Volgens een studie heeft stamceltransplantatie potentieel als ALS-therapie

Stamceltransplantatie bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) heeft het potentieel om "een belangrijke alternatieve strategie" te worden bij de behandeling van de ziekte. Dat staat in een nieuwe studie.

De afgelopen decennia werd veel vooruitgang geboekt bij het identificeren en doorgronden van de onderliggende mechanismen van ALS, maar deze vooruitgang heeft niet geleid tot meer of betere beschikbare therapieën voor de ziekte.

De studie draagt de titel "Het gebruik van mesenchymale stamcellen (MSC's) als therapie voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) – een perspectief op celbiologische mechanismen" en werd gepubliceerd in Reviews in the Neurosciences (Neurowetenschappelijke verslagen). Ze biedt een overzicht van het therapeutisch potentieel van stamceltransplantatie als therapie voor ALS. De auteur is Bor Luen Tang, geassocieerd professor aan de Yong Loo Lin Medische School van het Gezondheidssysteem van de Nationale Universiteit in Singapore.

Verscheidene potentiële therapeutische stoffen en ziektewijzigers werden getest in preklinische studies met dierenmodellen en sommige ervan worden al op mensen uitgetest. Vele ervan voldoen echter niet aan de veiligheids- en efficiëntievereisten, zodat er nog geen echte doorbraken in het verschiet liggen.

De afgelopen 20 jaar werden slechts twee ziektewijzigende geneesmiddelen goedgekeurd door het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (U.S. Food and Drug Administration (FDA)): Rilutek (riluzole) van Sanofi en Radicava (edaravone) van MT Pharma America.

Stamceltransplantaties vormen een nieuwe therapeutische benadering. Door de transplantatie van multipotente mesenchymale stromale cellen of mesenchymale stamcellen (MSC's) zou het mogelijk kunnen worden degenererende of disfunctionele neuronen te vervangen. Deze benadering zou een manier kunnen worden om de hoofdkenmerken van ALS uit de wereld te helpen, waardoor de symptomen bij de patiënt worden tegengewerkt en de ziektevoortgang een halt wordt toegeroepen.

MSC's kunnen worden geïsoleerd en geëxpandeerd uit verscheidene neonatale en volwassen bronnen, waaronder bloed uit de navelstreng, beenmerg, adiposeweefsel en tandweefsel. Belangrijk daarbij is dat deze cellen genetisch kunnen worden gemanipuleerd om hun op ALS gerichte therapeutische activiteiten kracht bij te zetten.

"MSC's vormen een gemakkelijk te verkrijgen en gemakkelijk te manipuleren autoloog bronplatform waarop combinatietherapieën kunnen worden uitgebouwd", schrijft Tang.

Stamcellen hebben een grote capaciteit om verscheidene signaalmoleculen te produceren, die hun omgeving kunnen moduleren. Als stamcellen dusdanig kunnen worden gemanipuleerd dat ze anti-inflammatoire en overlevingsbevorderende signalen kunnen verzenden, kunnen ze potentieel neuronendegeneratie en -dood voorkomen, een typisch symptoom van ALS.

"Hoewel een vervangingstherapie onrealistisch bleef, zou de klinische efficiëntie van deze therapeutische optie potentieel kunnen worden verbeterd als we erin slagen de mechanismen die ten grondslag liggen aan sommige van de voordelige effecten van getransplanteerde cellen beter te ontcijferen en deze op strategische wijze te verbeteren en te combineren", aldus Tang.

Tot nog toe hebben preklinische studies met dierenmodellen van ALS de voordelige effecten van MSC-transplantatie aangetoond: de motorfunctie verbeterde en de dieren leefden langer.

Meer recent hebben fase 1 klinische tests de veiligheid aangetoond van verscheidene MSC-leveringsroutes, zodat ze verder kunnen worden ontwikkeld tot een stamcelbehandeling.

"De recente indicatie (hoewel bescheiden en beperkt) van procedureveiligheid tijdens de typische ziekteduur en het redelijk gunstige effect van MSC-transplantatie bij patiënten met ALS zouden voldoende moeten zijn om over te gaan tot uitgebreider fase 2b-3-tests", zo schrijft de onderzoeker.

De preliminaire resultaten van fase 2-tests suggereren dat stamceltransplantatie een therapeutisch potentieel kan hebben voor ALS. Hoewel de resultaten niet spectaculair zijn, werden vergeleken met controlegroepen toch verbeteringen van de ademhalingscapaciteit en een reductie van de ziektevoortgangsgraad gerapporteerd.

"Uit de ontmoedigende resultaten van tests met geneesmiddelen en uit andere recente successen is gebleken dat het niet zomaar volstaat de intrinsieke overlevingskansen van motorneuronen als doelwit te kiezen", aldus Tang. "Daarom is de exploratie van de mogelijkheden van MSC's (of bewerkte MSC's) als modificatiefactoren in de ziekteomgeving een belangrijke alternatieve strategie."

Vertaling: Bart De Becker

Bron: ALS News Today