Europese Commisie rijkt weer benoeming uit aan de KNS-760704 van Knopp Neurosciences in ALS

16-04-2009

Knopp Neurosciences Inc. (“Knopp”) kondigde vandaag aan dat de Europese Commissie (“EC”) KNS-760704 heeft benoemd als een weesgeneesmiddel voor de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose.

De beslissing van de EC, gebaseerd op een positieve opinie van het European Medicines Agency (EMEA), volgt op de benoeming van KNS-760704 als een weesgeneesmiddel voor de behandeling van ALS door de Amerikaanse Food and Drug Administration in 2007. KNS-760704 zit momenteel in fase 2 van de klinische testen voor ALS, een universele fatale neurondegeneratieve aandoening met beperkte behandelingsopties.

“We zijn erg opgetogen met de benoeming door de Europese Commissie van KNS-760704 als een weesgeneesmiddel en de erkenning van zijn potentieel om enig significant voordeel te zijn voor patiënten met ALS,” zei Michael Bozik, M.D., voorzitter en CEO van Knopp. “De benoeming van weesgeneesmiddelen zal onze inspanningen om een veilige en effectieve behandeling te ontwikkelen voor patiënten die lijden aan deze meedogenloze ziekte, significant vergemakkelijken.”

Om het onderzoek en de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren, heeft de Europese Unie (EU) een gecentraliseerde procedure vastgelegd voor de benoeming van weesgeneesmiddelen en levert ze stimulansen voor de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziektes. Bedrijven met een weesbenoeming voor een geneesmiddel, kunnen genieten van deze stimulansen die onder andere kostverminderingen inhouden, alsook een exclusiviteitperiode op de markt van 10 jaar volgend op de goedkeuring voor toegewijde producten, wetenschappelijk advies om de ontwikkeling te optimaliseren, en onmiddellijke toegang tot de gecentraliseerde procedures van de EMEA voor marketing autorisatie.

Knopp plant de initiatie van de fase 3 ontwikkeling van KNS-760704 in ALS later in 2009.

Over KNS-760704

KNS-760704 is een laag-moleculair-gewicht benzothiazole, die aangetoond heeft dat het de mitochondriale functie verbetert, en een significante celverdediging aanreikt in neuronen onder stress. De chirale pure vorm van de synthetische benzothiazole (6R)-2-amino-4,5,6,7-tetrahydro-6-(propylamino)benzothiazole, KNS-760704 is oraal biobeschikbaar, wateroplosbaar, renaal afscheidbaar, en slechts beperkt proteïne gebonden. In de fase 1 studies, is aangetoond dat de component veilig en goed verdragen werd bij gezonde menselijke onderwerpen. De fase 2 studies van KNS760704 in ALS zijn aan de gang. De component heeft een weesgeneesmiddel benoeming gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration en de Europese Commissie voor de behandeling van patiënten met ALS

Over ALS

Amyotrofische Laterale Sclerose is een snelle, universeel fatale neurodegeneratieve aandoening die gekarakteriseerd wordt door progressieve spierzwakte en verlies. ALS raakt volwassenen in de fleur van het leven en creëert een substantiële belasting voor de verzorgers. Het Amerikaanse voorkomen is ongeveer 20.000 en het globale voorkomen is ongeveer 2 per 100.000. Er is maar één geneesmiddel dat goedgekeurd is voor de behandeling van ALS. De levensverwachting na het begin van de symptomen is meestal tussen de 3 à 5 jaar.

Over Knopp Neurosciences Inc.

Knopp Neurosciences is een bedrijf dat geneesmiddelen ontdekt en ontwikkeld, gefocust op het leveren van doorbraakbehandelingen voor neurologische aandoeningen door innovatie, ervaring en partnerschap. De belangrijkste productkandidaat van het bedrijf is KNS-760704, een oraal biobeschikbare kleine molecule in ontwikkeling voor de behandeling van ALS. Het leiderschap van Knopp omvat ervaren neurowetenschap medicijnontwikkeling en de ontdekking van uitvoeringen die vroeger geassocieerd werden met grote farmaceutische bedrijven. De financiering van Knopp staat onder leiding van Saturn Capital Inc. van Boston als plaatsingsagent en Saturn Partners II als belangrijkste financier.

Dit persbericht bevat “vooruitstrevende statements,” waaronder statements over de geplande reguleringsaanvragen en klinische ontwikkelingsprogramma’s voor KNS-760704. Alle vooruitstrevende statements zijn gebaseerd op de huidige veronderstellingen en verwachtingen van het management en houden risico’s, onzekerheden en andere belangrijke factoren in, waaronder specifiek de onzekerheden inherent aan de klinische testen en de productontwikkelingsprogramma’s, de beschikbaarheid van financiering om verder onderzoek en studies te ondersteunen, de beschikbaarheid van potentiële beschikbaarheid van alternatieve therapieën of behandelingen, de beschikbaarheid van patent bescherming voor de ontdekkingen en de strategische allianties, als ook de bijkomende factoren die kunnen veroorzaken dat de eigenlijke resultaten van Knopp verschillen van onze verwachtingen. Er kan geen garantie zijn dat KNS-760704 succesvol zal ontwikkeld of geproduceerd worden of dat de finale resultaten van de klinische testen ondersteunend zullen zijn voor de regels voor goedkeuring vereist om het product op de markt te brengen. Knopp neemt geen verplichting op om zulke vooruitstrevende statements te reviseren of up te daten, als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen, of andere.

Vertaling: Joke Mulleners

Bron: ALS Independence

Share