Volgende stap voorwaarts met een potentiële behandeling voor ALS

Beste ALS Liga,

Vandaag kondigt ALS TDI aan dat het een Fase II klinische trial met ALS patiënten zal lanceren.  Ik voel mij vereerd om dit nieuws in eerste hand met jullie te delen en ik dank jullie persoonlijk voor jullie steun waarmee het werk dat leidde tot deze stap kon uitgevoerd worden.  Hartelijk bedankt.

Meer info over deze aankondiging kunnen jullie lezen in een artikel in de Wall Street Journal van vandaag  geschreven door Amy Marcus.  (klik hier)  In dit artikel worden meerdere belangrijke deelaspecten met betrekking tot de uitwerking van dit project behandeld.  Ook enkele algemene gedachten rond de eigenlijke de procedures voor klinische trials voor een ziekte zoals ALS worden belicht.  

In 2010 publiceerden wij onze bevindingen in Nature Genetics waarin voor de eerste keer werd geschetst hoe het potentieel om ALS te behandelen door te werken op de veranderingen in het immuunsysteem.  Minder dan een jaar later begon ons onderzoeksteam met het testen van TDI 132 (Gilenya®) in 2011 omwille van de eigenschap van het verhinderen dat bepaalde immuuncellen het centraal zenuwstelsel binnendringen waar zij werkingen kunnen opstarten die motorische neuronen kunnen beschadigen.  Gilenya® wordt tegenwoordig op de markt gebracht door Novalis als een behandelend middel voor bepaalde vormen van MS.  Experimenten bij ALS TDI toonden aan dat behandeling met TDI 132 (Gilenya®) resulteren in positieve resultaten op verschillende ziektebehandelingen in preklinische studies door het afblokken van die celactiviteiten.  Met deze informatie in handen, en het feit dat dit een door het FDA goedgekeurde samenstelling is, gaan wij in de richting van klinische trials.  ALS TDI werd precies opgericht om dit soort snelle benadering van geneesmiddelenontwikkeling mogelijk te maken.

Binnenkort zal ALS TDI meer informative over deze trial bekendmaken, met ondermeer het finale ontwerp en de info over de uitvoering van het project.  Wij hebben er voor gekozen om die mededeling vandaag te doen omdat wij vinden dat het belangrijk is om zo transparant  mogelijk te zijn over onze onderzoeksinspanningen voor de ganse ALS gemeenschap.  Het volledig afwerken van de trial zal belangrijke fondsenwerving vragen en daarom concentreren wij ons nu daarop omdat wij jullie hulp nodig hebben.

Ik ben dankbaar voor uw steun en voel mij vereerd om dit opwindend nieuws vandaag met jullie te kunnen delen.  Samen met een van de voornaamste onderzoekers, M.D. M.Sc. Merit Cudkowicz zal ik een online sessie presenteren in de loop van deze maand.  Indien jullie die willen volgen gelieve dan van te voren online te registreren opwww.als.net/webinars of indien jullie voorafgaande vragen hebben gelieve dan gewoon deze boodschap te beantwoorden.

Hoogachtend,

Steve Perrin, Ph.D.
CEO & CSO
ALS Therapy Development Institute

Vertaling: ALS Liga: Dirk

Bron: ALS TDI