Geïndividualiseerde behandeling voor specifieke, brein gerichte gen mutaties die dementie en ALS veroorzaken.

Het nieuwste onderzoek aan Packard Center toont aan dat een stamcel-gebaseerde aanpak de hersencellen manipuleert in proefbuis studies.

Packard Center wetenschappers hebben een nieuw medicament ontwikkeld dat, tenminste in een petrischaal, de invloed op hersen-aftakeling door gen mutatie blijkt te stoppen, welke actief zijn bij twee vormen van ongeneeslijke ziekten; Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) en dementie.

Ze kwamen tot de ontdekking door het gebruik van neuronen, die ze gecreëerd hadden uit stamcellen gekend als induced pluripotent stem cells (iPS cells), welke bekomen zijn uit de huidstalen van ALS-patiënten die een gen mutatie hebben dat interfereert met de eiwitsynthese procedure noodzakelijk voor de normale zenuwfunctie.

“Pogingen om de neurodegeneratieve ziekten te behandelen hebben het hoogste faalpercentage van alle klinische studies” zegt Jeffrey D. Rothstein, M.D., Ph.D., een professor in neurologie en neurowetenschappen aan de Johns Hopkins Universiteit Geneeskunde school en hoofd van het onderzoek dat online beschreven wordt in het blad ‘Neuron’. “Maar met deze iPS technologie, geloven we dat we een bepaalde doelgroep van patiënten met specifieke mutatie kunnen beogen, en met succes. Dit is geïndividualiseerde hersenbehandeling; zoals gelijkaardig gedaan is bij kanker maar nog niet in de neurologie.”

Jeffrey Rothstein is de oprichter en directeur van het Robert Packard Center voor ALS-Onderzoek.

Voor het volledige artikel verwijzen we graag naar de Packard Center website - Klik hier

Vertaling: ALS Liga: Karla

Bron: The Packard Center