De ALSA kent de eerste TREAT ALS financieringen toe aan drie klinische projecten

07-01-2006

Professor Roberta Friedman, Informatiecoördinator Onderzoeksafdeling ALSA

Samenvatting : Twee klinische studies en een middel dat studieonderzoekers helpt zijn de eerste projecten die door het TREAT ALS worden gesteund, dit is het nieuwe initiatief van de ALSA dat vooruitgang beloofd in het vinden van ALS therapeutiek.

De ALS Association (ALSA) heeft drie voorstellen gefinancierd door zijn nieuw initiatief TREAT ALS. Translational Research Advancing Therapy voor ALS, een programma voor het ontdekken van medicijnen en een proces van klinische studies dat de ontdekking en het testen van potentiële therapie voor ALS versnelt.

Twee van de toelagen financieren klinische proeven die nieuwe therapeutische strategieën testen bij ALS patiënten in een vroeg stadium van de ziekte. Deze studies moeten nu door het FDA worden herzien en goedgekeurd alvorens er patiënten kunnen geselecteerd worden.

Een derde toelage moet de onderzoekers toelaten een belangrijke laboratoriumtest te verwezenlijken die moet aantonen of een kandidaatbehandeling doeltreffend het ziekteproces kan beïnvloeden.

Nieuwe kandidaten voor therapie

Deze proefstudie wil een nieuwe therapeutische aanpak testen, antisense genaamd, die op ALS wordt toegepast. ALSA financierde het basisonderzoek dat de mogelijkheden van de antisense moleculen aantoonde om de symptomen van ALS te verbeteren bij ratten die de ziekte modelleren. Na het ingrijpen in de met vloeistof gevulde ruimten van de hersenen van de rat, was de antisense behandeling efficiënt zelfs wanneer de behandeling startte na de tijd van het ziektebegin, een tijd die het meest relevant is voor de meerderheid van de ALS patiënten die pas worden gediagnostiseerd nadat de symptomen reeds duidelijk aanwezig zijn.

Deze inleidende studie bij ALS patiënten wil de veiligheid testen en zal ook de hoeveelheid bepalen waarmee de antisense samenstelling zal binnengaan en verdwijnen uit de lichaamsweefsels na de infusie door een uiterst kleine pomp in de vloeistof die het ruggenmerg omringt. Veiligheidgegevens gecombineerd met de gegevens hoe het lichaam reageert op het medicijn, moeten leiden tot het ontwerpen van een fase II/III behandelingsproef bij patiënten met een familiale vorm van de ziekte, die toe te schrijven is aan een mutatie in het gen voor de SOD1 proteïne.

De antisense proefstudie zal geleid worden door de onderzoekers Dr. Merit Cudkowicz van het Massachusetts General Hospital in Boston en Dr. Richard Smith van het Neurologisch Studiecenter in La Jolla, Californië.

Gecombineerde therapie in het versnelde klinische testen

Een tweede klinische studie gefinancierd door het TREAT ALS initiatief van de ALSA wil twee reeksen van combinatietherapie met elkaar vergelijken, beiden hebben aangetoond de overleving te verlengen bij knaagdiermodellen van de ziekte. Onderzoeker Dr. Paul Gordon, van de Columbia Universiteit in New York City, zal een nieuw proefontwerp uitvoeren om de beste behandelingscombinatie te identificeren die het verdient om verder getest te worden.

Indien blijkt dat geen van beide combinaties positief effect hebben in ALS, zullen de studieonderzoekers kunnen beslissen om enkel 120 patiënten in te schrijven. Deze afgeslankte klinische studie zou dan model staan voor toekomstige studies over klinische kandidaten voor ALS.

De medicijnen Celecoxib en Minocycline zullen beiden getest worden in combinatie met Creatine bij afzonderlijke groepen ALS patiënten. Indien één of beide combinaties een langzamer verlies van functies zou veroorzaken in vergelijking met een gekende controlegroep, dan zal het testen verder worden uitgebreid onder een fase III protocol met een placebocontrole.

Deze selectiestudie is een uitstekend voorbeeld hoe TREAT ALS zoekt naar middelen om het tempo van klinische ontdekkingen in ALS te versnellen, zei Bruijn.

Cruciaal hulpmiddel voor het laboratorium

Het derde project dat door TREAT ALS wordt gefinancierd wil een eenvoudige maar tot hiertoe niet beschikbare test verstrekken, om te zien of de niveaus van een therapeutische doelmolecule veranderd bij ALS patiënten. Deze laboratoriumtest die de metingen uitvoert van het doel, genaamd EAAT2 (Excitatory Amino Acid Transporter) kan dan tijdens klinische proeven worden gebruikt. De test zou kunnen bepalen of een medicijn werkelijk de productie van EAAT2 verandert bij individuele patiënten en zo nieuwe medicijnkandidaten duidelijker evalueert.

Bron: www.alsa.org

Share