Mayo Clinic onderzoekers plaatsen hoop voor ALS in stamcellen
22-04-2014
Vijfenzeventig jaar nadat honkballer Lou Gehrig werd gediagnosticeerd met ALS, of Amyotrofische Laterale Sclerose, zijn Mayo Clinic onderzoekers begonnen met een klinische studie in de hoop om de progressie van de verwoestende kwaal te vertragen.
De katastrofische diagnose brengt een verpletterende prognose voor zowel de patiënt als de mensen om hem heen.
Gehrig, bijvoorbeeld, overleefde maar twee jaar na de diagnose. Maar de nieuwe behandeling biedt hoop op verlenging van de levensduur voor mensen met ALS.
"De levensduur na diagnose is ongeveer twee tot drie jaar, maar er is een reusachtige waaier aan verschillen," zei Mayo neuroloog Dr. Nathan Staff. Getroffen individuen kunnen meer dan een decennium na de diagnose overleven, of sterven binnen de zes maanden.
Brian McCoy, een timmerman uit Rochester, is één van de eerste 25 mensen in een fase I ALS klinische studie met stamcellen in de Mayo in Rochester.
"Ik heb niets te verliezen," zei McCoy, die werd gediagnosticeerd in oktober 2012."Ik denk niet dat het me zal helpen. Maar, op termijn, zou het anderen kunnen helpen."
Deze studie van de veiligheid dient om te bepalen of het veilig is om ALS-patiënten injecties van stamcellen te geven, gekweekt uit stalen van hun eigen vetweefsel.
Als deze studie inderdaad veilig blijkt, zal de studie worden uitgebreid naar meer patiënten. Dit laat de onderzoekers toe zowel veiligheid als doeltreffendheid in een fase II gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde klinische studie verder te bestuderen.
"We weten niet of het zal werken of niet," zei Dr. Anthony Windebank, adjunct-directeur voor ontdekking in het centrum voor regeneratieve geneeskunde op Mayo. "Het kan zelfs schade berokkenen."
Als de behandeling veilig en effectief is en een duidelijke invloed op overleving heeft, zou het de eerste ‘lichaam-genees-jezelf’ behandeling zijn, ontworpen voor een tragere ALS-progressie.
Meer dan 700 mensen met ALS hebben interesse getoond in deelname aan één van de Mayo studies, dit ter illustratie van het tragische karakter van de ziekte.
Momenteel is er slechts één medicatie die de levensduur van ALS-patiënten verlengt. Maar gemiddeld, voegt het slechts ongeveer twee maanden aan de levensduur toe.
En die korte tijd, zegt McCoy zegt, is niet genoeg.
Mayo onderzoekers dromen ervan om een nieuw behandelingsinstrument toe te voegen, rechtstreeks ter bestrijding van de ziekte, in plaats van het bestrijden van symptomen.
De ALS Association zegt "progressieve degeneratie van de motor neuronen in ALS leidt uiteindelijk tot hun dood."
Wanneer de neuronen sterven, gaat "het vermogen van de hersenen om spierbewegingen te starten en te controleren verloren. Wanneer vrijwillige spierbewegingen progressief worden aangetast, kunnen patiënten in de latere stadia van de ziekte volledig verlamd worden."
De kans om daadwerkelijk een verschil te maken in overleving en kwaliteit van leven voor mensen die anders geen opties hebben, is zoals Windebank zei, "wat maakt dat je ’s ochtends opstaat en gaat werken — je bent bezig aan iets met het potentieel om een wereld van verschil te maken."
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: The Post-Bulletin
