Neuralstem fase I resultaten

Van de fase I (veiligheid) en fase II (dosering) klinische proeven wordt niet verwacht de werkzaamheid, die gewoonlijk het onderwerp is van fase III (en daarna) te bepalen.

En meestal, werden suggesties van werkzaamheid in eerdere proeven volledig overgelaten aan de verbeelding van de lezer. In het geval van het zojuist-gepubliceerde nummer van 7 maart, 2014 Annals of Neurology Intraspinal neural stem cell transplantation in amyotrophic lateral sclerosis: Phase I trial outcomes, definiëren de auteurs duidelijk het bestaan en de oorzaken van schijnbare werkzaamheid die zowel onthullend als veelbelovend is.

Zoals Eva Feldman, MD, PhD, directeur van het A. Alfred Taubman Medical Research Institute, directeur van het onderzoek van de ALS kliniek van de Universiteit van Michigan Health System en hoofdonderzoeker van de studie NSI-566/ALS, zei “werden er voorafgaand aan de ingreep ziekteprogressie scores voor de verschillende functionele resultaat metingen berekend, en voor elke patiënt curves gemaakt, zodat wij konden bepalen of de post-chirurgische gegevenspunten, en die van 6, 9, 12 en 15 maanden, verbeterden ten opzichte van de voor de patiënt voorspelde punten. We hebben ook analyses gedaan om te bepalen welke, indien van toepassing, van de functionele resultaat evaluaties het nauwst gecorreleerd waren met de algemene ALSFRS-R scores. De vergelijking van de bekomen resultaat gegevens met de voorspelde resultaat gegevens in groep E (patiënten die zowel lumbale als cervicale injecties ontvingen) toonde verbeteringen in een groot aantal meetpunten op 6, 9, 12 en 15 maanden na chirurgie. Over het algemeen hadden 50% van de patiënten in de proef verbetering over meerdere klinische metingen op dezelfde tijd punten. We vonden ook dat de meting van de grijpkracht het meest nauw gecorreleerd is met de algemene ALSFRS-R scores.

We deden ook een analyse om de meest biologisch actieve periode van de geïnjecteerde cellen te identificeren voor de patiënten die zowel lumbale als cervicale injecties kregen. Uit deze analyse blijkt dat de maximale perioden qua voordeel met de twee chirurgische ingrepen correleren. Belangrijk is, vermits de 'klokvormige curve' gekoppeld aan elke interventie waarschijnlijk te wijten is aan ziekte progressie, kunnen verhoging van de totale dosis aan cellen en het toedienen van meerdere injecties van deze stamcellen, zowel de duur als de omvang van het potentiële voordeel verhogen. We zijn dit natuurlijk uitermate aan het verkennen qua doseringsschema in onze lopende fase II studie."

Karl Johe, PhD, de Voorzitter van de Raad van Bestuur van Neuralstem en Chief Scientific Officer, verklaarde, "dit peer-reviewed artikel is het eerste dergelijk verslag over cervicale en duaal-gerichte intraspinale transplantatie van neurale stamcellen in ALS. Wij geloven dat onze cellen een middel bieden om verloren cellen te vervangen, neurotrofisch te ondersteunen en de aangetaste micro-omgeving te verbeteren. Deze studie toont deze factoren aan; ook dat de cellen en de nieuwe chirurgische wijze van toediening veilig en goed verdragen worden. Ons vermogen om cellen rechtstreeks te injecteren in de cervicale regio's van het ruggenmerg vertegenwoordigt een belangrijke stap voorwaarts op het gebied van de celtherapie.

Richard Garr, de CEO van Neuralstem, verklaarde, "de eerste patiënt die zo bekend geworden is en die de grote werkzaamheid heeft aangetoond in de vroege stadia van de fase I studie is niet langer uniek. Anderen hebben nu aangetoond evenveel of meer te profiteren van de studies--vooral degenen die het hoogste aantal cellen geïnjecteerd kregen met zowel lumbale als cervicale injecties en die onlangs gediagnosticeerd werden toen ze een eerste keer geopereerd werden." Als deze (mogelijke) voorwaarden voor betere prestaties worden verfijnd en in de resterende proeven van fase II/IIA verwerkt zitten, is het redelijk te verwachten dat meer patiënten die zich aanmelden voor de fase III-studie, die al in februari 2015 start, vergelijkbaar voordeel ondervinden en tegelijk bijdragen aan de vooruitgang van de wetenschap in ALS/MND. Dit zijn zeer stimulerende gegevens.

Wij dringen er bij patiënten op aan om zich in te schrijven voor zowel de huidige als de toekomstige Neuralstem studies. Onder de gezamenlijke auspiciën van Drs. Feldman, Boulis, Glass, Rutkove, Cudkowicz, et al. is er een duidelijk leiderschap van clinici die ervaren en afgestemd zijn op de nuances van de toestand van de patiënt en zijn gedrag met betrekking tot deelname aan de klinische studie. Zowel de onderzoekers als Neuralstem hebben aangetoond conservatisme en patiënt veiligheid als hun belangrijkste doel te stellen. Meer informatie is beschikbaar op Intraspinal Neural Stem Cell Transplantation in ALS

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ALS Worldwide