Ferrer annonce les premiers résultats de l'étude ADORE de phase III sur la SLA

Ferrer annonce que l'essai clinique de phase III ADORE portant sur la formulation orale d'édaravone (FAB122) chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) n'a pas atteint les critères d'évaluation primaires ou secondaires clés.

L'essai clinique ADORE est une étude de phase III multicentrique, multinationale, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo visant à étudier l'efficacité et la sécurité de 100 mg d'édaravone (FAB122) une fois par jour sous forme de formulation orale chez des patients atteints de SLA, pendant une période de 48 semaines. Les participants à l'étude ont été randomisés dans un rapport 2:1 pour recevoir l'édaravone par voie orale ou un placebo tout en continuant à recevoir leur traitement standard pour la SLA. L'étude a été menée avec le soutien de TRICALS, la plus grande initiative de recherche européenne visant à trouver un remède à la SLA.
Les données d'ADORE indiquent que le produit n'a pas montré de bénéfice significatif par rapport au placebo chez les patients atteints de SLA dans le ralentissement de la progression de la maladie, tel que mesuré par le changement du score ALSFRS-R par rapport à la ligne de base, après 48 semaines d'administration quotidienne de la formulation orale d'édaravone. Aucune amélioration par rapport au placebo n'a été observée sur la survie à long terme, mesurée par l'ECAF à 48 semaines et 72 semaines pour un sous-groupe de patients. Les résultats de l'étude ont également conclu que le produit était sûr et bien toléré.

Tatjana Naranda, directrice de la recherche et du développement chez Ferrer, explique: "Nous sommes déçus de ce résultat et nous tenons à remercier les personnes atteintes de SLA, les soignants, les chercheurs et le personnel des essais cliniques pour leur participation à l'essai clinique ADORE. Bien que les résultats ne soient pas à la hauteur de nos espérances, notre travail pour faire avancer des thérapies potentiellement transformatrices dans des domaines où les besoins des personnes vivant avec la SLA ne sont pas satisfaits ne s'arrêtera pas". 
Le professeur Leonard H. van den Berg, président de TRICALS, professeur de neurologie au centre médical universitaire d'Utrecht, Pays-Bas, et investigateur principal de l'étude, déclare: "Chez TRICALS, nous espérions un résultat différent de l'étude ADORE et nous sommes déçus qu'il ne s'agisse pas du résultat positif que nous souhaitions tous. Nous continuerons à faire tout ce qui est en notre pouvoir pour trouver un traitement pour la SLA dès que possible. Nous tenons à remercier tous les patients qui ont consacré leur temps et leurs efforts à cet essai, ainsi que Ferrer pour son excellente collaboration, que nous espérons renouveler à l'avenir." 

La société annonce également que son étude d'extension ouverte ADOREXT sera désormais terminée, en raison du manque d'efficacité de la formulation orale d'édaravone (FAB122).

La sclérose latérale amyotrophique (SLA)1, la plus fréquente des maladies du motoneurone, est une maladie neurodégénérative progressive des motoneurones du cerveau et de la moelle épinière, qui entraîne une paralysie progressive et la mort dans les 2 à 5 ans suivant le diagnostic.  La SLA est une maladie rare dont l'étiologie est multifactorielle et dont le mécanisme pathogène précis est encore inconnu. La SLA survient généralement chez les personnes âgées de 40 à 70 ans, les hommes étant légèrement plus nombreux que les femmes. Elle est causée par une multitude de facteurs : 10-15% de SLA familière, 85-90% de SLA sporadique.

1 Masrori et Van Damme; Amyotrophic lateral sclerosis : a clinical review. European Journal of Neurology 2020, 27: 1918- 1929

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source: Ferrer