Autologe stamcellen afgeleid van beenmerg in Amyotrofische Laterale Sclerose: een piloot studie

Achtergrond: Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) is een neurodegeneratieve stoornis zonder effectieve behandeling. Stamcel therapie is wellicht één van de veelbelovende behandelingsopties voor deze patiënten.

Doel: De beoordeling van de haalbaarheid, de werkzaamheid en veiligheid van autologe stamcellen afgeleid van beenmerg bij patiënten met ALS. Als ontwerp hebben wij een open-label piloot studie met autologe stamcellen afgeleid van beenmerg in patiënten met ALS van de kliniek neurologie van een tertiair verwijzend zorgcentrum uitgevoerd.

Materialen en methoden: Tien patiënten met ALS met een gemiddelde ALS functionele rating schaal (ALSFRS-R) score van 30.2 (± 10.58) op baseline hebben intrathecaal autologe stamcellen afgeleid van beenmerg ontvangen. Het primaire eindpunt was de verbetering in de ALSFRS-R score op 90, 180 en 270, 365 dagen post therapie. Secundaire eindpunten waren waargenomen ALSFRS-R subscores, de tijd nodig voor een 4-punts verslechtering, de mediane overleving en ongewenste bijwerkingen. De gepaarde T-test werd gebruikt om wijzigingen in ALSFRS-R van baseline te vergelijken en de Kaplan-Meier analyse werd gebruikt voor overlevingsberekeningen.

Resultaten: Er werd geen significante verslechtering van de ALSFRS-R samengestelde score van baseline met één jaar follow-up (P = 0.090) gevonden. De mediane overleving post procedure was 18.0 maanden en de gemiddelde tijd tot een 4-punts verslechtering was 16.7 maanden. Geen significante ongewenste bijwerkingen werden gemeld.

Besluit: Therapie met autologe stamcellen afgeleid van beenmerg is veilig en haalbaar bij patiënten met ALS. De korte termijn follow-up van ALSFRS-R scores suggereert een trend naar stabilisering van de ziekte. Echter, het voordeel dient te worden bevestigd in lange termijn follow-up.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Neurology India