Dokters bestuderen de effecten van een antibioticum bij patiënten met ALS

Ongeveer 600 patiënten over het hele land kunnen bij de eerste zijn om te weten of een antibioticum de sleutel vormt tot het afremmen van de vooruitgang van een ongeneeslijke, degeneratieve zenuwziekte, alombekend als Amyotrofische Laterale Sclerose.

Een dokter in Fresno, Californië, is één van de dokters die patiënten inschrijft met ALS (Amyotrofische Laterale Sclerose) in een nationale klinische test om de voordelen van ceftriaxone te bestuderen, een antibioticum dat intraveneus gegeven wordt om bacteriële infecties te bestrijden.

De ziekte tast motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg aan, deze controleren de spieren. Wanneer de ziekte vordert, sterven de zenuwen af en verlamming treedt op.

Onderzoek heeft al aangetoont dat ceftriaxone, een lid van de antibioticumgroep cephalosporin, de cellen van de moterzenuwen lijkt te beschermen tegen beschadiging, zei Dr. Jeffrey Rosenfeld, hoofd van neurologie aan de universiteit van Californië, San Fransisco-Fresno medisch educatief programma. Het geneesmiddel zou een manier kunnen zijn om “de progressieve degeneratie van de zenuwcellen te vertragen of stoppen,” zegt hij.

De eerste fase van de studie, begonnen in 2006, bepaalde dat het geneesmiddel veilig was voor patiënten, zei Rosenfeld. De tweede fase bepaalde de optimale dosis. Nu zal in de derde fase van de test gekeken worden of het geneesmiddel de spiersterkte, ademhalingscapaciteit en duur van overleven verbetert, zei hij.

Rosenfeld wil 15 patiënten van zijn gebied inschrijven in de test. Nationaal hebben de onderzoekers 600 inschrijvingen nodig in de dubbelblinde test : patiënten worden willekeurig uitgekozen om ofwel het geneesmiddel te krijgen of een placebo. Testdeelnemers krijgen tweemaal daags een intraveneuze injectie.

“ Het onderzoek eindigt wanneer de laatst ingeschreven patiënt het geneesmiddel gedurende een jaar heeft gekregen,” zei Rosenfeld. Tot nu toe heeft hij twee patiënten ingeschreven.

Rosenfeld zei dat hij niet weet hoeveel ALS patiënten er in zijn gebied zijn, maar hij is bezig met de diagnose en behandeling van hen sinds hij hier kwam in 2008.

Volgens de website van de ALS Association krijgen elk jaar ongeveer 5.600 mensen in de Verenigde Staten de diagnose van deze ziekte . Ongeveer 30.000 Amerikanen kunnen de ziekte hebben op het zelfde moment.

De ziekte vordert op verschillende manieren, maar de eerste symptomen betreffen meestal problemen met spraak en spierzwakte in de handen en armen. Er is geen behandeling. De levensverwachting is tussen 2 en 5 jaar, zegt de vereniging. Maar Rosenfeld zei dat met een aggresieve behandeling en klinische testen van nieuwe geneesmiddelen, de overleving en functionering kan verbeteren.

Dokters kennen de exacte oorzaak van de zenuwsterfte niet – maar ze hebben wel bepaalde theoriën, zei Rosenfeld.

Onderzoekers geloven dat een overmatige hoeveelheid van glutamaat, een substantie welk de zenuwcellen opwekt, een rol speelt. Opwinding stresseert de zenuwcellen en bevordert hun dood. Glutamaat, welk normaliter wordt aangemaakt en dan verdwijnt, blijft langer actief bij ALS patiënten, zei Rosenfeld.

Laboratoriumtesten hebben aangetoond dat ceftriaxone het niveau van een proteïne verhoogt, dat door het lichaam gebruikt wordt om glutamaat weg te werken, zei hij.

Tot nu toe is er slechts één geneesmiddel – riluzole – goedgekeurd door de federale Voedsel en geneesmiddelen administratie om de vooruitgang van de ziekte te vertragen. Dat geneesmiddel vertoont enkele positieve voordelen bij overleving, zei Rosenfeld. Het is de patiënten in de ceftriaxone studie toegestaan om riluzole te gebruiken.

Jacquelyn McNeal, 40, uit Bakersfield, Californië, kwam bij de geneesmiddeltest ongeveer een maand geleden. Haar man, Patrick McNeal, geeft haar tweemaal per dag een injectie met ceftriaxone.

Haar eerste symptoom, welk ongeveer anderhalf jaar geleden begon, was een persistente schorre stem. Testen wezen uit dat één van haar stembanden verlamd was. Ze merkte ook krampen in haar vingers en handen op alvorens ze spierkracht begon te verliezen, zei Patrick McNeal.

Het koppel hoopt dat het geneesmiddel de vooruitgang van de ziekte zal vertragen. Sinds de diagnose gesteld is in december, verloor Jacquelyn Mcneal het gebruik van haar handen en armen en heeft ze het moeilijk met spreken. “ Hopelijk zal het een stuk van mijn kracht terug opbouwen”, zegt ze.

Jacquelyn McNeal werkte als een kantoorlerares in Bakersfield totdat ze haar job moest verlaten toen de verlamming zich verspreidde naar haar handen en armen, zei Patrick McNeal. “Ik kan niet geloven hoe snel het vooruitgegaan is in amper een jaar,” zegt hij.

De McNeals begrijpen dat de ceftriaxone test hoop inhoudt – maar geen belofte.

“Er bestaat zo weinig voor deze ziekte,” zei Jacquelyn McNeal. Het is het waard om deel uit te maken van deze test, zei ze. “Zelfs als ik een placebo krijg – de informatie zal andere mensen kunnen helpen.”

Vertaling: Erika Mackelberghe

Bron: ALS Independence