Cytokinetics opent BENEFIT-ALS, een fase IIb klinische studie van Tirasemtiv bij 400 patiënten met ALS

South San Francisco (PRWEB)

BENEFIT-ALS zal effecten op langere termijn van een nieuwe skeletspier activator evalueren en betekent een beslissende stap voorwaarts naar een mogelijke registratie.

Het bedrijf Cytokinetics,Inc. (Nasdaq: CYTK) heeft aangekondigd dat de BENEFIT-ALS (Blinded Evaluation of Neuromusclar Effects and Functional Improvement with Tirasemtiv in ALS), voorheen bekend als CY 4026, open is voor recrutering. BENEFIT-ALS is een fase IIb, multi-nationale, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, klinische studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagzaamheid en potentiële werkzaamheid van tirasemtiv (voorheen CK-2017357) bij patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Tirasemtiv activeert het snelle skeletspieren troponine complex selectief door het verhogen van de gevoeligheid voor calcium, wat op zijn beurt de kracht van de skeletspieren als reactie op de input van neuronale verhoogt en het begin vertraagt en de mate van spiervermoeidheid vermindert. Tirasemtiv is het belangrijkste kandidaat medicijn dat is ontstaan uit het skeletspieren contractiliteit programma van het bedrijf.

"Patiënten die lijden aan deze verwoestende ziekte hebben kritieke behoefte aan een nieuwe therapie voor de functionele tekorten die hun activiteiten van het dagelijks leven beperken," verklaarde Jeremy M. Shefner, MD, PhD, hoogleraar en voorzitter van de afdeling Neurologie aan de Upstate medische universiteit van de State University van New York en hoofdonderzoeker van BENEFIT-ALS. "Als dat lukt, kan deze nieuwe mechanische therapie het leven van veel patiënten die leven met ALS verbeteren."

BENEFIT-ALS is ontworpen voor inclusie van ongeveer 400 patiënten die eerst één week open-label tirasemtiv 125 mg tweemaal daags innemen. Na voltooiing van de open-label periode, worden patiënten gerandomiseerd om dan gedurende 12 weken de dubbel-blinde behandeling met tweemaal daags orale en oplopende doses van tirasemtiv in te nemen beginnend met 125 mg tweemaal daags en een wekelijks toenemende dosis tot 250 mg tweemaal daags ofwel een dummy met placebo in te nemen. Klinische evaluaties zullen maandelijks tijdens de duur van de behandeling plaatsvinden; patiënten zullen ook deelnemen aan follow-up evaluaties na één en vier weken na de laatste dosis.

De primaire werkzaamheidsanalyse van BENEFIT ALS vergelijkt de gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn van de ALS Functional Rating Scale Revised form (ALSFRS-R) van tirasemtiv versus placebo. Secundaire eindpunten omvatten de maximale vrijwillige ventilatie (MVV) en andere metingen van ademhalings- en skeletspier functie. Patiënten die Riluzol nemen op het moment van inclusie en gerandomiseerd zijn om tirasemtiv in te nemen zullen Riluzol in een verminderde dosis van 50 mg per dag nemen. Cytokinetics plant deze studie in meer dan 70 plaatsen in de Verenigde Staten, Canada en verschillende Europese landen.

"We zijn verheugd om BENEFIT-ALS te openen voor insluiting om tirasemtiv bij patiënten met ALS verder te evalueren. De 12 weken dubbel-blinde behandeling in deze studie zullen de langste periode zijn gedurende dewelke ALS-patiënten zijn behandeld met tirasemtiv. Bijgevolg zal de BENEFIT-ALS een cruciale stap voorwaarts zijn in onze beoordeling van de mogelijkheden voor deze behandeling als chronische therapie,"verklaarde Andrew A. Wolff, MD, FACC, Cytokinetics' Senior Vice President van klinisch onderzoek en ontwikkeling en Chief Medical Officer. "Op basis van feedback van de regelgevende instanties van de gezondheid in de Verenigde Staten, Canada en de Europese Unie, geloven wij dat BENEFIT-ALS de potentiële registratie van tirasemtiv voor de behandeling van ALS zou kunnen ondersteunen."

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Yahoo! News

Cytokinetics nieuwe fase 2 studie - Klik hier