Hopkins geeft ALS nog 5 jaar
27-03-2012
Hopkins lanceert een nieuw ALS research centrum dankzij een gift van 25 Miljoen dollar.
Een gift van 25 miljoen dollar stelde John Hopkins in staat om een nieuw centrum op te richten voor de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor ALS en andere neurodegeneratieve ziekten. Een groot deel van het onderzoek zal gericht zijn op het gebruik van stamcellen die individueel aangeleverd worden door ALS patiënten. Daarmee zullen nieuwsoortige systemen ontwikkeld worden om te onderzoeken hoe zenuwcellen degenereren. Die systemen zullen dan instrumenten zijn om nieuwe geneesmiddelen te testen en om stamceltherapieën te ontwikkelen als transplantaten om potentieel de ziekte mee te vertragen of zelfs om te keren.
Het nieuwe centrum, genoemd naar de weldoeners, wordt dus het “Michael S. en Karen G. Ansari ALS Center for Cell Therapy and Regeneration Research” werd ingewijd op 21 maart. Michael Ansari is de stichter en voorzitter en CEO van M.I.C. Industries.
De gift, uitgedrukt als een vijfjarige verbintenis, zal een reeks inspanningen funderen die gericht zijn op de uiteindelijke genezing van ALS. De ziekte tast motorneuronen aan, een type van zenuwcellen die spierbewegingen controleren, en treft 3 op 100.000 mensen.
Nicholas J. Maragakis M.D., professor Neurologie van John Hopkins en medische co-directeur van de ALS kliniek, wordt directeur van het nieuwe centrum. Hij stelt: “Ondanks de bekendheid van ALS gedurende tientallen jaren en het groot aantal klinische trials die er al over uitgewerkt zijn, hebben wij nog steeds bitter weinig in ons arsenaal om de ziekte te bestrijden. Nu zijn wij in staat gesteld om ‘outside the box’ te denken. De doelstellingen van het centrum zijn gericht op het gebruik van stamcellen als instrumenten om agressieve programma’s te ondersteunen gericht op het ontdekken van onderliggende mechanismen achter de oorzaak of de oorzaken van ALS. De onderzoeksresultaten zullen snel omgezet worden ten gunste van de patiënten van onze kliniek.
Het nieuwe centrum zal een aantal verschillende benaderingen, gericht tegen ALS, uittesten. De nadruk zal liggen op neuro bescherming en regeneratie. Dat sluit in dat stamcellen, direct geproduceerd door pALS en door dierlijke modellen, gestuurd worden om zich tot specifieke neurale cel subtypes te ontwikkelen waarvan de kwetsbaarheid kan worden nagegaan. Het onderzoek zal ook stamcellen vergelijken van patiënten met fALS met die van patiënten met sALS om te begrijpen hoe die beide verschijningsvormen van ALS van elkaar verschillen. Ook zullen aan stamcellen komende van pALS omgevingsvergiften toegediend worden om na te gaan hoe die het overleven van de cellen beïnvloeden. Verder zullen stamcellen van pALS of van dierlijke modellen gebruikt worden om geneesmiddelen die mogelijk ALS zouden kunnen behandelen grondig uit te testen. Tenslotte zullen stamcellen gebruikt worden om inzicht te verwerven over hoe de regeneratie van zenuwcellen kan verbeterd worden.
Andere onderzoekers van de John Hopkins University School of Medicine zullen dienst doen als de voornaamste onderzoekers van het nieuwe centrum. Hun namen zijn: Jeffrey Rothstein M.D., professor neurologie en neurowetenschappen en directeur van het Robert Packard Center voor ALS Research van John Hopkins en co-directeur van de MDA/ALS Kliniek; Ahmet Hoke M.D., Ph.D., professor neurologie en neurowetenschappen en directeur van de Neuromusculaire Divisie; en Charlotte Sumner, M.D., geassocieerd professor neurologie. Naast de inspanningen in de laboratoria van deze onderzoekers zal de groep starten met nieuwe samenwerkingen met andere onderzoekers binnen de Hopkins gemeenschap zoals het Institute for Cell Engineering, het Brain Science Institute, en het Packard Center for ALS Research. Projecten buiten de Hopkins gemeenschap met nationaal en internationaal erkende instituten zullen ook uitgewerkt worden.
Michael Ansari zegt: “Toen mijn vrouw haar ALS diagnose kreeg kwam er maar een enkele vraag in mij op: Hoe kunnen wij die ziekte overwinnen? Het Ansari centrum heet maar een doel: stop de progressie van ALS, keer die om, heractiveer zenuwen en maak het patiënten mogelijk om hun kracht te herwinnen.”
Justin C. McArthur, M.B.B.S., M.P.H., F.A.A.N. professor neurlogie, pathologie en epidemiologie en directeur neurologie van de John Hopkins University School of Medicine stelt het zo: “Deze buitengewone gift betekent een spelvernieuwer in de ALS strijd. In het Ansari center van Hopkins worden vier befaamde dokter-wetenschappers samengebracht met als gezamenlijk doel het vinden van een substantiële behandeling voor ALS. Deze gift laat ons toe in alle flexibiliteit opties te ontdekken in het begrijpen en aanvallen van ALS die wij anders nooit zouden kunnen natrekken. Nu is ons doel niets minder dan ALS uit te schakelen.”
Vertaling: ALS Liga: Dirk
Bron: Robert Packard ALS Center / Johns Hopkins University
