische factoren aan het ruggenmerg

De ALSA kondigt de financiering aan van een project dat zal pogen de haalbaarheid te testen van de directe levering aan het ruggenmerg van de steunende molecule, IGF-1, die beloftevol lijkt in het steunen van de motorneuronen die sterven in ALS.

Dr. Nicholas Boulis, onderzoeker bij de Cleveland Clinic, zal samenwerken met professor Eva Feldman van de Universiteit van Michigan, en professor Raymond Bartus, om aan te tonen dat de leveringsstrategie efficiënt en veilig is bij muizen en varkens, dat is een eerste vereiste voor men mag starten met menselijke klinische proeven.

Ceregene,Inc., uit San Diego maakt een virale vector die het gen voor IGF-1 in de lichaamscellen kan brengen. Dit project vult een ander lopend onderzoek aan over de haalbaarheid van virale vectorlevering van IGF-1 in de spier, daarbij ook gebruik makend van de samenstelling ontwikkeld door Ceregene.

Deze nieuwe inspanning, die injecties in het ruggenmerg impliceert, vertegenwoordigt een parallelle benadering om te proberen zoveel mogelijk trofische steun voor de motorneuronen te bereiken. Deze inspanning werd in werking gesteld om de mogelijkheid te maximaliseren voor een eventuele behandeling in menselijke proeven bij ALS patiënten.

Het is mogelijk dat beide benaderingen efficiënt kunnen zijn, maar het is ook goed mogelijk dat één aanpak misschien meer aangewezen is voor één type patiënt en de andere aanpak voor een ander type patiënt. Beide benaderingen zullen daarom worden geëvalueerd.

Trofische factoren zoals IGF-1 hebben sommige veelbelovende resultaten getoond in preklinische modellen van ALS. De klinische proeven hebben gemengde resultaten opgeleverd. De trofische factoren dringen niet makkelijk de hersenen of het ruggenmerg binnen, zodat nieuwe strategieën worden ontwikkeld om dit doel te bereiken.

Een manier om dit probleem te omzeilen is de directe levering door microinjectie rechtstreeks in het ruggenmerg. De technieken om dit veilig uit te voeren zijn voorhanden en de behandelingen zijn aangepast om de diepliggende gebieden van de hersenen te stimuleren die instaan voor pijncontrole en bewegingsstoringen. Boulis, een neurochirurg, wil deze benadering op varkens toepassen, die hebben een ruggenmerg dat van grootte vergelijkbaar is met dat van mensen. Men wil nu de aanvankelijke observaties uitbreiden om er zeker van te zijn dat de directe levering veilig is bij varkens, en efficiënt is in het ALS model bij ratten, zodat men de klinische studies in ALS patiënten kan toestaan.

De vector zal geleverd worden door een microinjectie elektrode die geplaatst wordt in het deel van het ruggenmerg dat de motorneuronen heeft. De bevindingen in de SOD1 muis tonen aan dat deze vector met het IGF-1 gen, indien ingespoten in de spier, de overleving kan verbeteren.

Bron: www.alsa.org

Vertaling: Kris Van Hespen