De doeltreffendheid van RNAi tegen ALS naar een voorbeeld-onderzoek verschenen in peer-beoordeeld tijdschrift ; RXi farmaceutisch bedrijf, uitsluitend vergunninghouder tot onderzoek

RXi Farmaceutica-onderneming, een toonaangevend bedrijf dat zich richt op RNA, heeft vandaag aangekondigd dat onderzoekbevindingen van RNA interferentie (RNAi) gebaseerd op intellectuele kenmerken uitsluitend onder vergunning

van RXi, gepubliceerd werden in de april 2008-uitgave van het besproken ‘PEER’, biologisch chemisch tijdschrift.

Het tijdschrift, “ Behandelend gen silencing geleverd door een chemisch aangepast

siRNA tegen mutant SOD1 vertraagt de voortgang van ALS”, werd uitgekozen tot biologisch chemisch tijdschrift van de week (JBC=Journal of Biological Chemistry).

Elke week selecteren JBC redactieleden en uitgevers artikels die in aanmerking komen voor de positie in de top 1% van de tijdschriften, die zij herzien op jaarbasis in betekenis en algemeen belang van Tijdschrift van de Week.

Het onderzoek werd uitgevoerd door de wetenschappers en RXi vakkundige raadgevers

Tariq M. Rana, PhD en Zuoshang Xu PhD en kollega’s van de Medische School van Massachusetts Universiteit (UMMS) en gedeeltelijk ondersteund door fondsgelden van de voormalige moedermaatschappij van RXi.

Het uitgegeven werk toont de remming aan van een gen (SOD1) dat een ondergroep van genetisch erfelijke ALS èn een vertraging tot aanvang van het eindstadium der ziekte in een ‘diermodel’ van ALS teweegbrengt. In januari 2007 kondigde RXi aan dat ze een overeenkomst gesloten hadden met UMMS tot het alleenrecht van onderzoek der technologie beschreven in het uitgegeven werk voor mogelijke therapeutische toepassingen.

“Op basis van dit werk, geloven wij dat ‘lange-termijntoediening’ van chemisch gewijzigde RNAi verbindingen naar het centrale zenuwstelsel potentieel veelbelovend kan zijn voor de behandeling van erfelijke ALS, veroorzaakt door SOD1 mutaties en andere chronische aandoeningen van het centrale zenuwstelsel,” zei Tod Woolf, Ph.D.,

directeur en CEO van RXi. “RXi vertrouwt op dit werk door de omzetting van de siRNA verbindingen beschreven in het tijdschrift naar ons eigen rxRNAtm-formaat, waarmee we méér verdraagzaamheid ondervonden met beginnende dierenproeven”.

Over RXi Pharmaceuticals Corporation

RXi Pharmaceuticals Corporation is een in ontdekkingsfase biofarmaceutisch bedrijf dat de ontwikkeling en mogelijke commercialisering van behandelingen nastreeft gebaseerd op gepatendeerde RNA interferentie (RNAi) voor de behandeling van ziekten bij de mens. RXi Farmaceuticals’ rxRNAtm- verbindingen onderscheiden zich van de

siRNA-verbindingen, door veel andere bedrijven gebruikt die RNAi behandelingen ontwikkelen.

RXi gelooft in een 100x méér aktiviteit, gebaseerd op zijn eigen intern onderzoek, dan de gebruikelijke siRNA (afhankelijk van de doelgroep locatie), bestand tegen Nuclease en gemakkelijk vervaardigd.

RXi Pharmaceuticals is van mening dat ze goed geplaatst zijn om met succes te concurreren in de RNAi-gebaseerde geneeswijze-markt omwille van zijn deskundige wetenschappelijke adviseurs, waaronder Dr. Craig Mello, ontvanger van de Nobelprijs

2006 voor zijn co-ontdekking van RNAi; een bestuursteam dat ervaren is in RNAi ontwikkelingsprodukten èn een vroege, sterke intellectuele eigendomspositie.

Over de Universiteit van Massachusetts Medical School

De Universiteit van Massachusetts Medical School, één van de snelst groeiende academische gezondheidscentra in het land, heeft een reputatie opgebouwd van wereldklasse als onderzoeksinstelling, samenhangende, opmerkenswaardige vooruitgang producerend op gebied van klinisch(ziektebeeld) en fundamenteel onderzoek. De Medische School ontvangt jaarlijks meer dan 176 miljoen $ voor financiering van onderzoek, waarvan 80% afkomstig is uit federale financieringsbronnen. Het werk van

UMMS wetenschapper Graig Mello, PhD, een onderzoeker van het prestigieuze Howard Hughes Medical Institute (HHMI) en zijn kollega Andrew Fire, PhD, destijds van het Carnegie Instituut van Washington, naar waar de ontdekking van RNAi werd bekroond met de Nobelprijs 2006 van de Fysiologie of Geneeskunde; geprezen als de “ Doorbraak van het Jaar “ door Science magazine (wetenschapsmagazine) in 2002.

Vooruitziende verklaringen

Dit persbericht bevat voortuitziende, veelbetekende verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act (Wet tot Hervorming) van 1995. Dergelijke verklaringen omvatten, maar zijn onbeperkt, meer uitleg omtrent toekomstige verwachtingen, plannen en verdere ontwikkeling van RXi Pharmaceutical Corporation’s produkten en technologieën . Deze vooruitziende verklaringen omtrent toekomstige verwachtingen, plannen en vooruitzichten tot ontwikkeling van RXi Pharmaceutical Corporation’s produkten en technologieën kunnen belangrijke risico’s, onzekerheden en veronderstellingen met zich meebrengen; met inbegrip van het - risico dat de ontwikkeling van onze RNAi-gebaseerde geneeswijze vertraagd kan worden of niet kan doorgaan zoals gepland en wij niet in staat zouden zijn tot de volledige ontwikkeling van enig RNAi-gebaseerd produkt – het risico dat het FDA-goedkeuringsproces kan worden vertraagd voor alle geneesmiddelen die we ontwikkelen en de mogelijkheid dat andere bedrijven of organisaties patent-rechten kunnen doen gelden die ons belemmeren onze produkten verder te ontwikkelen. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen met deze van RXi Pharmaceuticals Corporation rekening houdend met deze vooruitziende verklaringen. RXi Pharmaceuticals Corporation neemt het bijwerken van deze vooruitziende verklaringen niet op zich om geen veranderingen weer te geven in haar standpunt of gebeurtenissen of omstandigheden die plaatsvinden na de datum van deze publicatie.

Verklaring van afkortingen, vreemde woorden of uitdrukkingen :

RNA : ribonucleïnezuur (Engels : Ribo Nucleic Acid), kernzuur dat ribose bevat en o.a. erfelijke informatie uit cellen transporteert. Het bestaat uit ketens van nucleotiden. Deze zijn de bouwstenen van het genetisch materiaal. Door opeenvolging van de nucleotiden vormt zich een taal die alle genetische informatie in zich draagt.

RNAi : of RNA-interferentie. Interferentie = inmenging, tussenkomst. RNA-interferentie is een biologisch verschijnsel dat voorkomt bij alle organismen. RNAi speelt onder andere een rol bij de afweer tegen virussen. RNAi wordt ook vaak gebruikt in moleculair-onderzoek om genen uit te schakelen. Dit kan helpen om de functie van deze genen te achterhalen.

Gen Silencing : selectief uitschakelen van specifieke genen in zieke weefsels

siRNA : afbraak van het mRNA d.i. een coderend molecuul (de m staat voor messenger).

mRNA draagt de codes van instructies voor eiwitsynthese in de kern van het ribosoom.

Ribosoom : klein deel in de cellen waarop eiwitten worden gevormd.

Mutant of muteren : het plotseling optreden van een nieuw erfelijk kenmerk.

Gepatenteerd : met vergunningsakte

Pharmaceuticals : farmaceutisch, betreft geneesmiddelen

CEO : chief executive officer

SOD1 : het SOD1gen bevat instructies voor het maken van een enzym genaamd ‘superoxide dismutase 1’ dat overvloedig aanwezig is in de cellen doorheen het hele lichaam.Dit enzym neutraliseert energieke (=supercharged) zuurstofmoleculen

(=superoxide radicalen), die schade kunnen toebrengen aan de cellen indien hun niveaus niet gekontroleerd worden.

Nuclease : enzyme dat nucleïnezuren splitst. Nucleïnezuren zijn chemische verbindingen die in de cellen voorkomen.

FDA : Food and Drug Administration.

Vertaling: Agnes Bonnyns