Nieuwe ziekte-aanpassende therapieën

Meer dan 130 jaar terug werd de motor neuron ziekte van het bovenste en onderste lidmaat, zogenaamd Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) voor het eerst beschreven. Helaas werd in die lange tussentijd enige kleine veranderingen in de ziekte of in zijn slechte prognose vastgesteld.

Veelbetekende vooruitgang werd geboekt. Hoewel, het is veeleer in het begrijpen van zijn pathofysiologie en in de symptomatische behandeling ervan. Ziekte veroorzakende mutaties werden vastgesteld en gebruikt om dierenmodellen te kweken. Andere geidentificeerde mutaties kunnen enkel in een bepaalde omgeving en op een bepaalde leeftijd de gevoeligheid verhogen en de ziekte veroorzaken. Een aantal van de “stroomafwaartse” moleculaire wegen werden geimpliceerd, inclusief transcriptionele stoornis, eiwit aggregaties, excitotoxiteit, mitochondriale disfunctie, oxidatieve stress, neuro-ontsteking, cytoskeletaal en axonaal transport verstoring, groeifactor dysregulatie en apoptose. Deze kennis leidde tot een ontzagwekkende “pijplijn” van kandidaat therapien die de hoop aanbieden op het uiteindelijk in staat zijn tot het boeken van een ALS-ziekte vooruitgang. Deze werden hierin beschreven en prioriteit gesteld alsook suggesties werden aangeboden om ze zorgvuldig door te filteren.

Vertaling: Isabel Vanrie