DPS fase II studie
29-11-2012
Frenische stimulatie in een vroege fase van Amyotrofische Laterale Sclerose (RespiStimALS)
ClinicalTrials.gov NCT01583088
| Officiële titel: | Kan middenrif stimulatie (diafragma pacing) niet-invasieve ventilatie in Amyotrofische Laterale Sclerose uitstellen? een gerandomniseerde gecontroleerde studie |
Samenvatting
Intradiafragmatische frenische zenuwstimulatie is een nieuwe behandeling en was het onderwerp van een preliminaire internationale multicentrische studie van het type proof-of-concept.
Wij bestuderen gedurende 24 maanden, 2 groepen van 37 patiënten met beginnende respiratoire dysfunctie, met intradiafragmatische frenische zenuwstimulatie in één groep en schijnstimulatie in de andere groep. Vermits bij alle patiënten de stimulatie zal worden ingeplant, kunnen de patiënten aan het einde van de studie, effectieve stimulatie ontvangen.
Gedetailleerde beschrijving:
ALS wordt gekenmerkt door een progressieve degeneratie van de bovenste en onderste motorische neuronen, wat leidt tot progressieve zwakte van bulbaire delen, van ledematen en van de spieren van de borst- en buikholte. Hoewel specifieke therapie ontbreekt, verbetert juiste respiratoire therapie de kwaliteit van leven en verlengt overleving. Dat falende ademhalingsspieren worden vervangen door niet-invasieve mechanische ventilatoire bijstand (NIV) is de huidige standaard van zorg. Intradiafragmatische frenische zenuwstimulatie was reeds het onderwerp van een preliminaire proof-of-concept multicentrische studie (ClinicalTrials.gov NCT00420719).
Doel van de studie: de hypothese testen dat middenrif conditionering, geïnduceerd door frenische stimulatie, de behoefte aan mechanische ventilatie in ALS-patiënten, kan uitstellen.
Methoden: Het is een gerandomniseerde dubbelblinde studie. Patiënten met vroege tekenen van respiratoire achteruitgang (VC tussen 85 en 60%), maar met een behouden electromyografische reactie van het middenrif op frenische zenuwstimulatie, worden in 2 groepen ingedeeld. Alle patiënten worden behandeld volgens de huidige normen van zorg. Zij krijgen allen een frenische stimulator geïmplanteerd, en worden vervolgens gerandomniseerd in een groep met daadwerkelijke diafragma stimulatie en een een groep met gesimuleerde, dus zonder, stimulatie.
De ademhalingsfunctie zal driemaandelijks worden opgevolgd; er is zesmaandelijks een polysomnografie en een diafragma EMG. NIV (+ stimulatie voor beide groepen), zal worden gestart volgens de huidige aanbevolen criteria voor hypoventilatie.
Het belangrijkste resultaat van de studie zal het aantal maanden zijn tussen de frenische zenuw implantatie en de opstart van de NIV. De op dit moment beschikbare gegevens, waaruit blijkt dat het stimuleren van het middenrif het aantal patiënten zonder NIV op 2 jaar, van 2,5% tot 15% van de patiënten kan verhogen, vereist de insluiting van 37 patiënten in elke groep. Secundaire eindpunten zijn 1)overleving 2)effecten op de slaap 3)kwaliteit van leven en dagelijkse activiteiten. De studie is met het recruteren van patiënten in Frankrijk gestart in september 2012.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: ClinicalTrials.gov
