Ceder-Sinai ontvangt 17,8 miljoen dollar aan subsidie om een ALS-behandeling te ontwikkelen

Newswise – LOS ANGELES – Het Cedars-Sinai instituut voor regeneratieve geneeskunde kreeg vandaag een subsidie van 17,8 miljoen dollar van het California instituut voor regeneratieve geneeskunde om stamcelbehandelingen voor patiënten met ALS, een progressieve, fatale en momenteel ongeneeslijke neurodegeneratieve ziekte, te ontwikkelen.

Deze subsidie- de grootste ooit toegekend door het agentschap voor stamcellen aan Cedars-Sinai--bekostigt een project met een combinatie van stamcel- en gentherapie voor het behandelen van Amyotrofische Laterale Sclerose met enerzijds stamcellen gecollecteerd uit vroeg ontwikkelde hersenen en anderzijds een proteïne genaamd GDNF dat het overleven van de neuronen bevordert. Op zich hebben stamcellen het potentieel om beschadigde motorische neuronen in ALS te beschermen. Dit potentieel wordt extra versterkt in combinatie met de bekende effecten van GDN. In het verleden was toediening van GDNF in de hersenen of het ruggenmerg bijna onmogelijk omdat het niet vanuit het bloed naar het weefsel van het ruggenmerg penetreert.

"We kijken naar een nieuwe en interessante manier om stamcellen als 'Trojaanse paarden' te gebruiken die de zieke motorische neuronen bereiken en het eiwit precies daar waar het nodig is afleveren," zei Clive Svendsen, PhD, directeur van het instituut voor regeneratieve geneeskunde en leider van het project. "Onze vroegere studie toont aan dat deze aanpak aanzienlijk potentieel heeft en wij zijn verheugd om deze behandeling een stap dichter te brengen om ALS-patiënten te helpen."

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Newswise