GH niet werkzaam als ALS-behandeling Geen verschil tussen IGF-1 en placebo.

17-02-2009

Insulin-like growth factor type 1 verschafte geen voordeel voor patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose. Resultaten van een twee-jaar studie, gepubliceerd in Neurology, toonde geen effect van IGF-1 inzake vertraging van de spierzwakte in de aandoening.

“De ALS-gemeenschap roept om een antwoord of dit geneesmiddel werkt of niet”, vertelde Eric J. Sorenson, MD, afdelingshoofd en geassocieerd professor aan de Mayo Clinic, Rochester, aan Endocrine Today.

“De actuele behandelingsopties voor ALS zijn inadequaat, en meer effectieve behandelingen zijn levensnoodzakelijk”, zei hij in een press release.

Twee eerdere, kortere studies over IGF-1 in de behandeling van ALS hadden mekaar tegensprekende resultaten. Resultaten van een studie uitgevoerd in Noord Amerika toonde dat het geneesmiddel gunstig effect verschafte; maar resultaten van een andere studie uitgevoerd in Europa toonde geen effect.

Twee-jaar studie

Onderzoekers van de fase 3, gerandomizeerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie omvatte 330 patiënten met ALS in 20 medische centra. Zij wezen at random patiënten aan om tweemaal daags subcutaan ofwel placebo ofwel 0,05 mg/kg lichaamsgewicht humaan gerecombineerd IGF-1 te krijgen.

Na twee jaar behandeling rapporteerden de onderzoekers geen verschil tussen de behandelingsgroepen in de primaire resultatenmaatstaf – wijziging in manuele spiertestscore (0.44 U per maand met IGF-1 tegenover 0,39 U per maand met placebo; P=.529). Een secundaire resultatenmaatstaf — veranderingssnelheid in een functionele evaluatieschaal — was eveneens vergelijkbaar tussen de behandelingsgroepen (2.5 U per maand met IGF-1 tegenover 2.2 U per maand met placebo; P=.321). De onderzoekers rapporteerden ook geen verschil in tracheostomie-vrije overleving, een andere secundaire resultatenmaatstaf.

Oppervlakte onder de curve analyse verschafte geen significant verschil in progressiesnelheid van de spierzwakte (P=.455) of functionele raming (P=.314) tussen patiënten die IGF-1 of placebo ontvingen.

“Wij vonden dat er absoluut geen verschil was tussen de placebo en de behandelde groepen voor eender welk van de drie resultatenmaatstaven die we instelden; in feite, ze waren in essentie gelijk,” zei Sorenson.

De meest frequente bijwerking betrof thrombotische gebeurtenissen, waarbij de thrombotische gebeurtenissen in het algemeen frequenter waren bij patiënten die IGF-1 ontvingen vergeleken met placebo (11 vs. 9; P=.087). Toch waren ernstige thrombotische gebeurtenissen — gecombineerde thrombose van de diepe venen en pulmonaire embolen — gelijkaardig tussen de behandelingsgroepen. Bijkomen ervaarden patiënten toegewezen aan de IGF-1 groep significant meer hypoglycemische gebeurtenissen (21 vs. 9; P=.034).

“Er blijft een groot deel evidentie dat IGF-1 als groeifactor enig effect heeft op de neuronen. De vraag is nu, als we het geneesmiddel subcutaan geven zoals in de studie, of het dan wel geraakt waar we het willen hebben?” zei Sorenson. “Men heeft nog steeds de hoop in dit geneesmiddel niet opgegeven, maar zoekt nu naar alternatieve afleveringsplatforms.”

Vertaling: Hendrik Clara

Bron: ALS Independence

Share