Ferrer rapporteert top-line resultaten van Fase III ADORE studie in ALS

Ferrer meldt dat de Fase III ADORE klinische studie met de orale edaravone formulering (FAB122) bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) niet heeft voldaan aan de primaire of belangrijke secundaire eindpunten.

De ADORE klinische studie is een multicenter, multinationale, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase III studie om de werkzaamheid en veiligheid te onderzoeken van 100 mg edaravone (FAB122) eenmaal daags als orale formulering bij ALS patiënten, gedurende een periode van 48 weken. Deelnemers aan de studie werden gerandomiseerd in een 2:1 ratio om oraal edaravone of placebo te ontvangen terwijl ze hun bestaande standaardbehandeling voor ALS bleven krijgen. De studie werd uitgevoerd met steun van TRICALS, het grootste Europese onderzoeksinitiatief gericht op het vinden van een geneesmiddel voor ALS.
Gegevens van ADORE geven aan dat het product geen significant voordeel ten opzichte van placebo liet zien bij patiënten met ALS in het vertragen van de ziekteprogressie zoals gemeten door verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ALSFRS-R score na 48 weken dagelijkse dosering met de orale edaravone formulering. Er werd geen verbetering ten opzichte van placebo op de lange termijn overleving waargenomen zoals gemeten door CAFS na 48 weken en 72 weken voor een subgroep van patiënten. 
De resultaten van het onderzoek concludeerden ook dat het product veilig was en goed werd verdragen.

Tatjana Naranda, Ferrer’s directrice Onderzoek en Ontwikkeling, legt uit: "We zijn teleurgesteld over deze uitkomst en willen de mensen met ALS, zorgverleners, onderzoekers en medewerkers van de klinische studie bedanken voor hun deelname aan de ADORE klinische studie. Hoewel de resultaten niet zijn waar we op hoopten, zullen we niet stoppen met ons werk om potentieel transformatieve therapieën te ontwikkelen in gebieden met een grote behoefte voor mensen die leven met ALS". 
Prof. Leonard H. van den Berg, voorzitter van TRICALS, hoogleraar neurologie aan het Universitair Medisch Centrum Utrecht, Nederland, en hoofdonderzoeker van de studie verklaart: "Bij TRICALS hadden we gehoopt op een andere uitkomst van de ADORE-studie en we zijn teleurgesteld dat dit niet het positieve resultaat is dat we allemaal wilden. We blijven ons uiterste best doen om zo snel mogelijk een behandeling voor ALS te vinden. We willen alle patiënten bedanken die hun tijd en moeite hebben gestoken in deze studie en Ferrer voor de uitstekende samenwerking, die we in de toekomst hopen te herhalen."
 

Het bedrijf kondigt ook aan dat zijn open-label uitbreidingsstudie ADOREXT nu zal worden afgesloten, op basis van het gebrek aan werkzaamheid van de orale edaravone-formulering (FAB122).

Amyotrofische laterale sclerose (ALS)1, de meest voorkomende motorneuronziekte, is een progressieve neurodegeneratieve ziekte van motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg, resulterend in progressieve verlamming, met de dood meestal binnen 2 tot 5 jaar na de diagnose. ALS is een zeldzame ziekte met een multifactoriële etiologie en het precieze pathogene mechanisme is nog onbekend. ALS komt meestal voor bij mensen tussen 40-70 jaar oud, iets meer mannen dan vrouwen. Het wordt veroorzaakt door een veelheid aan factoren: 10-15% familiaire ALS, 85-90% sporadische ALS.

 
1 Masrori en Van Damme; Amyotrofische laterale sclerose: een klinisch overzicht. Europees Tijdschrift voor Neurologie 2020, 27: 1918- 1929.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: Ferrer