Genervon voltooit fase 2a klinische proef met GM604 in ALS

29-04-2014

Genervon Biofarmaceuticals LLC ("Genervon") heeft vandaag aangekondigd dat het zijn fase 2a klinische proef voor de verandering van de ziekte Amyotrofische Laterale Sclerose ("ALS") met succes heeft voltooid. Een volledige analyse van de resultaten van de studie wordt naar verwachting afgerond in het derde kwartaal van 2014, maar voorlopige gegevens suggereren dat de nieuwe, multitarget, biologische medicatie-kandidaat, GM604 van Genervon, een beloftevol belang vertoont in de behandeling van ALS.

De gerandomiseerde, dubbel-blinde proef werd uitgevoerd op twee locaties met zes ALS-patiënten die per site deelnamen. Elke patiënt kreeg zes intraveneuze doses van ofwel GM604 (acht patiënten) ofwel placebo (vier patiënten) verspreid over twee weken en werd vervolgens geëvalueerd op drie tijdstippen in de volgende tien weken. Progressie van de ziekte werd gemeten door de herziene ALS functionele score schaal (ALSFRS-R), Time Up and Go (TUG) en de geforceerde vitale capaciteit (FVC).

Volgens de voorlopige gegevens, bleven tien weken na voltooiing van alleen de doses zonder verdere behandeling, de klinische metingen van progressie van de ziekte ALS hetzelfde en onveranderd ten opzichte van de basislijn bij twee van de acht patiënten die behandeld werden met GM604, terwijl de mate van achteruitgang van deze klinische metingen in vijf van de zes resterende behandelde patiënten werd vertraagd.

Aanvullende informatie over de studie is beschikbaar op aanvraag, en een definitieve analyse van de voorlopige gegevens zal later dit jaar worden gepresenteerd.

In de tussentijd is Genervon de volgende studie voor GM604 aan het plannen. GM 604 heeft reeds de status van weesgeneesmiddel en fast track aanwijzing van de FDA gekregen voor de indicatie ALS. Genervon is van plan te partneren met één of meer farmaceutische bedrijven in verband met deze investering.

Gesprekken met potentiële partnerkandidaten zullen naar verwachting plaatsvinden tijdens de American Academy of Neurology Conventie in Philadelphia van 26 april tot 3 mei; geïnteresseerde partnerbedrijven worden aangemoedigd om contact op te nemen met Genervon om een gesprek plannen.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Genervon biopharmaceuticals LLC

Share