Nieuwe ALS behandeling geeft hoop

Nieuwe ALS behandeling geeft hoop

“Het was 27 augustus 2009 - de dag die ons leven voor altijd veranderde toen hij de diagnose kreeg” , zei Christine Jourdan, vrouw van de 61-jarige ALS patiënt en tot voor kort, brandweerman, Dudley Jourdan uit Covington.

Jourdan, zijn vrouw, dochter en kleindochter waren bij de onthulling van de ALS protocol aankondiging door Dr. Gabriel Lasala voor de behandeling van de ziekte ALS. De aankondiging werd gedaan op een bijeenkomst van de ALS steungroep in Covington op maandagavond.

Tot nu toe zijn de spraak van Jourdan en enkele motorische vaardigheden aangetast. Maar de toekomst boezemt zijn familie angst in. ALS, Amyotrofische Laterale Sclerose, is een progressieve neurologische ziekte die de zenuwcellen aantast in de hersenen en het ruggenmerg. Wanneer de neuronen sterven verliezen de hersenen hun mogelijkheid om spierbewegingen te controleren en aan te sturen. In sommige gevallen kan het zijn dat patiënten getroffen worden door verlamming en sterven.

Vroege symptomen houden onder andere in dat spierzwakte zich manifesteert bij spreken, slikken en ademen. Alhoewel er geen behandeling is vertraagt het medicijn Riluzole de progressie van de ziekte.

Plaatselijk is er een klinisch protocol dat is goedgekeurd door de FDA en dat mogelijk een revolutionaire behandeling kan bieden voor de ziekte.

De protocol behandeling van Lasala zal gebruik maken van mesenchymale stamcellen die afkomstig zijn van het beenmerg van de patiënt. Nadat de cellen zijn vermenigvuldigd tot ongeveer 50 miljoen in aantal worden ze geïnjecteerd in de lumbale regio van de wervelkolom, dit is een methode die te vergelijken is met een spinale boring.

Lasala hoopt dat de cellen, die het vermogen hebben om zichzelf te vernieuwen alsook om zich te differentiëren in verschillende soorten cellen, zullen differentiëren in oliogodrocyte cellen om de anoxale groei van de gliale functie te vergemakkelijken. De afgescheiden neurotransmitters vangen het tekort op en daardoor vertraagt het degeneratieve proces.

“Dit is geen genezing” , benadrukt Lasala. “Maar het zou de progressie van de ziekte vertragen en de patiënt zou mogelijk beterschap ondervinden” .

Lasala’s klinisch onderzoek is de enige van zijn soort in de wereld, met een protocol dat loopt aan Emory en dat gebruik maakt van allogene (foetale) stamcellen die geïnjecteerd worden in de grijze materie, dit vereist 5 a 10 injecties. Een andere studie is er in Israël die nog niet is goedgekeurd tot dusver in dat land.

Lasala’s procedure is goedgekeurd door de FDA voor het fase I protocol voor zes patiënten. Zodra de veiligheid van de behandeling is vastgesteld gaat men van start met het fase II onderzoek zodat meer patiënten behandeld kunnen worden als deel van de studie.

Bij fase I zullen alle zes patiënten de stamcellen krijgen en Lasala ’ s behandeling.

Patiënten die deelnemen aan het fase II protocol, 30 - 60 onder hen, zullen worden verdeeld in twee groepen. Eén groep zal een placebo ontvangen en de andere groep zal de stamcelbehandeling krijgen, zoals gewoonlijk bij wetenschappelijke studies. Tijdens het fase II onderzoek zal men uitgebreide toegang geven zodat de behandeling beschikbaar komt tegen een kostprijs bepaald door de FDA. Er zijn geen kosten voor de patiënt wanneer hij deelneemt aan het protocol.

Personen die aan het fase I protocol wensen deel te nemen moeten voldoen aan de volgende geïntegreerde criteria: een volwassen man of vrouw die ouder is dan 18 jaar, een goed begrip hebben van het protocol en bereid zijn om deel te nemen, een matige tot ernstige diagnose gekregen hebben van ALS, een vitale capaciteit hebben van 50 procent van de vooropgestelde waarde, de diagnose gekregen hebben over 6 maanden maar ook niet langer dan 36 maanden, een hematocriet van 30 procent met een aantal bloedplaatjes van ten minste 100.000 en een INR op of onder 1,5.

Bovendien kunnen kandidaten van het protocol die geen enkele van de volgende maar een aanverwante ziekte hebben die op het beenmerg van invloed is zoals de lymfoproliferatieve ziekte (lymfomaan), met riluzole starten vier weken na het begin van de studie en op elk moment gedurende de studie, ook patiënten met hemofilie of de aan bloed onderhevige stoornissen, bekende overgevoeligheid aan foetaal serum, HIV infectie, serum cretonne moet groter zijn dan 3.0 bij gevallen die niet betrokken zijn bij hemodialyse.

Ook mogen patiënten geen huidinfectie hebben op de injectieplaats of een andere stelselmatige infectie, ze mogen niet roken, geen actieve drugs- of rookverslaving hebben, niemand mag zwanger zijn of borstvoeding geven, of een conditie waarbij de voornaamste onderzoeker van mening zou zijn dat ze ongeschikt is voor de studie.

Terwijl de meesten onder ons niet weten wat de aard is van sommige criteria is de terminologie maar al te bekend voor mensen met de ziekte.

Lasala verwacht dat de studie veilig zal bevonden worden en nadien overgaan naar fase I en fase II en dit veel sneller dan de 12 maanden die door de FDA werd vooropgesteld.

“Dit zal de ziekte afremmen met een lichte verbetering voor de patiënt, maar het biedt geen genezing, de patiënt zal niet terugkeren naar zijn vroegere situatie. Ik denk niet dat dit ALS kan genezen met de technologie die nu beschikbaar is” , zei Lasala.

Lasala heeft momenteel zeven protocollen die in de pijplijn zitten, de meeste hebben betrekking op hartfuncties. Het achtste protocol wacht op een goedkeuring door de FDA en zal handelen over ruggenmergletsels.

Hij verwacht dat dit protocol in een “stroomversnelling” komt en een uitgebreide toegang kortelings beschikbaar is door de FDA. Die uitgebreide toegang zal de patienten toelaten aan de procedure deel te nemen tegen een kostprijs die door de FDA bepaald zal worden. Lasala waarschuwt dat stamceltherapie duur is door de technologie die erbij betrokken is. Bij farmaceutisch (geneesmiddelen) onderzoek compenseren de investeerders veel van hun kosten omdat het eindresultaat een rendement op hun investering geeft.

In tegenstelling tot geneesmiddelen staan stamcellen niet voor jaren op een plank, ze worden bewaard en gehandhaafd in laboratoria wat zeer kostelijk is.

Jourdan hoopt dat hij mag deelnemen aan het eerste protocol. Omdat hij de diagnose zes maanden geleden kreeg is hij een ideale kandidaat. En hij is er een die een “aas uit zijn mouw kan toveren” - zijn kleindochter Cara van 12 heeft inspiratie opgedaan door haar grootvader en wil in de toekomst microbioloog worden zodat ze een behandeling kan vinden voor hem en de anderen.

Vertaling: Jan Van der Veken

Bron: St. Tammany News