Mitochondriën als doelwit voor ALS behandelingen: wat brengt de toekomst?

20-02-2012

Ondanks wisselend succes, geloven onderzoekers dat mitochondriën een goed doelwit zijn.

Gezien de wisselende studieresultaten met die ALS medicatie in ontwikkeling die de functie van de mitochondriën verbetert, lijkt het alsof mitochondriën niet het beste doelwit zijn voor verder onderzoek. Het zou echter voorbarig zijn de mitochondriën als mogelijk doelwit voor medicatie te elimineren.

Ten eerste omdat de TROPHOS studie met olexisome geen voorafgaande studie naar de meest effectieve dosis deed, zodat wetenschappers niet zeker weten of patiënten een aangepaste hoeveelheid van olexisome kregen. Ten tweede omdat patiënten in de TROPHOS studie in een veel latere fase van ALS, meestal een of twee jaar na diagnose, verkeerden. Patiënten in de EMPOWER studie met dexpramipexole hebben symptomen sinds maximum twee jaar. Vermits de diagnose van ALS zo een lang en tijdsverslindend proces is, kan  behandeling in een vroeger stadium van de ziekte beter zijn. Bovendien namen de Europese patiënten in de TROPHOS studie reeds een tijdje riluzole, wat het effect van olexisome kan gemaskeerd hebben, met name in de latere stadia van de ziekte.

“De twee producten olexisome en dexpramipexole werken op een verschillende manier in op mitochondriën. We weten dat dexpramipexole inwerkt op mitochondriën, maar dat sluit geen andere eigenschappen uit, daarom onderzoeken we momenteel het volledige werkings-mechanisme.” zei Cudkowicz, een neurologe verbonden aan Harvard University en medevoorzitter van het Northeast ALS Consortium (NEALS) die een groep researchers leidt.” De uitdaging bij ALS studies is te weten of de medicatie zijn doelwit  treft en of het bij patiënten het gewenste biologische effect sorteert. We weten dit voor geen van beide middelen omdat we geen goede biomerkers hebben van mitochondriën dysfunctie bij patiënten. Het is dus mogelijk dat de dosering in de TROPHOS studie niet de correcte dosis was, ofwel dat het middel faalt, ongeacht de dosis.”

“De TROPHOS studie beëindigt niet het idee om mitochondriën als doelwit te nemen. Beide middelen werken op een verschillende manier in op mitochondriën, dus kunnen we ze niet op dezelfde hoop gooien, het is iets complexer” zei Cudkowicz.

Als conclusie kunnen we stellen dat deze twee studies nieuwe wegen voor onderzoek naar mogelijke ALS behandelingen geopend hebben.

 

Vertaling: Anne

Bron: ALS alert newsletter Jan 2012

Resultaten MitoTarget Consortium - Klik hier

 

Share