ALS behandelingstest op basis van MS-geneesmiddel staat gepland.

Gepubliceerd door Pharma International's US Correspondent

Recente onderzoeken toonden aan dat een multiple sclerose behandelingsmiddel ook ALS (Amyotrofische Laterale Sclerose) kan vertragen in muizen.

Nu, het is gepland voor Gilenya – het geneesmiddel in kwestie – dat geleid wordt doorheen  gefaseerde op mensen uitgevoerde klinische tests en mogelijk zou het dan gegeven kunnen worden aan mensen met ALS.

Deze testen zijn noodzakelijk om aan te tonen dat Gilenya in aanmerking komt voor menselijk gebruik maar zij zouden mogelijkerwijze niet zo rigoureus hoeven te zijn als die voor splinternieuwe geneesmiddelen, aangezien dat het reeds een keer eerder goedgekeurd werd door geneesmiddelenregulators, om MS te behandelen.

Medicamenteuze ALS behandeling

Alhoewel, het is mogelijk dat patiënten met ALS – voor dewelke er actueel slechts één medicamenteuze behandeling beschikbaar is – niet bereid zijn te wachten en onafgezien daarvan vooruit willen, omdat de progressie van ALS snel is en de levensverwachting, eens de ziekte begint, in de meeste gevallen maar ongeveer 2-tot-3 jaar bedraagt.

Gilenya is de merknaam die Novartis gebruikt voor fingolimod – een orale medicatie die recentelijk verworpen werd door de VK's NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence) instantie voor in het VK gevestigde MS patiënten.

ALS tast ongeveer één per 20.000 mensen aan en wordt getypeerd door spierzwakte, uiteindelijk leidend tot ademhalings- en slikproblemen en tot nood aan mechanische hulp bij ademen en eten.

ALS behandelings Testen

"Voor ALS patiënten is gisteren niet snel genoeg”, vertelde Steven Perrin, de voorzitter van het ALS Therapy Development Institute, aan de Wall Street Journal. Alhoewel, zei hij, “We willen eerst zeker zijn dat wij geen schade berokkenen.  Wij willen de [ALS behandelings] testen correct en snel doen”.

"Novartis moedigt onderzoek via gecontroleerde klinische testen aan eerder dan experimenteel afwijkend klinisch gebruik om risico’s en voordelen te evalueren,” legde een vertegenwoordiger van Novartis uit in een verklaring. "Klinische testen verschaffen meer robuuste informatie over de efficaciteit van het geneesmiddel in een nieuw ziektegebied, en laten meer rigoureuze veiligheidsmonitoring toe.”

Pharma News zal dit topic opnieuw aanhalen in de toekomst. Eerder al keken we naar een nieuw ALS geneesmiddel dat door fase II klinische tests ging, met toen geregistreerde extreem positive resultaten. Hetzelfde geneesmiddel - Cytokinetics' CK-2017357 – begon aan een nieuwe testronde nu laatst in november.

Vertaling: Hendrik Clara

Bron: Pharmaceutical International