ALS studie toont de waarde van de sociale media als research instrument

Een nieuwe klinische test heeft uitgewezen dat lithium de voortgang van ALS niet vertraagt. De bevindingen die zondag verschenen toonden ook aan dat het inschrijven van patiënten en het verzamelen en in kaart brengen van de gegevens via sociale netwerken een belangrijike bijdrage zouden leveren.

De studie was gebaseerd op gegevens van 596 patiënten met de ziekte die officieel Amyotrofische Laterale Sclerose of ALS genoemd wordt. Door aan te tonen dat het geneesmiddel geen effect had op de vooruitgang van de toestand, werd een kleine studie van 3 jaar geleden tegengesproken die aangaf dat een dergelijk voordeel wel mogelijk zou zijn.

De nieuwe studie, online gepubliceerd in het dagblad Nature Biotechnology, toont aan hoe sociale netwerking een rol zou kunnen spelen in klinische tests, een gebied van de medische wetenschap met strikte procedures dat door velen bijzonder moeilijk gevonden wordt om toe te passen in de online omgeving.

“De aanpak heeft een enorm potentieel” zei Lee Hartwell, wetenschapper en Nobelprijs-winnaar, voorheen president van het ‘Fred Hutchinson Cancer Research Center’. Standaard klinische testen spelen een centrale rol in het onderzoekscentrum van beide instellingen.

Dr. Hartwell, die niet betrokken was in de studie, zei dat sociale-netwerk testen  waarschijnlijk niet de willekeurige, double-blinded, placebo-gecontroleerde testen zullen vervangen, die als gouden standaard gezien worden om medische bewijsvoering voort te brengen. Maar zulke testen zijn zo ingewikkeld en tijdrovend geworden dat nieuwe modellen nodig zijn, zei hij.

Paul Wicks, mede-auteur van de paper, zei dat studies tot stand gekomen door sociale netwerking, hun nut zouden hebben voor het testen van de doeltreffendheid van zogenaamde ‘merkloze en patentloze’samenstellingen die de patiënten gebruiken, maar die waarschijnlijk nooit de interesse zullen wekken van farmaceutica-bedrijven.

Bij veel ziektes “is het alternatief soms niet hoe wij het doen of vroeger deden. Het is onze methode of het is helemaal niet bestudeerd” zei Dr. Wicks, Onderzoeks- en Ontwkkelings direkteur van PatientsLIkeMe, een bedrijf dat vertrouwelijke gegevens beheert in Cambridge, Mass., De lithium-studie werd uitgevoerd in dit bedrijf.

Op de PatientsLikeMe ALS website, staan meer dan 4.300 patiênten. Zij wisselen informatie uit over het verloop van  de ziekte, en over hun aanpak om de ziekte te bestrijden.

Jamie Heywood, Voorzitter en mede-oprichter van de vereniging PatientsLikeMe, zei dat het idee van de nieuwe studie van de patiënten zelf kwam. Na het verschijnen van de paper in 2008 over het vertragen van de ziekte bij 16 ALS patiënten, stelden enkele leden van de website voor hun ervaring met het geneesmiddel online te noteren op een werkblad om na te gaan of het doeltreffend was. PatientsLikeMe daarentegen bood aan een striktere waarnemingsstudie uit te voeren met leden van het netwerk teneinde de kansen op een steekhoudend resultaat  te verhogen.

Het bedrijf ontwikkelde een tool om het verzamelen van patiëntengegevens te standaardiseren, met inbegrip van het lithiumgehalte in het bloed van patiënten. Ze gebruikten een vragenlijst van conventionele ALS testen om de gegevens te verzamelen over functies als slikken, stappen en ademen, die door de patiënten zelf genoteerd werden.

In conventionele studies worden patiënten doorgaans ingedeeld in behandel- of controlegroepen om het risico op bronnen van twijfel of van tegenstelling te verminderen. Noch de dokters, noch de patiënten weten wie het geneesmiddel toegediend krijgt.

In de on-line studie beslisten de patiënten zelf of zij de lithium wilden innemen. Zij moesten een dokter overtuigen een voorschrift te maken. Zij konden ook, via de website, zien hoe het hun medepatiënten in de studie verging, en dat ‘in real-time’ Hierdoor verhoogden de kansen dat de studie zou leiden tot een onjuiste conclusie. 

Om dit probleem aan te pakken, ontwikkelde PatientsLikeMe een algoritme dat 149 patiënten die lithium namen vergeleek met tenminste één andere ALS patiënt die het geneesmiddel niet nam. Een totaal van 447 patiënten behoorden tot deze controlegroep van de onderzoekers.

Volgens de onderzoekers vond de studie, na een jaar behandeling, geen verschil in de voortgang van de ziekte tussen de patiënten die lithium namen en de controlegroep.

Heywood zei dat het resultaat zichtbaar was negen maanden nadat de studie gelanceerd werd. Bij conventionele testen duurt het normaal langer om patiënten te registreren, vond hij. Kosten voor medicatie en voor het aanduiden van patiënten werden vermeden.

Merit Cudkowicz, een ALS onderzoeker aan de Harvard Medical School  die een onderzoek deed naar een standaard klinische lithium test, zei dat gegevens verkregen vanuit een sociaal netwerk zeker waardevolleinzichten opleverden, maar zij wees erop dat de PatientsLikeMe studie geen vervanging kon zijn voor rigoureusere studies. Twee lopende conventionele ALS studies zijn opgezet om te onderzoeken of lithium een zeer kleine invloed heeft op overlevingskansen, een aspect dat niet uit de PatientsLikeMe studie zou naar voren komen.

“Wat je zeker niet  wil doen bij een dodelijke ziekte is de potentieel goede geneesmiddelen weggooien die, misschien kleine, maar betekenisvolle effekten hebben” zei ze.

Vertaling: Georgette

Bron: ALS Independence