Biogen Idec en Knopp Neurosciences kondigen fase 3 klinische studie met Dexpramipexole (KNS-760704) aan
22-09-2010
In een gezamenlijk persbericht van 18 augustus 2010 kondigen de Amerikaanse pharma/biotech bedrijven Biogen Idec en Knopp Neurosciences een exclusieve wereldwijde licentieovereenkomst aan. Biogen Idec zal hierdoor Dexpramipexole (KNS-760704), dat door Knopp Neurosciences tot een succesvolle fase 2 klinische studie werd ontwikkeld, aan een grootschalig fase 3 klinisch studieprogramma onderwerpen en potentieel commercialiseren. Aanvang van deze studie is voorzien in de eerste helft van 2011.
KNS-760704 is de chiraal zuivere vorm van Dexpramipexole, een laag moleculair gewicht benzothiazole die de functie van mitochondriën verbetert en cellulaire bescherming biedt aan neuronen onder stress. De molecule heeft de status van weesgeneesmiddel in ontwikkeling verkregen van zowel de U.S Food and Drug Administration als het European Medicines Agency voor behandeling van patiënten met ALS.
In een fase 1 klinische studie werd door Knopp Neurosciences de veiligheid en verdraagbaarheid van het product aangetoond in gezonde vrijwilligers. In een tweedelige fase 2 klinische studie (gerandomiseerd, bubbel-blind, placebo-gecontroleerd) werd KNS-760704 vervolgens getest in een beperkte groep ALS patiënten over een tijdsperiode van negen maanden. De studie toonde aan dat KNS-760704 eveneens goed wordt verdragen door ALS patiënten. Bovendien werden statistisch relevante beloftevolle observaties waargenomen dat de molecule dosis-afhankelijk de achteruitgang van functionaliteit (gemeten op de ALS Functional Rating Scale-Revised) en van vitale capaciteit (respiratoire sufficiëntie) kan afremmen, en positieve effecten op overleving kan bewerkstelligen.
De wereldwijde multi-center fase 3 klinische studie dient deze gegevens in een grote groep ALS patiënten te bevestigen en uit te breiden.
Vertaling: Dirk De Valck
bron: www.biogenidec.com
