Twee Belgische ALS-onderzoekers worden fondsen toegekend door de ALS Association

Onderzoeker: Elke Bogaert, Ph.D., K U Leuven, België
Onderwerp: Identificatie van ziekte modulerende genen in ALS-FUS in kleine dieren modellen

Beschrijving: Mutaties in FUS/TLS (Fused in Sarcoma/translocated in liposarcoma) zijn beschreven als genetische oorzaak van ALS. Het precieze mechanisme waarmee deze mutaties ziekte veroorzaken is onbekend. De onderzoekers hebben twee kleine dierlijke modellen gemaakt, een fruitvlieg en een zebravis model, om de mechanismen te bestuderen waarmee deze proteïnen het normaal functioneren van motorische neuronen wijzigen, en om potentiële therapeutische doelen te identificeren. Daartoe zullen zij het volledige genoom van de fruitvlieg systematisch onderzoeken om potentiële genen te vinden die de fouten waargenomen in de vlieg, kunnen wijzigen. Potentiële kandidaat-genen zullen verder worden onderzocht in ons zebravis model. Zij hebben voor die twee kleine dierlijke modellen gekozen, omdat die zich snel voortplanten en een uitgebreid geheel aan genetisch materiaal ter beschikking hebben, wat het mogelijk maakt om het volledige genoom binnen een aanvaardbaar tijdsbestek systematisch te onderzoeken. Uiteindelijk hopen ze dat de geïdentificeerde genen nieuwe therapeutische doelwitten kunnen aanduiden. Niet alleen mutatie in FUS maar ook die in TDP-43 en in C9orf72 wordt verdacht het correcte RNA metabolisme in motorische neuronen te wijzigen, en daarom hopen ze dat deze resultaten ook geïnterpreteerd kunnen worden in het hele spectrum van ALS.

Onderzoeker: Ludo Van Den Bosch, Ph.D., KU Leuven en VIB, België
Onderwerp: Rol van Histone DeAcetylase 6 (HDAC6) in

Beschrijving: Fouten in axonaal transport spelen een belangrijke rol in de pathogenese van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Het acetylatie niveau van alpha-tubuline, één van de bouwstenen van de microtubuli, lijkt een cruciale rol te spelen in het reguleren van axonaal transport. De onderzoekers verwijderden HDAC6, de belangrijkste enzyme voor alpha-tubuline deacetylering, in een muismodel van ALS en ontdekten dat het ontstaan van de ziekte ongewijzigd bleef, maar dat de overleving aanzienlijk toenam. In dit project, zullen zij de potentiële rol van de HDAC6 expressie bevestigen door te bepalen of de selectieve onderdrukking van HDAC6 een effect heeft op het ontstaan van de ziekte en de overleving.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The ALS Association

De ALS Association kondigt een toekenning van $ 4,3 miljoen subsidies aan voor wetenschappelijk onderzoek in de wereldwijde strijd tegen ALS.

De ALS Association heeft vandaag aangekondigd dat ze $4,3 miljoen nieuwe onderzoekssubsidies toegekend heeft. Deze erkenningen maken deel uit van het TREAT ALS ™-programma (T ranslational Re search A dvancing T herapy), waarmee de vereniging een gevarieerd portfolio van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) onderzoek financiert om behandelingen en een remedie voor de ziekte te vinden.

'Deze awards zullen onderzoek stimuleren op verschillende, opkomende aspecten in de zoektocht naar het begrijpen en vinden behandelingen voor ALS,' zei Lucie Bruijn, Ph.D., Chief Scientist van De ALS Association. 'De vrijgevigheid van onze donateurs en supporters maakt deze subsidies mogelijk. Wij zijn zeer dankbaar voor die vrijgevigheid en de mogelijkheid die het verschaft om deze awards voor dit belangrijke onderzoek te geven.'

De awards gaan naar wetenschappers in laboratoria in 14 staten van de US, als ook in het Verenigd Koninkrijk, Ierland, België, Canada, Argentinië, Frankrijk en Italië. Deze toekenningen zullen 35 nieuwe onderzoeksprojecten steunen.

De financiële steun van de volgende organisaties en personen maakte het mogelijk voor De ALS Association om deze nieuwe onderzoekssubsidies te financieren: Greater Philadelphia Chapter; Greater New York Chapter; The Jeff Kaufman Fund of the Wisconsin Chapter; Greater Chicago Chapter; Texas Chapter; Golden West Chapter; Greater Sacramento Chapter; Orange County Chapter; Greater San Diego Chapter; The Motor Neuron Disease Association of the United Kingdom; en Jay en Toshiko Tompkins.

De ALS Association financiert zowel Onderzoeker-Geïnitieerde Awards, voor onderzoek aangevraagd door onderzoekers als Associatie-Geïnitieerde Awards, voor onderzoeksvoorstellen in gebieden die, door de vereniging en haar wetenschappelijke adviseurs, als belangrijkste doelgroepen voor nieuw onderzoek erkend worden.

De vereniging verstrekt ook 'The Milton Safenowitz Postdoctoraal Fellowship for ALS Research' Award. Opgericht door de familie Safenowitz mede door de Greater New York Capter van De ALS Association en in memoire van de heer Safenowitz, die stierf aan ALS in 1998, deze awards zijn er om veelbelovende jonge wetenschappers aan te moedigen en te vergemakkelijken om het ALS-terrein te betreden.

De vereniging zet ook de belangrijke steun verder aan de Northeast ALS Consortium (NEALS), om de TREAT ALS NEALS Clinical Trials Network te ondersteunen.

Al deze nieuwe subsidies zullen bijdragen tot het onderzoek naar de oorzaken van ALS, tot ontwikkelen van nieuwe behandelingen, en tot het ontwerpen van hulpmiddelen ter verbetering van de klinische testen naar nieuwe therapieën.  Meer specifiek, zal het onderzoek onder andere dierlijke modelsystemen, genetica, stamcellen, en directe interactie met ALS-patiënten omvatten.

Vertaling: ALS Liga: Karla

Bron: The ALS Association