ALS Therapie Ontwikkelingsinstituut Partners met klinische centra om pathologische mechanismen van ALS te ontwikkelen

Donor bloed en -weefsel stalen worden gebruikt om de moleculaire handtekening van de motor neuron ziekte te identificeren.

Het ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) kondigde vandaag de versnelling aan van het maken van een ALS biomarkeerder door het gebruik maken van bloedstalen die verzameld worden door een uitgebreid netwerk van klinische partners. Deze lopende projecten, die een deel zijn van het Instituut, zijn uitgebreide pogingen tot het identificeren van de gewijzigde uitdrukking van genen en eiwitten. De projecten lopen vanaf het begin en gedurende het ganse verloop van de fatale neurodegeneratieve ziekte die ook gekend staat als Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). De kennis opgedaan door dit werk zal cruciaal zijn tot het identificeren van potentiele biomarkeerders welke gebruikt kunnen worden voor de diagnose en voor het vaststellen van de evolutie van de ziekte. Het zal ook nuttig zijn, voor onderzoekers werldwijd, tot het ontwikkelen van doeltreffende therapiën. Om deelname van bijkomende ALS patienten te vergemakkelijken heeft ALS TDI voor kort protocols ingeleverd in verschillende bijkomende ziekenhuizen en klinieken waar bijkomende bloedstalen, alsook spier- en vetweefsel kan verzameld worden. Het programma is zo opgesteld dat alle ALS patienten opgenomen kunnen worden, onafhankelijk of het gaat om een sporadische of een heriditaire vorm van de ziekte.

“Deze types van lopende projecten, alleen mogelijk gemaakt door onze samenwerkingen met onze klinische partners, zijn beslissend tot het bepalen van moleculaire handtekeningen van deze extreem complexe ziekte. Het zorgvuldig verzamelen van deze biologische stalen verzameld door de samenwerking van onze klinische partners, alsook de relevante klinische informatie van elke patient is cruciaal voor het succes van dit project,” zei Steve Perrin, Ph.D., chief scientific officer van het ALS TDI.

ALS is een neurodegeneratieve ziekte resulterend in een progressieve verlamming met fatale afloop. De ziekte komt op zonder een identificeerbare reden. In de Verenigde Staten tast ze elke 90 minuten, zonder enige voorkeur, een nieuwe familie aan. Deze incidentie score is zo hoog als multiple sclerose. De typische overlevingsprognose daarentegen is slechts 2 tot 5 jaar vanaf de dag dat de diagnose gesteld werd. Op heden is er geen behandeling voor ALS gekend en is er slechts één FDA-goedgekeurd medicijn, met marginaal effect, voor het behandelen van de ziekte.

De data analyse van deze in ontwikkeling zijnde translatie database is reeds begonnen en zal vergeleken worden met de ALS TDI transcriptome database van de SOD1 muizen die vorig jaar verzameld werd. Tot op heden heeft het Instituut de werelds grootste collectie van informatie betreffende moleculaire veranderingen in het leiders muis model verzameld en geanalyseerd, in de hoop dat het fundamenteel pathologisch mechanisme van deze vernietigende ziekte vastgesteld kan worden. Deze lopende projecten werden mogelijk gemaakt door een belangrijk deel van een drie jarig, $18 miljoen fonds en wetenschappelijke samenwerking met het Muscular Dystrophy Association (MDA) en zijn Augie's Quest Initiatief, gestart begin 2007.

“We zijn blij deel uit te maken van dit project. Een project dat onze patienten de mogelijk geeft om deel te nemen aan deze heel balangrijke wetenschap. Door het samenwerken met ALS TDI maken een breed spectrum van mensen die leven met ALS nu deel uit in het ontwikkelen van therapiën,” zei Stanley Appel, M.D., mede stichter en mede directeur van het Methodist Neurological Institute in Houston, Texas.

Op het ogenblik van deze bekendmaking, had ALS TDI drie klinische lokaties geïdentificeerd waar bloed donaties en klinische informatie van ALS patienten verzameld worden; Methodist Neurological Institute, University of California – Irvine en Mount Sinai Medical Center. Mount Sinai heeft beide, de bloed en de spierweefsel protocols goedgekeurd. De drie klinieken zijn MDA/ALS centra. ALS TDI plant om verder te gaan met het versnellen van het biomarkeerders-programma en heeft verschillende bijkomende protocols voor herziening en goedkeuring ingeleverd in ziekenhuizen en klinieken in andere delen van de Verenigde Staten. ALS patienten en andere geïnteresseerden die meer willen weten worden aangespoord om contact op te nemen met Beth Levine, Senior Associate Scientist en Project Manager, via email op blevine@als.net of telefonisch op het nummer (617) 441-7200.

Over het ALS Therapy Development Institute

Het ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) ( www.als.net), gevestigd in Cambridge, Mass., bestuurd het werelds grootste wetenschappelijk- en ontwikkelings programma die zich uitluitend op ALS focuseert. In ALS TDI werkt een groep van meer dan 30 onderzoekers en wetenschappelijke technici die in naam van ALS patienten, nieuwe therapiën voor de behandeling en het uiteindelijk genezen van ALS hopen te vinden. Het nonprofit biotechnologisch instituut overtreft in het identificeren van nieuwe ziekte-doelen, in het ontdekken van complicaties die tegen deze doelen werken, en in het screenen van mogelijke behandelingen klaar voor klinische ontwikkeling.

Over Augie's Quest

Fitness pionier Augie Nieto startte Augie’s Quest ( http://www.augiesquest.org ) in samenwerking met de MDA’s ALS Afdeling. Nieto is een co-stichter en vorige president van het Life Fitness te Chicago, en voorzitter van het Octane Fitness. Hij en zijn vrouw, Lynne, helpen ook als co-voorzitters van de MDA ALS Afdeling. In Maart 2005 werd bij Nieto de ALS diagnose vastgesteld.

Over MDA

MDA ( http://www.mda.org ) is de werelds grootste leverancier van ALS diensten en stichter van de ALS wetenschap. Over de jaren heen spendeerde het $230 miljoen aan dit onderzoek. Het bestuurde 225 klinieken over het ganse land, van welke er 38 ALS specifieke onderzoeks- en behandelingscentra zijn.

Vertaling: Isabel Van Rie

Bron: ALS Independence