Een grondige Klinische Trial van Lithiumcarbonaat met Riluzole tegenover een Placebo met Riluzole toont geen voordeel bij ALS

26-10-2009

Dr. Francesco Fornai en zijn collega’s verbonden aan de Universiteit van Pisa, Italië brachten verslag uit van een piloot studie dat Lithiumcarbonaat bij een dagelijkse dosering van 300 - 450 mg (getitreerd naar een plasma niveau van 0,4 - 0,8 mEq / liter) in combinatie met Riluzole een groot positief effect bij mensen met ALS aantoonde (Formai, F., et al., Lithium vertraagt de progressie van Amyotrofische Laterale Sclerose. PNAS, 2008. 105(6): p. 2052 - 2057).

Om Lithiumcarbonaat verder te onderzoeken als een mogelijke behandeling voor ALS is er een grondige blinde trial nodig in meerdere centra. Een trial met Lithiumcarbonaat met Riluzole tegenover een Placebo met Riluzole werd uitgevoerd bij mensen met ALS in de V.S. en Canada. Deze studie gebruikte dezelfde dosering als bij de Italiaanse studie werd gebruikt. De studie werd uitgevoerd door de Northeast ALS (NEALS) en de Canadian ALS (CALS) Consortia en werd gesponsord door het National Institute of Neurological Disorders and Stroke (MNDS) van de National Institutes of Health, de ALS Association en de ALS Society van Canada. Deze unieke samenwerking tussen onderzoekers en financierende organisaties resulteerde in een nieuw studieontwerp en een vlotte realisatie van de trial om efficiënt te beantwoorden aan belangrijke klinische vragen. Studie leiders waaronder Drs. Swati Aggarwal, Lome Zinman, Jeremy Shefner en Merit Cudkowicz.

Een tussentijdse analyse werd uitgevoerd na de registratie van het 84 ste object en voorgelegd aan de NINDS Data and Safety Monitoring Board in september 2009. Op basis van deze tussentijdse analyse werd deze trial gestopt voor een futiliteit. Bij dit onderzoek is niet gebleken dat het eenzelfde gunstig effect had met betrekking tot Lithiumcarbonaat op de progressie van ALS dan bij de eerdere piloot studie die werd uitgevoerd in Italië.

Alhoewel de resultaten teleurstellend waren was het heel belangrijk voor de ALS gemeenschap om snel en efficiënt te bepalen of de grote voordelen die ze eerst in Italië konden waarnemen bij Lithium gekopieerd kunnen worden in een goed gecontroleerde trial. Met de voortdurende steun en inzet van vrijwilligers kunnen patiënten en onderzoekers zich nu richten op andere veelbelovende therapieën voor patiënten die ALS hebben.

Vertaling: Jan Van der Veken

Bron: ALS Independence

Share