Kliniek neemt deel aan stamcel trial

In een klinische trial, de eerste van zijn soort die door de federale overheid in de US goedgekeurd werd, zullen patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) behandeld worden met hun eigen stamcellen. Het verhoopte doel is om de vooruitgang van deze fatale, neurodegeneratieve ziekte af te remmen. TCA Cellular Therapy uit Covington, een privaat stamcel onderzoek- en ontwikkelingsbedrijf, heeft de eerste van zes deelnemers ingeschreven voor fase 1 van de trial. Deze trial werd recentelijk goedgekeurd door de US Food and Drug Administration (FDA). “Wat we verwachten van de trial is dat deze veilig zal zijn en dat de vooruitgang van ziekte zal vertraagd worden.” Dit vertelde Dr. Gabriel Lasala, de medische directeur van het bedrijf, aan hen die recentelijk aanwezig waren op een bijeenkomst van de locale steungroep van de ALS Association, afdeling Louisiana/Mississippi.

TCA Cellular Therapy verwacht ook een beperkte verbetering van de effecten van ALS, maar er wordt geen genezing verwacht, zegt Lasala. “ Met de technologie die momenteel beschikbaar is in de wereld, is er geen genezing met stamcellen op dit moment. ,” zegt hij. ”Misschien in de toekomst.”

Toch zijn ALS patiënten, hun familie en anderen sterk geïnteresseerd in deze nieuwe trial. “We zijn allemaal heel opgewonden hierover,” zei Renee Lowery, directeur van de patiëntendiensten van de La./Miss. afdeling van de ALS Association. “Dit is heel beloftevol,” zegt ook Niki McWilliams, uit Breaux Bridge. Zij was aanwezig op de bijeenkomst van de steungroep van 15 maart. Zij kreeg de diagnose ALS 10 jaar geleden, zegt ze.

Deze maand had Lasala ook een ontmoeting met andere ALS steungroepen in Covington en New Orleans om informatie te delen over de trial met mensen die eventueel geïnteresseerd zijn om zich kandidaat te stellen om deel te nemen.

ALS tast de zenuwcellen aan in de hersenen en het ruggenmerg, en tast zo de spieractiviteit aan en leidt uiteindelijk tot verlamming, volgens de ALS Association.

De symptomen kunnen beginnen in de spieren die gebruikt worden voor de spraak, het slikken of in de handen, armen, benen en voeten. De gemiddelde overlevingstijd is drie tot vijf jaar, volgens de ALS vereniging, hoewel ook veel mensen nog 10 of meer jaar verder leven. Van een klein aantal mensen is geweten dat de ziekte verminderde of de vooruitgang stopte. “Het is een heel verwoestende ziekte voor de patiënt en zijn familie,” zegt Janet Jones, Ph. D., operationeel directeur van TCA Cellular Therapy. Jones verloor haar schoonbroer aan de ziekte, ongeveer een jaar geleden, op de leeftijd van 45 jaar, vertelt ze.

Een andere trial, die gelanceerd werd door een ander bedrijf en nog steeds bezig is, gebruikt embryonale stamcellen om ALS te behandelen, volgens TCA Cellular Therapy.

Deze nieuwe trial, goedgekeurd door de FDA midden januari, is volgens een nieuwsbericht van het bedrijf het eerste om de volwassen stamcellen van de patiënt zelf te gebruiken. Als practiserend cardioloog is Lasala al lang geïnteresseerd in stamcellen onderzoek met gericht op cardiavasculaire ziektes, vertelde hij het publiek vorige week. Hij werkt samen met Jose Mingueel, Ph.D., wetenschappelijk directeur van TCA Cellular Therapy en celbioloog, om vijf klinische trials te lanceren, die ook gebruik maken van de stamcellen van de patiënt zelf, met als doel hartziektes en perifere vasculaire aandoeningen te behandelen. De nieuwe trial is de eerste neurologische trial voor het bedrijf; de tweede – voor kwetsuren aan het ruggenmerg – wordt momenteel bekeken door de FDA, volgens de nieuwsrelease van het bedrijf. In de ALS trial zullen stamcellen verzameld worden van het heupbeen van de patiënt – de patiënt krijgt een kalmeringsmiddel en plaatselijke verdoving voor een pijnvrije procedure, zegt Lasala. De stamcellen worden dan “vermenigvuldigd” in het labo gedurende een periode van ongeveer 21 dagen en worden dan geïnjecteerd in het ruggenmerg van de patiënt. Stamcellen “kunnen zichzelf vernieuwen door celdeling en kunnen differentiëren in verschillende stoffen,” zegt Lasala. De stamcellen die gebruikt worden in de trial, genaamd mesenchymale stamcellen, kunnen myeline vormen, het omhulsel rond neuronen, en ook signalen uitsturen welke helpen om beschadigde cellen te helen, zegt Jones. Aan de trial zullen mannen en vrouwen, ouder dan 18 jaar, deelnemen die matige tot ernstige ALS hebben en een evolutie hebben van de ziekte langer dan 6 maanden en korter dan 3 jaar, volgens Lasala.

Sommige factoren welke een persoon uitsluiten van deelname zijn o.a. een ziekte of medicijn die het beenmerg aantast; een bloedziekte; HIV; huidige rookgedrag of actief drug of alcohol verslaving, zegt Lasala.

Hoewel er slechts 6 personen in fase 1 van de trial zullen deelnemen, verwacht het bedrijf dat er 30 tot 60 deelnemers zullen zijn in fase 2, zegt hij. Het bedrijf heeft ook een aanvraag ingediend bij de FDA voor 'uitgebreide toegang', ook “compassionate use” genaamd, welk het mogelijk zou maken dat ook patiënten buiten de trial de behandeling zouden kunnen krijgen, zegt Lasala. In deze gevallen echter, zegt hij, zullen de verzekeringsmaatschappijen de kosten niet terugbetalen van het medicijn dat onderzocht wordt. De kost is momenteel nog niet volledig gekend en wordt beïnvloed door de beslissingen van de FDA.

Een van de deelnemers van de bijeenkomst was Donald Mayeaux uit Prairieville. Hij was samen met zijn vrouw en dochter komen luisteren naar de uiteenzetting. Mayeaux vertelde dat hij de diagnose van ALS slecht 2 weken geleden kreeg, nadat hij als symptomen onduidelijke spraak, spiertrekkingen en kortademigheid had. Hij is een wetenschapper en uitvinder, wiens bedrijf, gevestigd in Gonzales, voorziet in analytische producten for de natuurgasindustrie. Hij wordt behandeld in het Methodist Hospital in Houston, waar er ook een ALS kliniek is. “Ik heb mezelf toegelegd om zoveel mogelijk te leren over ALS” zegt hij.

Vertaling: Erika Mackelberghe

Bron: ALS Independence