Sangamo BioSciences kondigt therapeutische ZFP gegevens aan van een zenuw regeneratie programma bij Society for Neuroscience Meeting

Statistisch significante verbeteringen in functie en weefselconservatie met ZFP TF behandeling in ruggenmerg beschadigingsmodel

SAN DIEGO, PRNewswire-FirstCall/ -- Sangamo BioSciences, Inc. kondigde vandaag de presentatie aan van preklinische gegevens van zijn ZFP Therapeutic (TM) programma in zenuw regeneratie op Neuroscience 2007, de 37^ste jaarlijkse meeting van de Society for Neuroscience. Een statistisch significant effect op zowel herstel van de achterste ledematen functie en de conservatie van ruggenmergweefsel, werden gedemonstreerd in een strikt model van ruggenmerg beschadiging (SCI), gevolgd door een behandeling op het moment van beschadiging met een zink finger DNA-binding proteïne activator van endotheliale vasculaire groei factor (VEGF ZFP TF).

"We zijn opgewonden over deze statistisch significante verbeteringen in metingen van zowel zenuwgezondheid en, nog belangrijker, zenuw functie na behandeling met ons VEGF ZFP TF,” zegt Dale Ando, M.D. vice-president van Sangamo voor de therapeutische ontwikkeling en chief medical officer. “De gegevens die in deze studies zijn gegenereerd zijn consistent met andere gegevens van een verscheidenheid aan modellen die suggereren dat ons ZFP TF activator van VEGF expressie, regeneratieve effecten heeft op zenuwen, en de dichtheid van bloedvaten in en rond het behandelde weefsel vergroot.

Wij geloven dat deze effecten zich therapeutisch belangrijk zullen bewijzen in omstandigheden waar zenuwschade zich voordoet, alsook diabetes neuropathie, ALS, hartaanval en traumatische beschadiging in de hersenen, ruggenmerg en andere zenuwen. We zijn erg blij om samen te kunnen werken met Dr. Michael Fehlings, senior auteur van deze studie, die wereldbekend is voor zijn werk over SCI en die een significante klinische test ervaring heeft in dit gebied.”

Sangamo ontwikkelt momenteel SB-509, een plasmide formulering van ditzelfde ZFP TF, voor de behandeling van diabetes neuropathie, en heeft 2 draaiende fase 2 testen in dit gebied. Daarenboven, plant het bedrijf 2 nieuwe fase 2 testen te initiëren om haar ZFP Therapeutic te evalueren in stamcel mobilisatie en Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). ZFP activatie van VEGF-A is gedemonstreerd om angiogenese of bloedvatgroei te stimuleren, om directe neurotrofe en neurobeschermende eigenschappen te bezitten in verschillende modellen dit zenuw integriteit en gezondheid vaststellen, en die een belangrijke rol kunnen spelen in de stamcel mobilisatie en daarbij weefsel herstel.

Gegevens gerapporteerd in de presentatie van Neuroscience 2007

Dr. Fehlings et zijn collega’s hebben geobserveerd dat de administratie van de ZFP TF in het ruggenmerg op het moment van beschadiging, meetbare VEGF ZFP TF proteïnen produceert en verhoogde niveaus van alle grote iso vormen van de VEGF proteïne. Ze observeerden een overeenkomstig neurobeschermend effect met een statistisch significante vermindering in de zenuwweefsel-degradatie et in de post-beschadiging zenuwcel-dood alsook een statistisch significante verbetering in de conservatie van ruggenmergweefsel op de plaats van de beschadiging (P<0.005). Ze noteerden ook een verhoging in de bloedvatdichtheid rond de beschadiging. Belangrijk, in dit strikte model van SCI waar dieren een paraplegic post-injury hebben, vonden ze na verloop van tijd een statistisch significante verbetering (P<0.0001) van de functie van de achterste ledematen.

"In onze studies, heeft VEGF ZFP FT van Sangoma opmerkelijk positieve verbeteringen getoond in alle opgemeten parameters van dit model, " stelt Dr. Fehlings, M.D. Ph.D. senior auteur van deze studie. “De gegevens verkregen in ons preklinisch model lijken uiterst bemoedigend en we kijken ernaar uit om verder te werken met Sangoma om dit programma verder te zetten in onze klinische studies. We geloven dat deze VEGF-activerende ZFP TF aanzienlijke hoop met zich meebrengt als een unieke therapie voor ruggenmerg beschadiging en andere vormen van neurale beschadiging.”

Dr. Fehlings is hoofd van de Krembil Chair in “Neural Repair and Regeneration” aan het “Krembil Neuroscience Center” in het Toronto Western Hospital en de afdeling van Neurochirurgie, Faculty of Medicine, University of Toronto, Ontario, Canada. Hij is Scientific Advisory Council lid van de Christopher Reeve Foundation en een vooraanstaand expert in de moleculaire mechanismen en behandeling van SCI.

Dr. Fehlings gaf ook een presentatie getiteld "Nieuwe richtingen in de pathosfysiologie et behandeling van acute ruggenmergschade: mogelijkheid voor vertalingen van basis onderzoeksontdekkingen" die gegevens bevatte van zijn samenwerking met Sangamo. Dr. Fehlings was een uitgenodigd spreker op het symposium "Spinal Cord Injury: Time to Move?" dat doorging op maandag 5 november 2007.

Over ruggenmerg schade

Ruggenmergschade (SCI) is schade aan het ruggenmerg die resulteert in functieverlies zoals mobiliteit of gevoel. De “National Spinal Cord Injury Statistical Center (NSCISC)” schat dat er elk jaar ongeveer 11.000 nieuwe gevallen zijn, vooral bij jonge volwassenen. Het ruggenmerg is de grote bundel zenuwen die zenuwimpulsen draagt van en naar de hersenen en de rest van het lichaam. Het ruggenmerg hoeft niet aangetast zijn opdat er een functieverlies optreedt. Inderdaad, bij de meeste mensen met SCI, is het ruggenmerg intact, maar de schade eraan resulteert in functieverlies.

Symposium gesponsord door Sigma-Aldrich

Philip D. Gregory, D. Phil., Vice-President, Research bij Sangamo was uitgenodigd om te presenteren rond “Precisie opmaak van genome in stamcellen met kunstmatige zink vinger proteïnes,” op het satelliet symposium Neuroscience 2007, "Innovaties in stamceltherapie en cel biologie onderzoek", gesponsord door Sigma-Aldrich. Gregory erkende de recente voordelen van Sangoma in het wijzigen van menselijke genome in stamcellen. Het werk maakt mogelijk efficiënte generatie van stamcellijnen voor het gebruik als modellen voor menselijke ziektes voor medisch onderzoek en voor medicijntesten.

Over Sangamo

Sangamo BioSciences, Inc. spitst zich toe op de research en de ontwikkeling van nieuwe DNA-binding proteïnen voor therapeutische genregulatie en modificatie. Het meest geavanceerde ZFP Therapeutic (TM) ontwikkelingsprogramma is momenteel in fase 2 klinische testen voor de evaluatie van veiligheid en klinisch effect bij patiënten met diabetes neuropathie. Fase 1 klinische testen zijn bezig voor het evalueren van ZFP Therapeutic voor perifere vaatziekte. Andere therapeutische ontwikkelingsprogramma’s zijn gefocust op kanker en HIV/AIDS, neuronpathische pijn, zenuw regeneratie, ischemische hart ziekte en monogenische ziektes. De belangrijkste competenties van Sangamo laten de ontwikkeling toe van een klasse van DNA-binding proteïnen zoals zink finger DNA-binding proteïnen (ZFPs). Door het ontwikkelen van ZFP’s die een specifieke DNA sequentie herkennen, heeft Sangamo ZFP transcriptie factoren (ZFP TF (TM)) gecreëerd die genexpressie kunnen controleren en bijgevolg, cel functie. Sangamo ontwikkelt ook sequentiespecifieke ZFP Nucleases (ZFT(TM)) voor therapeutische gen modificatie als een behandeling voor een verscheidenheid aan monogene ziektes, zoals X-linked SCID en hemofilie, en voor infectieuze ziektes, zoals HIV. Sangoma heeft verscheidene Enabling Technology Agreements opgesteld met bedrijven die haar ZFP Technologie gebruikt voor de productie van proteïne geneesmiddelen. Voor meer informatie over Sangamo, kan je de website bezoeken op www.sangamo.com.

Dit persoverzicht kan vooruitkijkende statements bevatten gebaseerd op de huidige verwachtingen van Sangamo. Deze vooruitkijkende statements bevatten, zonder beperking, referenties naar het onderzoek en de ontwikkeling van nieuwe ZFP TFs en ZFNs als ZFP Therapeutics, applicaties van het technologieplatform ZFP TF van Sangoma en klinische testen van ZFP Therapeutics. Reële resultaten zouden materieel kunnen verschillen van deze vooruitkijkende statements door een aantal factoren, zoals technologische uitdagingen, onzekerheden rond de initiatie en de beëindiging van fases van klinische ZFP Therapeutic testen, het vermogen van Sangamo om commercieel rendabele producten te ontwikkelen en technologische ontwikkelingen door onze concurrentie. Kijk naar de SEC archivering van het bedrijf, en in het bijzonder, de risicofactoren omschreven in het jaarlijkse rapport over Form 10-K en haar meest recente kwartaal rapporten over Form 10-Q. Sangomo Biosciences, Inc. verondersteld geen verplichting om de vooruitkijkende informatie in dit persoverzicht te updaten.

"The reason most goals are not achieved is that we spend time doing second things first." Robert J. McKain

Vertaling: Joke Mulleners

Bron: ALS Independence