Eerste aanvang van het FDA-goedgekeurde ALS Stamcelproces

06-11-2009

De U.S. Food and Drug Administration (FDA) heeft ingestemd met een Fase I proces om ALS met ruggemergzenuwcellen te behandelen. Neuralstem, Inc., Rockville, Maryland, zal het proces doen opstarten en de veiligheid van Neuralstems cellen bestuderen, zowel als de vereiste procedures voor veelvuldige inspuitingen in de cellen, rechtstreeks in de grijze massa van de ruggegraat.

De instemming van de FDA betekent een belangrijke stap naar het leveren van regenerende medicijnen ivm. beschadigde zenuwcellen in de mens.

Dit is een bijzonder belangrijk proces dat de benadering van stamcellen op een strenge manier zal testen, zei dr. Lucie Bruijn, senior vice president, Research and Development van de ALS-vereniging. Dit is het eerste stamcellenproces bij ALS, en het zal vanaf het begin geleid worden om de veiligheid ervan bij de mens te onderzoeken.

Omdat dit proces aanvankelijk het bepalen van veiligheid en haalbaarheid gegevens beoogt bij het behandelen van ALS patiënten, hopen onderzoekers in staat te zijn om het vertragen van het ALS degenererend proces te kunnen meten.

Het proces zal geleid worden door dr. Eva L. Feldman, M.D., Ph.D., direkteur van de University of Michigan Health System ALS Clinic en van het Program for Neurology Research and Discovery, en dr. Jonathan Glass, directeur van het Emory Neuromuscular Laboratory en Direkteur van het Emory ALS Center, beiden ALS vereniging-gefinancierde onderzoekers en wereldberoemd voor hun studie en behandeling van ALS patiënten.

We zijn zeer opgewonden over dit klinisch proces, zei Feldman. Dit is een grote vooruitgang in wat nog steeds een lange weg zou kunnen zijn naar een nieuwe en verbeterde behandeling voor ALS. Bij onderzoek met dieren, beschermden deze ruggemergzenuwcellen risico motor neuronen en maakten tegelijk verbindingen met de neuronen controlerende spieren. We willen geen valse verwachtingen in het leven roepen, maar we denken dat deze stamcellen vergelijkbare resultaten kunnen scheppen bij patiënten met ALS, besloot dr. Feldman.

De ALS patiënten zullen behandeld worden door ruggemerginspuitingen van hun gepatenteerde menselijke neurale stamcellen.

Dit eerste proces dat aanvankelijk de veiligheid van de cellen en de chirurgische procedure zal evalueren, zal uiteindelijk bestaan uit achttien ALS patiënten met wisselende graden van de ziekte. De FDA heeft de eerste stap van het proces goedgekeurd, dat bestaat uit 12 patiënten die vijf-op-tien stamcel inspuitingen zullen krijgen in de lumbale zone van het ruggegraat. De patiënten zullen post-chirurgisch onderzocht worden op regelmatige tijdstippen, met een uiteindelijk overzicht van gegevens ongeveer 24 uur later. Nick Boulis, M.D., die in dit proces betrokken zal worden, werd gefinancierd door De Vereniging voor zijn preklinische studies die informatie voorzagen voor het ontwerp van het proces.

Neuralstems gepatenteerde technologie laat voor de eerste keer de mogelijkheid toe om zenuwstamcellen van het menselijk brein en ruggegraat in commerciële hoeveelheden te produceren en de mogelijkheid om de differentiatie van deze cellen in volwassen, psychologisch relevante menselijke neuronen en glia te controleren. Het bedrijf doelt op belangrijke centrale zenuwstelselziekten, zoals Ischemic Spastic Paraplegia, Traumatic Spinal Cord Injury, Huntingtons ziekte en ALS. Neuralstem plant een Fase I klinisch proces op te starten om ALS te behandelen met haar stamcellen.

Preklinisch werk heeft aangetoond dat Neuralstems cellen het leven van ratten met ALS verlengt (zoals het blad Transplantation, 16 oktober 2006, rapporteert , in samenwerking met John Hopkins Universiteit onderzoekers) en ook de verlamming bij ratten doet omslaan in geval van Ischemic Spastic Paraplegia (zoals gerapporteerd in Neuroscience, 29 juni 2007, in samenwerking met onderzoekers aan University of California San Diego).

Het onderzoekprogramma van de ALS vereniging brengt de beste wetenschappelijke geesten samen van de onderzoek- en biotechnische gemeenschappen om de aandacht te richten op het vinden van de oorzaak van ALS, efficiëntere behandelingen, en uiteindelijk, een geneeswijze. Wij financieren momenteel meer dan 80 studies over de hele wereld, in partnerschap met de beste geesten in de wetenschappelijke en biotechnische gemeenschappen.

Vertaling: Eric De Keyser

Bron: ALS Independence

Share