UW wetenschappers vertragen ALS door stamcellen

UW wetenschappers hebben met succes de voortgang van ALS (Amyotrofische Laterale Sclerose) weten te vertragen door gebruik van bewerkte volwassen stamcellen van beenmerg door direct een groeifactor toe te dienen in verschrompelende spieren bij ratten.

Deze bevindingen werden donderdag gepubliceerd in het blad ‘Molecular Therapy’.

Hoewel het in een relatief vroeg stadium bevindt, geeft het onderzoek hoop dat dit proces ooit voor een nieuwe therapie zal zorgen voor mensen die lijden aan de verzwakkende en fatale ziekte, die veroorzaakt wordt het voortschrijdend verlies van motorneuronen en zijn verbinding met de spieren.

Er zijn momenteel geen werkzame behandelingen voor ALS.

“Ik wil de patiënten niet te veel verwachtingen geven,” zei Masatoshi Suzuki, de wetenschapper van UW-Madison, die de studie leidde vanuit het ‘Waisman Center’. “Maar tot nu toe toont de toepassing veel belofte”.

De studie steunt op een vorig onderzoek dat aantoonde dat motorneuronen, de sleutelcellen die de spieren verbinden met het centrale zenuwstelsel, beschermd konden worden door stamcellen die een sleutel groeicomponent droegen nl. glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF).

Vorig werk van Suzuki en Clive Svendsen, een professor neurologie aan UW-Madison, toonde dat transplantatie van neurale stamcellen in het ruggenmerg, de motorneuronen kon beschermen die aftakelen in een ALS rat model. Maar de motorneuronen verbonden zich nog steeds niet doeltreffend met de spieren die verzwakten door ALS.

In de nieuwe studie gebruikten Suzuki en zijn collega’s volwassen beendermerg dat bewerkt was om GDNF onmiddellijk in de spier vrij te geven als een soort van ‘Trojaans paard’ om een groei factor af te geven. In het verleden werd aangetoond dat beendermerg stamcellen op zich een mild effect hadden, mogelijk door hun eigen beschermende factor vrij te geven.

Maar in het nieuwe onderzoek vertraagden de wetenschappers de voortgang van de ziekte en verlengden ze de levensverwachting van de betroffen dieren. De groep uit Wisconsin rapporteerde dat de aangemaakte cellen goed overleefden wanneer ze in de spieren werden ingebracht en het aantal neuromusculaire verbindingen en motorneuronen in het ruggenmerg in de middelste fases van de ziekte aanzienlijk verhoogden.

“De positieve effecten die gerapporteerd werden in de studie waren niet zo groot”, zei Suzuki. “Maar ze zijn belangrijk. We zijn nu aan het werken om onze methode te veranderen en de positieve effecten te verbeteren.”

Hoewel de studie eens zou kunnen leiden tot behandelingen voor de ziekte, waarschuwde Suzuki dat nog veel werk moest gedaan worden vooraleer dit kon geprobeerd worden bij mensen.

Mede-auteurs van de nieuwe moleculaire behandeling zijn Jacalyn McHugh, Craig Tork, Brandon Shelley en Antonio Hayes, allen van UW-Madison; Ilaria Bellantuono van het Royal Manchester kinderhospitaal, United Kingdom; en Patrick Aebischer ven de ‘Ecole Polytechnique Fédrale de Lausanne’, Zwitzerland.

De nieuwe studie werd ondersteund dor de ‘ALS association’, het nationale gezondheidsinstituut, de universiteit van Wisconsin Foundation en de Les Turner ALS Foundation.

Vertaling: Doris Willaert

Bron: ALS Independence