Stamceltransplantatie kan helpen bij MS en ALS

In een recente Fase I/II studie kregen 34 patiënten met Multiple Sclerose (MS) of Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) een transplantatie van mesenchymale stromale cellen (MSC’s). Zij ervaren een stabilisatie en - in sommige gevallen - een verbetering. De resultaten van deze studie zijn gepubliceerd in het oktobernummer van de Archives of Neurology.

Neuroloog Dimitrios Karussis van de Hadassah Hebrew University Hospital in Jeruzalem en zijn collega’s injecteerden 15 MS-patiënten en 19 ALS-patiënten met MSC’s om de veiligheid en de haalbaarheid van intrathecale en intraveneuze toediening van autologe MSC's te evalueren in deze patiëntenpopulatie.

Tijdens de eerste zes maanden van observatie, bleven de gemiddelde scores van ALS-patiënten (Functionele Rating Scale) stabiel, terwijl de gemiddelde scores van MS-patiënten (Expanded Disability Status Scale) verbeterden. De regulatoire T-cellen namen procentueel toe en de proliferatieve lymfocytenrespons werd onderdrukt. Er waren geen ernstige bijwerkingen. Er waren wel kleine bijwerkingen te wijten aan de injectie, zoals voorbijgaande koorts en hoofdpijn.

"Transplantatie van MSC's bij patiënten met MS en ALS is een klinisch haalbaar en relatief veilige procedure en induceert onmiddellijke immuun-modulerende effecten," schrijven de auteurs.

Veiligheid en immunologische effecten van mesenchymale stamcellen transplantatie bij patiënten met Multiple Sclerose en Amyotrofische Laterale Sclerose

Doelstelling Het evalueren van de haalbaarheid, de veiligheid en immunologische effecten van intrathecale en intraveneuze toediening van autologe mesenchymale stamcellen (MSC's) (ook wel mesenchymale stroma cellen genoemd) bij patiënten met multiple sclerose (MS) en amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Design Een fase I/II open klinische veiligheidsstudie.

Patiënten Vijftien patiënten met MS met een gemiddelde Expanded Disability Status Scale (EDSS) score van 6,7 en 19 met ALS met een gemiddelde Amyotrofische Laterale Sclerose Functionele Waardering Schaal (ALSFRS) score van 20,8 werden ingeschreven.

Interventie Na cultuur werden gemiddeld 63,2 x 10⁶ (2.5 x 10⁶) mesenchymale stamcellen intrathecaal (n = 34) en intraveneus (n = 14) ingespoten. In 9 gevallen werden de MSC’s magnetisch gelabeld met de superparamagnetische ijzeroxide ferumoxides (Feridex).

Belangrijkste resultaatmetingen De belangrijkste resultaatmeting was het registreren van bijwerkingen. Opvolgmetingen ( ≤ 25 maanden) waren de evaluatie van negatieve bijwerkingen, neurologische beoordeling van de handicap door middel van de EDSS, magnetische resonantie beeldvorming om onverwachte ziektebeelden uit te sluiten en de gelabelde stamcellen te volgen, en immunologische tests om de korte termijn immuun-modulerende effecten van MSC transplantatie te beoordelen.

Resultaten 21 patiënten hadden injectie-gerelateerde bijwerkingen bestaande uit voorbijgaande koorts en 15 patiënten meldden hoofdpijn. Er werden geen ernstige nadelige bijwerkingen gerapporteerd tijdens de opvolging. De gemiddelde ALSFRS score bleef stabiel tijdens de eerste 6 maanden van observatie, terwijl de gemiddelde EDSS-score verbeterde van 6.7 tot 5,9. Magnetische resonantie beeldvorming visualiseerde de MSC’s in de occipitale hoorns van de hersenkwab, met vermelding van de mogelijke migratie van de gelabelde cellen naar de hersenvliezen, de subarachnoïdale ruimte, en het ruggenmerg. Immunologische analyse toonde een toename van het aandeel van de CD4⁺CD25⁺ regelende T-cellen, een daling van de proliferatieve respons van lymfocyten, en de expressie van CD40⁺, CD83⁺, CD86⁺ en HLA-DR op myeloïde dendritische cellen 24 uur na de MSC transplantatie.

Conclusie Transplantatie van MSC's bij patiënten met MS en ALS is een klinisch haalbare en relatief veilige procedure en induceert onmiddellijke immuun-modulerende effecten.

Studie Registratie clinicaltrials.gov Identifier: NCT00781872

Vertaling: Koen De Vleeschauwer